Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Expanded Access Metreleptin Study

29. ledna 2026 aktualizováno: Elif Oral, University of Michigan

Rozšířený přístup pro použití metreleptinu u pacientů s parciální lipodystrofií spojenou s diabetes mellitus nebo hypertriglyceridemií

Metreleptin byl schválen ve Spojených státech jako doplněk diety jako substituční terapie k léčbě komplikací nedostatku leptinu u pacientů s vrozenou nebo získanou generalizovanou lipodystrofií v únoru 2014. Schválení bylo založeno na výsledcích získaných ve 2 otevřených studiích sponzorovaných zkoušejícím (studie 991265 a 20010769) provedených v National Institutes of Health (NIH) s cílem vyhodnotit bezpečnost a účinnost léčby metreleptinem u pacientů s lipodystrofií a 1 léčby IND (FHA101/MB002-002/MB002-002) provedené společností Bristol-Myers Squibb jménem společnosti AstraZeneca (BMS/AZ) u pacientů s diabetes mellitus a/nebo hypertriglyceridemií související s lipodystrofií. Do těchto studií byli zařazeni pacienti s liposytrofií zahrnující jak generalizovanou, tak parciální lipodystrofii. Ačkoli rozhodnutí o registraci omezilo indikaci na pacienty s generalizovanou lipodystrofií, významného klinického přínosu bylo dosaženo u podskupiny pacientů s parciální lipodystrofií a tito pacienti s FHA101/MB002-002 tvoří základ žádosti o pokračující léčbu s rozšířeným přístupem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dostupný

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Leptin je přirozeně se vyskytující hormon a důležitý regulátor energetické homeostázy a dalších různých fyziologických funkcí. Hladiny leptinu v oběhu úzce korelují s množstvím přítomné tukové tkáně. Metreleptin, rekombinantní analog lidského leptinu, je polypeptid o 147 aminokyselinách, který se liší od sekvence lidského leptinu o 1 další aminokyselinu, methionin, umístěnou na amino-terminálním konci. Metreleptin má stejné fyziologické účinky jako leptin, včetně regulace energetické homeostázy a metabolických funkcí.

Skupina pacientů, na kterou se vztahuje toto předložení rozšířeného přístupu, prokázala v klinické studii FHA101/MB002-002 důkaz klinického přínosu léčby metleptinem a potřebuje rozšířený přístup, aby mohla léčba pokračovat bez přerušení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

Rozšířený typ přístupu

Popisuje kategorii rozšířeného přístupu podle předpisů amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Existují tři typy rozšířeného přístupu:
  • Individual pacienti: Umožňuje jedinému pacientovi se závažným onemocněním nebo stavem, který se nemůže zúčastnit klinické studie, přístup k léku nebo biologickému produktu. která nebyla schválena FDA. Tato kategorie také zahrnuje přístup v nouzové situaci.
  • Populace střední velikosti: Umožňuje více než jednomu pacientovi (ale obecně méně pacientům než prostřednictvím léčebného IND/protokolu) přístup k lék nebo biologický produkt, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu se používá, když více pacientů se stejným onemocněním nebo stavem hledá přístup ke konkrétnímu léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA.
  • Léčba IND/Protokol
  • Léčba IND/Protokol
    • strong>: Umožňuje velké, rozšířené populaci přístup k léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu lze poskytnout pouze v případě, že je produkt již vyvíjen pro marketing pro stejné použití jako použití s ​​rozšířeným přístupem.
  • Jednotliví pacienti

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Dostupný
        • University of Michigan

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Podepsaný písemný informovaný souhlas

    a) Před provedením jakýchkoli procedur programu budou pacientovi popsány podrobnosti o programu a pacientovi bude poskytnut písemný informovaný souhlas, který si má přečíst. Pokud pacient souhlasí s účastí v programu, bude souhlas vyjádřen podpisem a datem informovaného souhlasu za přítomnosti personálu programu.

  2. Cílová populace

    1. Schopnost dodržovat návštěvy a procedury požadované programem
    2. Dříve zapsán do studia FHA101/MB002-002

    3. Má parciální lipodystrofii potvrzenou lékařem a má důkaz o přínosu léčby metreleptinem na základě následujících metabolických kritérií prokázaných během posledního roku léčby metreleptinem (pokud byla léčba delší než 1 rok) oproti výchozím hodnotám:

      • Snížení TG ≥ 30 % NEBO
      • Snížení HbA1c ≥ 1 % NEBO
      • Snížení potřeby inzulínu ≥ 40 % NEBO
      • Snížení počtu epizod pankreatitidy OR
      • Zlepšení steatohepatitidy OR
      • Vysazení metleptinu vedlo k výraznému zhoršení metabolických parametrů

  3. Věk a reprodukční stav

    1. Muž nebo žena, starší 6 měsíců
    2. Ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí mít negativní těhotenský test v séru nebo moči (minimální citlivost 25 IU/L nebo ekvivalentní jednotky HCG) do 24 hodin před opětovným zahájením podávání studovaného léku.
    3. Ženy nesmí kojit
    4. WOCBP musí souhlasit s dodržováním pokynů pro metodu(y) antikoncepce po dobu trvání léčby metleptinem plus 5 poločasů metleptinu plus 30 dní (trvání ovulačního cyklu) celkem 6 měsíců po ukončení léčby.
    5. Muži, kteří jsou sexuálně aktivní s WOCBP, musí souhlasit s tím, že se budou řídit pokyny pro metodu(y) antikoncepce po dobu trvání léčby metreleptinem plus 5 poločasů metleptinu plus 90 dní (trvání obratu spermií) celkem 3 měsíce po - dokončení léčby.

Kritéria vyloučení:

  1. Výjimky cílových nemocí

    a) Získal lipodystrofii a klinicky významné hematologické abnormality (jako je neutropenie a/nebo lymfadenopatie)

  2. Anamnéza a souběžná onemocnění

    1. Byla mu diagnostikována generalizovaná lipodystrofie
    2. Byla diagnostikována infekce HIV
    3. Má klinicky významný zdravotní stav, který by mohl podle posouzení primárního ošetřujícího lékaře potenciálně ovlivnit poměr rizika/přínosu léčby metreleptinem a/nebo osobní pohodu pacienta
    4. Má známé infekční onemocnění jater
    5. Má známou alergii na proteiny pocházející z E. coli nebo přecitlivělost na kteroukoli složku léčby metreleptinem

  3. Další kritéria vyloučení

    1. Vězni nebo pacienti, kteří jsou nedobrovolně uvězněni.
    2. Pacienti, kteří jsou povinně zadržováni kvůli léčbě psychiatrické nebo fyzické (např. infekční choroby) nemoci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Michigan

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Elif A Oral, MD, University of Michigan

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. ledna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. března 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. dubna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. ledna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • HUM00094843

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení