Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Stanovení klinické užitečnosti studie First StepDx PLUS a NextStepDx PLUS

24. února 2026 aktualizováno: Qure Healthcare, LLC
Studie využívá randomizovanou kontrolovanou studii dětských neurologů, vývojových pediatrů a pediatrů první linie (primární péče) k určení, zda použití FirstStepDx PLUS a Next StepDx PLUS je spojeno s vyšší klinickou kvalitou, menší variabilitou v klinické praxi a nižšími náklady v důsledku sníženého využívání zdrojů. Klinické výkonnostní a hodnotové viněty (CPV) použité v této studii simulují klinické setkání u jedinců s atypickým fenotypem a klinickým obrazem naznačujícím možnou genetickou poruchu. Budeme měřit rozdíl v kombinovaném diagnostickém a léčebném skóre domény CPV® po intervenci oproti výchozímu stavu porovnáním intervenční a kontrolní skupiny.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie je intervenční longitudinální studie designu lékařské praxe. 225 specialistů a všeobecných pediatrů bez předchozí zkušenosti s FirstStepDx PLUS nebo NextStepDx PLUS bude vybráno z celostátně reprezentativního seznamu přibližně 25 000 pediatrů s atestací a 5 000 specialistů. Tito lékaři budou randomizováni do jedné ze tří větví: pro získání informací o FirstStepDx PLUS ("Intervence A"), pro získání informací o FirstStepDx PLUS a NextStepDx PLUS ("Intervence B") pro použití v klinické praxi a kontrolní skupiny, která neobdrží žádnou intervenci. Konkrétně budeme testovat hypotézy:

  1. Klinická praxe, konkrétně rozhodnutí ohledně léčby jedinců s poruchami postnatálního vývoje včetně DD, ASD a ID, se bude mezi všemi typy lékařů výrazně lišit. Tato dokumentace variability v praxi prokáže potřebu nové diagnostické služby, kterou by FirstStepDx PLUS a NextStepDx PLUS naplnily.
  2. FirstStepDx PLUS a NextStepDx PLUS zlepší kvalitu a vhodnost péče a terapeutických plánů, měřeno počtem lékařů, kteří správně jednají na základě výsledků testu.

Všem lékařům bude administrován Dotazník pro lékaře. Tento dotazník bude hodnotit charakteristiky lékaře, pacienta a praxe. Data shromážděná z této sady otázek se stanou součástí vstupního (předintervenčního) hodnocení a budou použita pro analýzu. Při vstupním hodnocení budou použity Vignety klinického výkonu a hodnoty (CPVs), ověřený nástroj k měření výkonu a chování lékaře. CPV vignety byly použity k prokázání klinické užitečnosti v oblasti molekulární diagnostiky.

CPV vignety použité v této studii budou simulovat klinické setkání s pacientem s atypickým klinickým obrazem naznačujícím možnou genetickou vývojovou poruchu. Každý lékař poskytne otevřené odpovědi týkající se klinické péče. Tyto odpovědi jsou hodnoceny v pěti doménách (odebrání anamnézy, provedení fyzikálního vyšetření, objednání vhodných testů, stanovení diagnózy a předepsání léčby) proti explicitním důkazům a kritériím stanoveným literaturou a odbornými lékaři. Výsledky jsou prezentovány jako procento správných odpovědí s kontrolou efektu primárnosti pomocí randomizace případů v rámci páru. Každý případ zabere přibližně 15–20 minut. Všechny odpovědi na případy budou dokončeny elektronicky online a důvěrně. Při zveřejňování výsledků studie nejsou použita žádná jména lékařů ani praxí.

CPV budou náhodně přiděleny lékařům tak, aby každý dokončil 3 CPV™ (jeden z každého typu). Každý z CPV bude lékařem hodnocen na změny v klinické praxi včetně změn léčby, frekvence sledování, objednaných laboratorních testů a zobrazovacích studií – viz hodnotící list.

Cílem této studie je posoudit, jak testování FirstStepDx PLUS (a NextStepDx PLUS) ovlivňuje variabilitu klinické praxe a výsledný dopad.

Primární koncový bod: Rozdíly v skóre domény diagnózy/léčby CPV po intervenci versus vstupní hodnocení u lékařů intervenční a kontrolní skupiny.

Sekundární koncové body

  • Rozdíl ve využití vhodné léčby včetně indikované versus zbytečné terapie před a po intervenci mezi intervenční a kontrolní skupinou
  • Rozdíl ve využití laboratorního testování, jako jsou analýzy fluorescence in situ hybridizace (FISH), globálního hodnocení a využití dalších laboratorních testů před a po intervenci mezi intervenční a kontrolní skupinou
  • Rozdíl v celkových skóre Vignet klinického výkonu a hodnoty (CPV®) po intervenci versus vstupní hodnocení mezi intervenční a kontrolní skupinou

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
217

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Rafael, California, Spojené státy, 94901
        • QURE Healthcare

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kriteria pro zařazení:

  1. Poskytnout souhlas s účastí ve studii

  2. Aktuálně praktikující lékař s atestací v následujících specializacích:

    1. Dětský neurolog
    2. Vývojový pediatr
    3. Všeobecný pediatr
  3. Praxe jako lékař s atestací déle než 2, ale méně než 30 let.
  4. Mluvčí angličtiny
  5. Komunitní / neakademické pracoviště
  6. Ročně ošetřuje ≥30 dětských pacientů
  7. Přístup k internetu

Kriteria pro vyloučení:

  1. Bez atestace v příslušné oblasti péče
  2. Akademické pracoviště
  3. Již dříve používali FirstStepDx PLUS a/nebo NextStepDx PLUS v péči o pacienty
  4. Praxe jako lékař s atestací méně než 2 nebo více než 30 let.
  5. Ročně sleduje <30 dětských pacientů
  6. Nemluvčí angličtiny
  7. Bez přístupu k internetu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Výzkum zdravotnických služeb
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Žádný zásah: Současná praxe rameno
Lékaři dodržují aktuální postupy péče
Experimentální: Informace o FirstStep a NextStep
Poskytovatelé obdrží informační webinář týkající se FirstStepDx PLUS a NextStepDx PLUS mezi koly a jsou schopni objednat výsledky testů ve 2. kole
Jiný: Webinář FirstStepDX PLUS a NextStepDX PLUS
Předem nahraný 20minutový webinář o FirstStepDX PLUS a NextStepDX PLUS
Experimentální: Výsledky FirstStep a NextStep
Poskytovatelé obdrží informační webinář týkající se FirstStepDx PLUS a NextStepDx PLUS mezi koly a jsou konkrétně vyzváni, aby v kole 2 objednali výsledky testů
Jiný: Webinář FirstStepDX PLUS a NextStepDX PLUS
Předem nahraný 20minutový webinář o FirstStepDX PLUS a NextStepDX PLUS
Jiný: Výsledky testů FirstStepDX PLUS a NextStepDX PLUS
Lékaři obdrží výzvu k objednání a stažení výsledků testů FirstStepDX PLUS a NextStepDX PLUS

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre diagnózy a léčby
Časové okno: 4 týdny
Rozdíly ve skóre domény diagnostiky/ léčby CPV po intervenci ve srovnání se vstupními hodnotami pro lékaře intervenční a kontrolní skupiny).
4 týdny

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové skóre CPV
Časové okno: 4 týdny
Rozdíly v celkovém skóre CPV po intervenci ve srovnání s výchozím stavem u lékařů intervenční a kontrolní skupiny).
4 týdny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Qure Healthcare, LLC

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Lineagen

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: John W Peabody, MD PhD, QURE Healthcare

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. srpna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2015

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. ledna 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
7. dubna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. dubna 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
10. dubna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
27. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. února 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 01-LIN-2014

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení