Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzone badanie metreleptyny

29 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Elif Oral, University of Michigan

Rozszerzony dostęp do stosowania metreleptyny u pacjentów z częściową lipodystrofią związaną z cukrzycą lub hipertriglicerydemią

Metreleptyna została zatwierdzona w Stanach Zjednoczonych jako dodatek do diety jako terapia zastępcza w leczeniu powikłań niedoboru leptyny u pacjentów z wrodzoną lub nabytą uogólnioną lipodystrofią w lutym 2014 r. Zatwierdzenie oparto na wynikach uzyskanych w 2 badaniach otwartych, sponsorowanych przez badaczy (badania 991265 i 20010769) przeprowadzonych w National Institutes of Health (NIH) w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności leczenia metreleptyną u pacjentów z lipodystrofią i 1 leczeniem IND (FHA101/MB002-002/MB002-002) przeprowadzone przez Bristol-Myers Squibb w imieniu AstraZeneca (BMS/AZ) u pacjentów z cukrzycą i/lub hipertriglicerydemią związaną z lipodystrofią. Do badań tych włączono pacjentów z lipodystrofią, w tym lipodystrofią uogólnioną i częściową. Chociaż pozwolenie na dopuszczenie do obrotu ograniczyło wskazanie do pacjentów z uogólnioną lipodystrofią, znaczącą korzyść kliniczną osiągnięto w podgrupie pacjentów z częściową lipodystrofią i ci pacjenci z FHA101/MB002-002 stanowią podstawę wniosku o kontynuację leczenia w ramach rozszerzonego dostępu.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Do dyspozycji

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Leptyna jest naturalnie występującym hormonem i ważnym regulatorem homeostazy energetycznej oraz innych różnorodnych funkcji fizjologicznych. Poziomy krążącej leptyny ściśle korelują z ilością obecnej tkanki tłuszczowej. Metreleptyna, rekombinowany analog ludzkiej leptyny, jest 147-aminokwasowym polipeptydem, który różni się od sekwencji ludzkiej leptyny 1 dodatkowym aminokwasem, metioniną, zlokalizowanym na końcu aminowym. Metreleptyna ma takie same efekty fizjologiczne jak leptyna, w tym regulację homeostazy energetycznej i funkcji metabolicznych.

Grupa pacjentów objęta tym zgłoszeniem o rozszerzonym dostępie wykazała korzyści kliniczne z leczenia metreleptyną w badaniu klinicznym FHA101/MB002-002 i potrzebuje rozszerzonego dostępu, aby kontynuować leczenie bez przerywania.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

Rozszerzony typ dostępu

Opisuje kategorię rozszerzonego dostępu zgodnie z przepisami amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA). Istnieją trzy rodzaje rozszerzonego dostępu:
  • Individual indywidualni: umożliwia pojedynczemu pacjentowi z poważną chorobą lub stanem, który nie może uczestniczyć w badaniu klinicznym, dostęp do leku lub produktu biologicznego który nie został zatwierdzony przez FDA. Ta kategoria obejmuje również dostęp w sytuacji awaryjnej.
  • Populacja średniej wielkości: umożliwia więcej niż jednemu pacjentowi (ale generalnie mniej pacjentów niż w przypadku leczenia IND/Protokół) dostęp do lek lub produkt biologiczny, który nie został zatwierdzony przez FDA. Ten rodzaj rozszerzonego dostępu jest stosowany, gdy wielu pacjentów z tą samą chorobą lub stanem szuka dostępu do określonego leku lub produktu biologicznego, który nie został zatwierdzony przez FDA.
  • Leczenie IND/Protokół: Umożliwia dużej, powszechnej populacji dostęp do leku lub produktu biologicznego, który nie został zatwierdzony przez FDA. Ten typ rozszerzonego dostępu można zapewnić tylko wtedy, gdy produkt jest już opracowywany do celów marketingowych do tego samego zastosowania, co rozszerzony dostęp.
  • Pacjenci indywidualni

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • Do dyspozycji
        • University of Michigan

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Podpisana pisemna świadoma zgoda

    a) Przed wykonaniem jakichkolwiek procedur programowych pacjentowi zostaną opisane szczegóły programu, a pacjent otrzyma do wglądu pisemny dokument świadomej zgody. Jeśli pacjent wyrazi zgodę na udział w programie, zgoda zostanie wyrażona poprzez podpisanie i datowanie dokumentu świadomej zgody w obecności personelu programu.

  2. Populacja docelowa

    1. Zdolność do przestrzegania wizyt i procedur wymaganych przez program
    2. Wcześniej włączony do badania FHA101/MB002-002

    3. Ma potwierdzoną przez lekarza częściową lipodystrofię i dowody korzyści z leczenia metreleptyną w oparciu o następujące kryteria metaboliczne wykazane w ciągu ostatniego roku leczenia metreleptyną (jeśli leczenie trwa ponad 1 rok) w stosunku do wartości wyjściowych:

      • redukcja TG ≥ 30% OR
      • Redukcja HbA1c ≥ 1% LUB
      • Zmniejszenie zapotrzebowania na insulinę ≥ 40% OR
      • Zmniejszenie liczby epizodów zapalenia trzustki LUB
      • Poprawa w stłuszczeniowym zapaleniu wątroby LUB
      • Odstawienie metreleptyny doprowadziło do znacznego pogorszenia parametrów metabolicznych

  3. Wiek i status reprodukcyjny

    1. Samiec lub samica, wiek powyżej 6 miesięcy
    2. Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu (minimalna czułość 25 IU/L lub równoważne jednostki HCG) w ciągu 24 godzin przed ponownym podaniem badanego leku.
    3. Kobiety nie mogą karmić piersią
    4. WOCBP musi wyrazić zgodę na przestrzeganie instrukcji dotyczących metod antykoncepcji przez cały okres leczenia metreleptyną plus 5 okresów półtrwania metreleptyny plus 30 dni (czas trwania cyklu owulacyjnego) przez łącznie 6 miesięcy po zakończeniu leczenia.
    5. Mężczyźni aktywni seksualnie stosujący WOCBP muszą wyrazić zgodę na przestrzeganie instrukcji dotyczących metod antykoncepcji przez cały okres leczenia metreleptyną plus 5 okresów półtrwania metreleptyny plus 90 dni (czas obrotu plemników) przez łącznie 3 miesiące po -zakończenie leczenia.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wyjątki choroby docelowej

    a) Nabyta lipodystrofia i klinicznie istotne nieprawidłowości hematologiczne (takie jak neutropenia i/lub powiększenie węzłów chłonnych)

  2. Historia medyczna i choroby współistniejące

    1. Stwierdzono lipodystrofię uogólnioną
    2. Stwierdzono u niego zakażenie wirusem HIV
    3. Ma klinicznie istotny stan chorobowy, który może potencjalnie wpłynąć na stosunek korzyści do ryzyka leczenia metreleptyną i/lub na samopoczucie pacjenta, w ocenie lekarza pierwszego kontaktu
    4. Ma rozpoznaną zakaźną chorobę wątroby
    5. Stwierdzono alergie na białka pochodzące z E. coli lub nadwrażliwość na którykolwiek składnik leczenia metreleptyną

  3. Inne kryteria wykluczenia

    1. Więźniowie lub pacjenci niedobrowolnie uwięzieni.
    2. Pacjenci przymusowo zatrzymani w celu leczenia choroby psychicznej lub fizycznej (np. choroba zakaźna).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University of Michigan

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Elif A Oral, MD, University of Michigan

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
20 stycznia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 marca 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
1 kwietnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
2 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • HUM00094843

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami