Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Expanded Access Metreleptin Study

17. dubna 2024 aktualizováno: Elif Oral, University of Michigan

Rozšířený přístup pro použití metreleptinu u pacientů s parciální lipodystrofií spojenou s diabetes mellitus nebo hypertriglyceridemií

Metreleptin byl schválen ve Spojených státech jako doplněk diety jako substituční terapie k léčbě komplikací nedostatku leptinu u pacientů s vrozenou nebo získanou generalizovanou lipodystrofií v únoru 2014. Schválení bylo založeno na výsledcích získaných ve 2 otevřených studiích sponzorovaných zkoušejícím (studie 991265 a 20010769) provedených v National Institutes of Health (NIH) s cílem vyhodnotit bezpečnost a účinnost léčby metreleptinem u pacientů s lipodystrofií a 1 léčby IND (FHA101/MB002-002/MB002-002) provedené společností Bristol-Myers Squibb jménem společnosti AstraZeneca (BMS/AZ) u pacientů s diabetes mellitus a/nebo hypertriglyceridemií související s lipodystrofií. Do těchto studií byli zařazeni pacienti s liposytrofií zahrnující jak generalizovanou, tak parciální lipodystrofii. Ačkoli rozhodnutí o registraci omezilo indikaci na pacienty s generalizovanou lipodystrofií, významného klinického přínosu bylo dosaženo u podskupiny pacientů s parciální lipodystrofií a tito pacienti s FHA101/MB002-002 tvoří základ žádosti o pokračující léčbu s rozšířeným přístupem.

Přehled studie

Postavení

Dostupný

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Leptin je přirozeně se vyskytující hormon a důležitý regulátor energetické homeostázy a dalších různých fyziologických funkcí. Hladiny leptinu v oběhu úzce korelují s množstvím přítomné tukové tkáně. Metreleptin, rekombinantní analog lidského leptinu, je polypeptid o 147 aminokyselinách, který se liší od sekvence lidského leptinu o 1 další aminokyselinu, methionin, umístěnou na amino-terminálním konci. Metreleptin má stejné fyziologické účinky jako leptin, včetně regulace energetické homeostázy a metabolických funkcí.

Skupina pacientů, na kterou se vztahuje toto předložení rozšířeného přístupu, prokázala v klinické studii FHA101/MB002-002 důkaz klinického přínosu léčby metleptinem a potřebuje rozšířený přístup, aby mohla léčba pokračovat bez přerušení.

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Jednotliví pacienti

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Dostupný
        • University of Michigan
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Nevin A Ajluni, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Podepsaný písemný informovaný souhlas

    a) Před provedením jakýchkoli procedur programu budou pacientovi popsány podrobnosti o programu a pacientovi bude poskytnut písemný informovaný souhlas, který si má přečíst. Pokud pacient souhlasí s účastí v programu, bude souhlas vyjádřen podpisem a datem informovaného souhlasu za přítomnosti personálu programu.

  2. Cílová populace

    1. Schopnost dodržovat návštěvy a procedury požadované programem
    2. Dříve zapsán do studia FHA101/MB002-002

    3. Má parciální lipodystrofii potvrzenou lékařem a má důkaz o přínosu léčby metreleptinem na základě následujících metabolických kritérií prokázaných během posledního roku léčby metreleptinem (pokud byla léčba delší než 1 rok) oproti výchozím hodnotám:

      • Snížení TG ≥ 30 % NEBO
      • Snížení HbA1c ≥ 1 % NEBO
      • Snížení potřeby inzulínu ≥ 40 % NEBO
      • Snížení počtu epizod pankreatitidy OR
      • Zlepšení steatohepatitidy OR
      • Vysazení metleptinu vedlo k výraznému zhoršení metabolických parametrů

  3. Věk a reprodukční stav

    1. Muž nebo žena, starší 6 měsíců
    2. Ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí mít negativní těhotenský test v séru nebo moči (minimální citlivost 25 IU/L nebo ekvivalentní jednotky HCG) do 24 hodin před opětovným zahájením podávání studovaného léku.
    3. Ženy nesmí kojit
    4. WOCBP musí souhlasit s dodržováním pokynů pro metodu(y) antikoncepce po dobu trvání léčby metleptinem plus 5 poločasů metleptinu plus 30 dní (trvání ovulačního cyklu) celkem 6 měsíců po ukončení léčby.
    5. Muži, kteří jsou sexuálně aktivní s WOCBP, musí souhlasit s tím, že se budou řídit pokyny pro metodu(y) antikoncepce po dobu trvání léčby metreleptinem plus 5 poločasů metleptinu plus 90 dní (trvání obratu spermií) celkem 3 měsíce po - dokončení léčby.

Kritéria vyloučení:

  1. Výjimky cílových nemocí

    a) Získal lipodystrofii a klinicky významné hematologické abnormality (jako je neutropenie a/nebo lymfadenopatie)

  2. Anamnéza a souběžná onemocnění

    1. Byla mu diagnostikována generalizovaná lipodystrofie
    2. Byla diagnostikována infekce HIV
    3. Má klinicky významný zdravotní stav, který by mohl podle posouzení primárního ošetřujícího lékaře potenciálně ovlivnit poměr rizika/přínosu léčby metreleptinem a/nebo osobní pohodu pacienta
    4. Má známé infekční onemocnění jater
    5. Má známou alergii na proteiny pocházející z E. coli nebo přecitlivělost na kteroukoli složku léčby metreleptinem

  3. Další kritéria vyloučení

    1. Vězni nebo pacienti, kteří jsou nedobrovolně uvězněni.
    2. Pacienti, kteří jsou povinně zadržováni kvůli léčbě psychiatrické nebo fyzické (např. infekční choroby) nemoci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Michigan

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Elif A Oral, MD, University of Michigan

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. ledna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. března 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

1. dubna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HUM00094843

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Familiární parciální lipodystrofie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit