Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie enzymové substituční léčby UX003 rekombinantní lidskou beta-glukuronidázou (rhGUS) u pacientů s mukopolysacharidózou typu 7, syndrom Sly (MPS 7) mladších 5 let

15. října 2019 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Otevřená studie enzymové substituční terapie UX003 rhGUS u pacientů s MPS 7 mladších než 5 let

Primárním cílem bylo vyhodnotit účinek léčby UX003 u pediatrických účastníků MPS VII mladších 5 let na bezpečnost, snášenlivost a účinnost, jak bylo stanoveno snížením vylučování močových glykosaminoglykanů (uGAG).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
8

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Rozšířený přístup

Rozšířený přístup

Způsob, jak pro pacienty s vážnými nemocemi nebo stavy, kteří se nemohou zúčastnit klinického hodnocení, získat přístup k lékařskému produktu, který nebyl schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Také se nazývá soucitné použití. Existují různé typy rozšířeného přístupu.
Dostupný

Dostupný

  • Dostupné: Pro tuto zkoumanou léčbu je v současné době k dispozici rozšířený přístup a pacienti, kteří nejsou účastníky klinické studie, mohou získat přístup k léku, biologickému nebo lékařskému zařízení. právě se studuje.
  • Již není k dispozici: Rozšířený přístup byl pro tento zásah k dispozici dříve, ale v současnosti není dostupný a nebude dostupný ani v budoucnu.
  • Dočasně nedostupné: Rozšířený přístup není v současné době pro tento zásah k dispozici, ale očekává se, že bude dostupný v budoucnu.
  • Schváleno pro marketing: Zásah byla schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv pro použití veřejností.
 mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Portugalsko
      • Porto, Portugalsko, 4099-345
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Health System
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10038
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Hospital
  • Španělsko
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 den až 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Potvrzená diagnóza MPS 7 na základě enzymatického testu glukuronidázy leukocytů nebo fibroblastů nebo genetického vyšetření.
  2. V době informovaného souhlasu mladší 5 let.
  3. Písemný informovaný souhlas zákonně zplnomocněného zástupce po vysvětlení povahy studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem.

Kritéria vyloučení:

  1. Prodělal úspěšnou transplantaci kostní dřeně nebo kmenových buněk nebo má důkaz jakéhokoli stupně detekovatelného chimérismu s dárcovskými buňkami.
  2. Jakákoli známá přecitlivělost na rhGUS nebo jeho pomocné látky, která podle úsudku zkoušejícího vystavuje subjekt zvýšenému riziku nežádoucích účinků.
  3. Použití jakéhokoli hodnoceného produktu (léku nebo zařízení nebo kombinace) jiného než UX003 během 30 dnů před screeningem nebo požadavek na jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení studie kdykoli během studie.
  4. Má stav takové závažnosti a ostrosti, podle názoru zkoušejícího, který nemusí umožnit bezpečnou účast ve studii. U pacientů s hydropsem fetalis lze pokračovat v probíhajících intervencích k řízení rovnováhy tekutin; pokud je přidání enzymatické substituční terapie (ERT) považováno za riziko přetížení tekutinami, měl by být jedinec vyloučen.
  5. Má souběžné onemocnění nebo stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje subjekt vysokému riziku špatného dodržování léčby nebo nedokončení studie, nebo by narušoval účast ve studii nebo by ovlivnil bezpečnost. Vzhledem k tomu, že hydropičtí pacienti mají vysokou míru úmrtnosti, riziko úmrtí před dosažením 1 roku věku by nemělo být považováno za dostatečné k vyloučení pacienta ze studie kvůli komplianci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: UX003
UX003 4 mg/kg každý druhý týden (QOW). Počáteční doba léčby 48 týdnů. Doba pokračování až 240 týdnů.
Lék: UX003
roztok pro intravenózní infuzi
Ostatní jména:
  • rekombinantní lidskou beta-glukuronidázu
  • rhGUS
  • vestronidáza alfa
  • Mepsevii™
  • vestronidáza alfa-vjbk

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve vylučování uGAG (LC-MS/MS-DS) ve 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), týden 48
Metoda kapalinové chromatografie-hmotnostní spektrometrie/hmotnostní spektrometrie-dermatansulfát (LS-MS/MS-DS). U účastníka, který byl dříve léčen UX003 v rámci eIND, byla použita procentuální změna od původní výchozí hodnoty.
Výchozí stav (týden 0), týden 48
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE), závažnými TEAE a přerušeními léčby kvůli TEAE
Časové okno: Od první dávky studovaného léčiva do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Průměrná (SD) délka léčby byla 98,11 (29,02) týdnů
Nežádoucí příhoda (AE): jakákoliv nepříznivá zdravotní událost u účastníka, ať už se považuje za související s drogou či nikoli. Závažná AE (SAE): AE nebo podezření na nežádoucí reakci, která při jakékoli dávce vede k některému z následujících výsledků: smrt; život ohrožující AE; hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; přetrvávající nebo závažná nezpůsobilost nebo podstatné narušení schopnosti vést běžné životní funkce; vrozená anomálie/vrozená vada. Jiné důležité lékařské události mohou být podle názoru zkoušejícího rovněž považovány za SAE. AE byla považována za TEAE, pokud se objevila při první dávce nebo po ní a nebyla přítomna před první dávkou nebo byla přítomna při první dávce, ale její závažnost se během studie zvýšila. Události zaznamenané jako možná, pravděpodobně nebo určitě související s léčbou byly kategorizovány jako související. Závažnost AE byla hodnocena pomocí Common Terminology Criteria for Adverse Events od National Cancer Institute, verze 4.03.
Od první dávky studovaného léčiva do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Průměrná (SD) délka léčby byla 98,11 (29,02) týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie v průběhu času ve výšce ve stoje
Časové okno: Základní linie, týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Pro všechny účastníky (včetně účastníka dříve léčeného UX003 v rámci eIND) bylo jako výchozí hodnota použito poslední hodnocení studie před první dávkou v této studii.
Základní linie, týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Změna od základní čáry v průběhu času v Z-skóre ve stoje
Časové okno: Základní linie, týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132

Z-skóre udává počet standardních odchylek od referenční populace (z grafů růstu CDC) ve stejném věkovém rozmezí a se stejným pohlavím. Z-skóre 0 se rovná průměru, přičemž záporná čísla označují hodnoty nižší než střední a kladné hodnoty vyšší. Vyšší Z-skóre značí lepší výsledek.

Pro všechny účastníky (včetně účastníka dříve léčeného UX003 v rámci eIND) bylo jako výchozí hodnota použito poslední hodnocení studie před první dávkou v této studii.
Základní linie, týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Změna od základní linie v průběhu času v obvodu hlavy
Časové okno: Základní linie, týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Pro všechny účastníky (včetně účastníka dříve léčeného UX003 v rámci eIND) bylo jako výchozí hodnota použito poslední hodnocení studie před první dávkou v této studii.
Základní linie, týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Změna od základní linie v průběhu času v Z-skóre obvodu hlavy
Časové okno: Výchozí stav, týdny 12, 24, 36, 48

Z-skóre udává počet standardních odchylek od referenční populace (z grafů růstu CDC) ve stejném věkovém rozmezí a se stejným pohlavím. Z-skóre 0 se rovná průměru, přičemž záporná čísla označují hodnoty nižší než střední a kladné hodnoty vyšší. Vyšší Z-skóre značí lepší výsledek.

Pro všechny účastníky (včetně účastníka dříve léčeného UX003 v rámci eIND) bylo jako výchozí hodnota použito poslední hodnocení studie před první dávkou v této studii.
Výchozí stav, týdny 12, 24, 36, 48
Změna hmotnosti od základní linie v průběhu času
Časové okno: Základní linie, týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Pro všechny účastníky (včetně účastníka dříve léčeného UX003 v rámci eIND) bylo jako výchozí hodnota použito poslední hodnocení studie před první dávkou v této studii.
Základní linie, týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Rychlost růstu po UX003 (cm/rok) pro účastníky s historickými údaji před UX003 (do 2 let) i po UX003
Časové okno: Předléčba (na základě výšky postavení během 2 let před léčbou), Po léčbě (na základě všech údajů o výšce postavení během období studie až do 240 týdnů)
Rychlost růstu pro předléčení je založena na výšce postavení během 2 let před léčbou. Rychlost růstu po ošetření je založena na všech údajích o výšce ve stoje během období studie. U účastníka, který byl dříve léčen UX003 v rámci eIND, byla rychlost růstu vypočtena pro před počátečním ošetřením UX003 a po počátečním ošetření UX003.
Předléčba (na základě výšky postavení během 2 let před léčbou), Po léčbě (na základě všech údajů o výšce postavení během období studie až do 240 týdnů)
Změna z před léčbou (do 2 let) na Z-skóre rychlosti růstu po léčbě
Časové okno: Předléčba (na základě výšky stoje během 2 let před léčbou), Po léčbě (na základě všech údajů o výšce vestoje během období studie až do 48. týdne)

Z-skóre udává počet standardních odchylek od referenční populace (na základě Tannerova standardu [Tanner et al. 1985]) ve stejném věkovém rozmezí a se stejným pohlavím. Z-skóre 0 se rovná průměru, přičemž záporná čísla označují hodnoty nižší než střední a kladné hodnoty vyšší. Vyšší Z-skóre značí lepší výsledek.

Rychlost růstu pro předléčení je založena na výšce postavení během 2 let před léčbou. Rychlost růstu po ošetření je založena na všech údajích o výšce ve stoje během období studie. U účastníka, který byl dříve léčen UX003 v rámci eIND, byla rychlost růstu vypočtena pro před počátečním ošetřením UX003 a po počátečním ošetření UX003.
Předléčba (na základě výšky stoje během 2 let před léčbou), Po léčbě (na základě všech údajů o výšce vestoje během období studie až do 48. týdne)
Změna od základní hodnoty v průběhu času v měření jater
Časové okno: Výchozí stav, týdny 12, 24, 48, 96, 144
Pro všechny účastníky (včetně účastníka dříve léčeného UX003 v rámci eIND) bylo jako výchozí hodnota použito poslední hodnocení studie před první dávkou v této studii.
Výchozí stav, týdny 12, 24, 48, 96, 144
Změna od základní linie v průběhu času v měření sleziny
Časové okno: Výchozí stav, týdny 12, 24, 48, 96, 144
Pro všechny účastníky (včetně účastníka dříve léčeného UX003 v rámci eIND) bylo jako výchozí hodnota použito poslední hodnocení studie před první dávkou v této studii.
Výchozí stav, týdny 12, 24, 48, 96, 144

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
21. července 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
26. března 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
26. března 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. dubna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. dubna 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. dubna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
30. října 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. října 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • UX003-CL203
  • 2015-000104-26 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na UX003

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení