Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Metreleptin-undersøgelse med udvidet adgang

29. januar 2026 opdateret af: Elif Oral, University of Michigan

Udvidet adgang til brug af Metreleptin hos patienter med partiel lipodystrofi forbundet med diabetes mellitus eller hypertriglyceridæmi

Metreleptin blev godkendt i USA som supplement til diæt som erstatningsterapi til behandling af komplikationer af leptinmangel hos patienter med medfødt eller erhvervet generaliseret lipodystrofi i februar 2014. Godkendelsen var baseret på resultater opnået i 2 åbne, investigator-sponsorerede undersøgelser (studier 991265 og 20010769) udført ved National Institutes of Health (NIH) for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​metreleptinbehandling hos patienter med lipodystrofi og 1 behandling IND (FHA101/MB002-002/MB002-002) udført af Bristol-Myers Squibb på vegne af AstraZeneca (BMS/AZ) hos patienter med diabetes mellitus og/eller hypertriglyceridæmi relateret til lipodystrofi. Disse undersøgelser inkluderede patienter med lipodsytrofi, herunder både generaliseret og partiel lipodystrofi. Selvom markedsføringstilladelsen begrænsede indikationen til patienter med generaliseret lipodystrofi, blev der opnået meningsfuld klinisk fordel i en undergruppe af patienter med partiel lipodystrofi, og disse patienter fra FHA101/MB002-002 danner grundlag for anmodningen om igangværende behandling under udvidet adgang.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ledig

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Leptin er et naturligt forekommende hormon og en vigtig regulator af energihomeostase og andre forskellige fysiologiske funktioner. Cirkulerende niveauer af leptin korrelerer tæt med mængden af ​​fedtvæv til stede. Metreleptin, en rekombinant analog af humant leptin, er et polypeptid på 147 aminosyrer, der adskiller sig fra den humane leptinsekvens ved 1 yderligere aminosyre, methionin, placeret i den aminoterminale ende. Metreleptin har de samme fysiologiske virkninger som leptin, herunder regulering af energihomeostase og metabolisk funktion.

Den patientgruppe, der er omfattet af denne indsendelse af udvidet adgang, har vist bevis for klinisk fordel ved behandling med metreleptin i det kliniske studie FHA101/MB002-002, og har brug for udvidet adgang for at fortsætte behandlingen uden afbrydelse.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

Udvidet adgangstype

Beskriver kategorien af ​​udvidet adgang under U.S. Food and Drug Administration (FDA) regler. Der er tre typer udvidet adgang:
  • Individual patienter: Giver en enkelt patient med en alvorlig sygdom eller tilstand, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt som ikke er godkendt af FDA. Denne kategori omfatter også adgang i en nødsituation.
  • Befolkning af mellemstørrelse: Giver mere end én patient (men generelt færre patienter end gennem en behandlings-IND/-protokol) adgang til en lægemiddel eller biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne type udvidet adgang bruges, når flere patienter med samme sygdom eller tilstand søger adgang til et specifikt lægemiddel eller biologisk produkt, som ikke er godkendt af FDA.
  • Behandling IND/protokol
    • strong>: Giver en stor, udbredt befolkning adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne form for udvidet adgang kan kun gives, hvis produktet allerede er under udvikling til markedsføring til samme brug som den udvidede adgang.
  • Individuelle patienter

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Ledig
        • University of Michigan

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet skriftligt informeret samtykke

    a) Før nogen programprocedurer udføres, vil detaljerne i programmet blive beskrevet for patienten, og patienten vil få et skriftligt informeret samtykke, som skal læses. Hvis patienten accepterer at deltage i programmet, vil samtykke blive angivet ved at underskrive og datere det informerede samtykkedokument i nærværelse af programmets personale.

  2. Målbefolkning

    1. Evne til at overholde besøg og procedurer, der kræves af programmet
    2. Tidligere tilmeldt studie FHA101/MB002-002

    3. Har lægebekræftet partiel lipodystrofi og havde bevis for fordel ved metreleptinbehandling baseret på følgende metaboliske kriterier vist inden for det sidste år af metreleptinbehandling (hvis i behandling over 1 år) ud fra baselineværdier:

      • TG-reduktion ≥ 30 % ELLER
      • HbA1c-reduktion ≥ 1 % ELLER
      • Fald i insulinbehov ≥ 40 % ELLER
      • Fald i episoder med pancreatitis ELLER
      • Forbedring af steatohepatitis OR
      • Seponering af metreleptin førte til markant forværring af metaboliske parametre

  3. Alder og reproduktiv status

    1. Mand eller kvinde, over 6 måneder
    2. Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal have en negativ serum- eller uringraviditetstest (minimumsfølsomhed 25 IE/L eller tilsvarende enheder HCG) inden for 24 timer før genstart af forsøgslægemidlet.
    3. Kvinder må ikke amme
    4. WOCBP skal acceptere at følge instruktionerne for præventionsmetode(r) i varigheden af ​​behandlingen med metreleptin plus 5 halveringstider af metreleptin plus 30 dage (varigheden af ​​ægløsningscyklus) i i alt 6 måneder efter afslutning af behandlingen.
    5. Mænd, der er seksuelt aktive med WOCBP, skal acceptere at følge instruktionerne for præventionsmetode(r) i varigheden af ​​behandlingen med metreleptin plus 5 halveringstider af metreleptin plus 90 dage (varigheden af ​​sædomsætning) i i alt 3 måneder efter -afslutning af behandlingen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Undtagelser for målsygdomme

    a) Har erhvervet lipodystrofi og klinisk signifikante hæmatologiske abnormiteter (såsom neutropeni og/eller lymfadenopati)

  2. Sygehistorie og samtidige sygdomme

    1. Er blevet diagnosticeret med generaliseret lipodystrofi
    2. Er blevet diagnosticeret med HIV-infektion
    3. Har en klinisk signifikant medicinsk tilstand, der potentielt kan påvirke risiko/benefit-forholdet for metreleptinbehandling og/eller patientens personlige velbefindende, som vurderet af den primære behandlende læge
    4. Har kendt smitsom leversygdom
    5. Har kendt allergi over for E. coli-afledte proteiner eller overfølsomhed over for enhver komponent i metreleptinbehandling

  3. Andre udelukkelseskriterier

    1. Fanger eller patienter, der er ufrivilligt fængslet.
    2. Patienter, der er tvangsfængslet for behandling af enten en psykiatrisk eller fysisk (f.eks. infektionssygdom) sygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Michigan

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Elif A Oral, MD, University of Michigan

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. januar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. marts 2015

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. april 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
2. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. januar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • HUM00094843

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger