Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forsøg med en enkelt ProHema-CB-produkttransplantation hos pædiatriske patienter med arvelige stofskiftesygdomme (PROVIDE)

28. februar 2018 opdateret af: Fate Therapeutics

Et fase 1-forsøg med et enkelt ProHema® CB-produkt som en del af transplantation af enkelt navlestrengsblod efter busulfan/cyclophosphamid/ATG-konditionering til pædiatriske patienter med arvelige stofskiftesygdomme

Formålet med denne undersøgelse er at beskrive sikkerhedsprofilen for ProHema-CB som en del af en enkelt navlestrengsblod-enhedstransplantation efter et myeloablativt konditioneringsregime hos pædiatriske patienter med arvelige metaboliske lidelser. Sikkerhedsprofilen vil primært blive vurderet ved neutrofil engraftment.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er et åbent forsøg af sikkerheden ved en enkelt navlestrengsblodtransplantation med ProHema-CB efter busulfan/cyclophosphamid/ATG-konditionering til pædiatriske patienter med arvelige stofskiftesygdomme.

Maksimalt 12 kvalificerede mandlige og kvindelige forsøgspersoner (1 til 18 år, inklusive) vil blive tilmeldt og behandlet i forsøget på cirka 1 til 3 centre i USA.

Alle forsøgspersoner vil blive indlagt på hospitalet pr. institutionspraksis og vil modtage et konditioneringsregime, hvorefter de vil modtage en HLA-matchet eller delvist matchet ProHema -CB-enhed på dag 0.

De vil modtage undersøgelsesopfølgningsvurderinger ugentligt efter dag 0 til og med dag 100 og studiebesøgsdage 180, 270, 365 og 730.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
1

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115-5450
        • Boston Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter skal have en bekræftet diagnose af en arvelig metabolisk lidelse (IMD) og være modtagelige for behandling ved hæmatopoietisk celletransplantation:

    • Mucopolysaccharidoser: Hurler Syndrom (MPS IH), MPS I-HS (Hurler-Scheie Syndrom), Hunter Syndrom (MPS II), Sanfilippo Syndrom (MPS III) eller MPS VI (Maroteaux-Lamy syndrom) med tidlig neurologisk involvering og/eller sensibilisering over for enzymerstatningsterapi (ERT); eller
    • Leukodystrofier: Krabbes sygdom (Globoid leukodystrofi), Metakromatisk leukodystrofi (MLD), Adrenoleukodystrofi (ALD og AMN); eller
    • Anden IMD med lysosomal lagringsforstyrrelse, herunder glycoproteinoser (Alpha-Mannosidosis, Mucolipidosis II eller I-Cell sygdom), sphingo- og andre lipidoser (Sandhoffs sygdom, Tay Sachs sygdom, Pelizaeus Merzbacher (PMD), Niemann-Pick sygdom, GM1 gangliosidosis, Wolman's sygdom.
  2. Mandlige og kvindelige forsøgspersoner i alderen 1 til 18 år inklusive.
  3. Mangel på 4 6/6 HLA-matchet ikke-bærerrelateret UCB eller 8/8 HLA A, B, C, DRß1-matchet ikke-bærerrelateret eller 8/8 ikke-relateret knoglemarvsdonor; eller donor ikke tilgængelig inden for passende tidsramme, som bestemt af transplantationslægen.
  4. Tilgængelighed af egnede primære og sekundære navlestrengsblod (UCB) enheder.

  5. Tilstrækkelig præstationsstatus, defineret som:

    • Forsøgspersoner ≥ 16 år: Karnofsky score ≥ 70 %.
    • Forsøgspersoner < 16 år: Lansky score ≥ 70%.
  6. Hjerte: Venstre ventrikulær ejektionsfraktion i hvile skal være > 40 %, eller afkortningsfraktion > 26 %.

  7. Lunge:

    • Forsøgspersoner > 10 år: DLCO (diffusionskapacitet) > 50 % af forventet (korrigeret for hæmoglobin)
    • FEV1, FVC > 50% af forudsagt; Bemærk: Hvis ikke kan udføre lungetest, så O2-mætning > 92 % på rumluft.
  8. Nyre: Serumkreatinin inden for normalområdet for alder, eller hvis serumkreatinin ligger uden for normalområdet for alder, nyrefunktion (kreatininclearance eller GFR) > 70mL/min/1,73m2.
  9. Hepatisk: Bilirubin ≤ 2,5 mg/dL (undtagen i tilfælde af Gilberts syndrom, igangværende hæmolytisk anæmi eller på grund af den primære IMD); og ALAT, ASAT og alkalisk fosfatase ≤ x 3 ULN (alle forhøjelser ud over ULN skal være sekundære til den primære IMD og ikke en komorbid tilstand).
  10. Underskrevet IRB godkendt Informed Consent Form (ICF).

Ekskluderingskriterier:

  1. Bevis for HIV-infektion eller HIV-positiv serologi.
  2. Aktuel ukontrolleret bakteriel, viral eller svampeinfektion (progression af kliniske symptomer på trods af terapi).
  3. Krav om kontinuerlig respiratorisk understøttende terapi (f. ventilator). Patienter på intermitterende respiratorisk støtte bør diskuteres med sponsoren.
  4. Aktive problemer relateret til kronisk aspiration.
  5. Ukontrollerede anfald.
  6. Enhver aktiv malignitet eller myelodysplastisk syndrom eller enhver tidligere malignitet.
  7. Manglende evne til at give informeret samtykke/samtykke eller overholde kravene til pleje efter allogen stamcelletransplantation.
  8. Kvindelige forsøgspersoner, der ammer eller har en positiv graviditetstest (HCG) ved screening.
  9. Brug af et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før screening for den primære IMD.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ProHema-CB
ProHema-CB repræsenterer Ex Vivo-modulerede humane navlestrengsblodceller. Hvert forsøgsperson vil modtage én administration af ProHema-CB enhedstransplantation.
Biologisk: ProHema-CB Transplantation
ProHema-CB, det cellulære produkt, repræsenterer cellepopulationerne indeholdt i en human UCB-enhed efter modulering på transplantationsdagen ved en ex vivo inkubationsproces med prostaglandinderivatet, 16,16-dimethylprostaglandin E2 (også omtalt som FT1050) . Cellepopulationerne inkluderer hæmatopoietiske stam- og progenitorceller.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhedsprofil, vurderet primært af Neutrophil Engraftment
Tidsramme: Engraftment inden dag 42 efter undersøgelsestransplantationsprocedure
Engraftment inden dag 42 efter undersøgelsestransplantationsprocedure

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Fate Therapeutics

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Chris Storgard, MD, Fate Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. januar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. januar 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. februar 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. oktober 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. februar 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • FT1050-05

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger