Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af UX003 rekombinant human beta-glucuronidase (rhGUS) enzymerstatningsbehandling ved mucopolysaccharidosis Type 7, Sly Syndrome (MPS 7) patienter under 5 år gamle

15. oktober 2019 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Et åbent studie af UX003 rhGUS enzymerstatningsterapi hos MPS 7 patienter under 5 år gamle

Det primære formål var at evaluere effekten af ​​UX003-behandling hos pædiatriske MPS VII-deltagere under 5 år på sikkerhed, tolerabilitet og effekt som bestemt ved reduktion af uringlycosaminoglycaner (uGAG) udskillelse.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
8

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Udvidet adgang

Udvidet adgang

En måde for patienter med alvorlige sygdomme eller tilstande, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, til at få adgang til et medicinsk produkt, der ikke er godkendt af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Kaldes også medfølende brug. Der er forskellige udvidede adgangstyper.
Ledig

Ledig

  • Tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket tilgængelig for denne forsøgsbehandling, og patienter, der ikke er deltagere i den kliniske undersøgelse, kan muligvis få adgang til lægemidlet, det biologiske eller medicinske udstyr undersøgt.
  • Ikke længere tilgængelig: Udvidet adgang var tilgængelig for denne intervention tidligere, men er ikke tilgængelig i øjeblikket og vil ikke være tilgængelig i fremtiden.
  • Midlertidigt ikke tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket ikke tilgængelig for denne intervention, men forventes at være tilgængelig i fremtiden.
  • Godkendt til markedsføring: Interventionen er blevet godkendt af U.S. Food and Drug Administration til brug for offentligheden.
 uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Health System
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10038
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Hospital
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4099-345
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Spanien
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 dag til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Bekræftet diagnose af MPS 7 baseret på leukocyt- eller fibroblast-glucuronidase-enzymanalyse eller genetisk testning.
  2. Under 5 år på tidspunktet for informeret samtykke.
  3. Skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret, og forud for eventuelle forskningsrelaterede procedurer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Gennemgået en vellykket knoglemarvs- eller stamcelletransplantation eller har tegn på nogen grad af påviselig kimærisme med donorceller.
  2. Enhver kendt overfølsomhed over for rhGUS eller dets hjælpestoffer, som efter investigator vurderer, at forsøgspersonen har øget risiko for bivirkninger.
  3. Brug af ethvert forsøgsprodukt (lægemiddel eller enhed eller kombination) bortset fra UX003 inden for 30 dage før screening, eller krav om et forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
  4. Har en tilstand af en sådan sværhedsgrad og skarphed, efter investigatorens mening, som muligvis ikke tillader sikker deltagelse i undersøgelsen. For patienter med hydrops fetalis kan de igangværende interventioner for at styre væskebalancen fortsættes; hvis tilføjelsen af ​​enzymerstatningsterapi (ERT) anses for at være en risiko for væskeoverbelastning, bør personen udelukkes.
  5. Har en samtidig sygdom eller tilstand, der efter investigatorens opfattelse placerer forsøgspersonen i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at fuldføre undersøgelsen, eller ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller påvirke sikkerheden. Da hydropiske patienter har en høj dødelighedsrate, bør risikoen for død før 1 års alderen ikke anses for tilstrækkelig til at udelukke patienten fra undersøgelsen for compliance.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: UX003
UX003 4 mg/kg hver anden uge (QOW). Indledende behandlingsperiode 48 uger. Fortsættelsesperiode op til 240 uger.
Medicin: UX003
opløsning til intravenøs infusion
Andre navne:
  • rekombinant human beta-glucuronidase
  • rhGUS
  • vestronidase alfa
  • Mepsevii™
  • vestronidase alfa-vjbk

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i uGAG-udskillelse (LC-MS/MS-DS) i uge 48
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge ​​48
Væskekromatografi-massespektrometri/massespektrometri-dermatansulfat (LS-MS/MS-DS) metode. For deltageren tidligere behandlet med UX003 under en eIND, blev procent ændring fra den oprindelige baseline brugt.
Baseline (uge 0), uge ​​48
Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE'er), alvorlige TEAE'er og seponeringer på grund af TEAE'er
Tidsramme: Fra den første dosis af undersøgelseslægemidlet til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Den gennemsnitlige (SD) behandlingsvarighed var 98,11 (29,02) uger
Bivirkninger (AE): enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, uanset om den anses for lægemiddelrelateret eller ej. Alvorlig AE (SAE): en AE eller formodet bivirkning, der ved enhver dosis resulterer i et af følgende udfald: død; en livstruende AE; indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; vedvarende eller betydelig inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner; en medfødt anomali/fødselsdefekt. Andre vigtige medicinske hændelser kan også efter investigators mening betragtes som SAE'er. En AE blev betragtet som en TEAE, hvis den forekom på eller efter den første dosis og ikke var til stede før den første dosis, eller den var til stede ved den første dosis, men øget i sværhedsgrad under undersøgelsen. Hændelser registreret som enten muligvis, sandsynligvis eller definitivt relateret til behandling blev kategoriseret som relaterede. AE-alvorligheden blev klassificeret ved hjælp af National Cancer Institute's Common Terminology Criteria for Adverse Events, Version 4.03.
Fra den første dosis af undersøgelseslægemidlet til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Den gennemsnitlige (SD) behandlingsvarighed var 98,11 (29,02) uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline over tid i stående højde
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
For alle deltagere (inklusive deltageren tidligere behandlet med UX003 under en eIND) blev den sidste ikke-manglende undersøgelsesvurdering forud for den første dosis i denne undersøgelse brugt som baseline.
Baseline, uge ​​12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Ændring fra baseline over tid i stående højde Z-score
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132

Z-score angiver antallet af standardafvigelser væk fra en referencepopulation (fra CDC vækstdiagrammer) i samme aldersgruppe og med samme køn. En Z-score på 0 er lig med middelværdien med negative tal, der indikerer værdier lavere end middelværdien og positive værdier højere. Højere Z-score indikerer et bedre resultat.

For alle deltagere (inklusive deltageren tidligere behandlet med UX003 under en eIND) blev den sidste ikke-manglende undersøgelsesvurdering forud for den første dosis i denne undersøgelse brugt som baseline.
Baseline, uge ​​12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Ændring fra baseline over tid i hovedomkreds
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
For alle deltagere (inklusive deltageren tidligere behandlet med UX003 under en eIND) blev den sidste ikke-manglende undersøgelsesvurdering forud for den første dosis i denne undersøgelse brugt som baseline.
Baseline, uge ​​12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Ændring fra baseline over tid i hovedomkreds Z-score
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24, 36, 48

Z-score angiver antallet af standardafvigelser væk fra en referencepopulation (fra CDC vækstdiagrammer) i samme aldersgruppe og med samme køn. En Z-score på 0 er lig med middelværdien med negative tal, der indikerer værdier lavere end middelværdien og positive værdier højere. Højere Z-score indikerer et bedre resultat.

For alle deltagere (inklusive deltageren tidligere behandlet med UX003 under en eIND) blev den sidste ikke-manglende undersøgelsesvurdering forud for den første dosis i denne undersøgelse brugt som baseline.
Baseline, uge ​​12, 24, 36, 48
Ændring fra baseline over tid i vægt
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
For alle deltagere (inklusive deltageren tidligere behandlet med UX003 under en eIND) blev den sidste ikke-manglende undersøgelsesvurdering forud for den første dosis i denne undersøgelse brugt som baseline.
Baseline, uge ​​12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Post-UX003 væksthastighed (cm/år) for deltagere med både historiske data før UX003 (inden for 2 år) og efter UX003
Tidsramme: Forbehandling (baseret på ståhøjde inden for 2 år før behandling), efterbehandling (baseret på alle data om ståhøjde i undersøgelsesperioden op til 240 uger)
Væksthastigheden til forbehandling er baseret på ståhøjde inden for 2 år før behandling. Væksthastigheden for efterbehandling er baseret på alle stående højdedata i undersøgelsesperioden. For deltageren, der tidligere var behandlet med UX003 under en eIND, blev væksthastigheden beregnet for præinitial UX003-behandling og efter initial UX003-behandling.
Forbehandling (baseret på ståhøjde inden for 2 år før behandling), efterbehandling (baseret på alle data om ståhøjde i undersøgelsesperioden op til 240 uger)
Skift fra før-behandling (inden for 2 år) til efterbehandling væksthastighed Z-score
Tidsramme: Forbehandling (baseret på ståhøjde inden for 2 år før behandling), efterbehandling (baseret på alle ståhøjdedata i undersøgelsesperioden op til uge 48)

Z-score angiver antallet af standardafvigelser væk fra en referencepopulation (baseret på Tanners standard [Tanner et al. 1985]) i samme aldersgruppe og med samme køn. En Z-score på 0 er lig med middelværdien med negative tal, der indikerer værdier lavere end middelværdien og positive værdier højere. Højere Z-score indikerer et bedre resultat.

Væksthastigheden til forbehandling er baseret på ståhøjde inden for 2 år før behandling. Væksthastigheden for efterbehandling er baseret på alle stående højdedata i undersøgelsesperioden. For deltageren, der tidligere var behandlet med UX003 under en eIND, blev væksthastigheden beregnet for præinitial UX003-behandling og efter initial UX003-behandling.
Forbehandling (baseret på ståhøjde inden for 2 år før behandling), efterbehandling (baseret på alle ståhøjdedata i undersøgelsesperioden op til uge 48)
Ændring fra baseline over tid i levermåling
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24, 48, 96, 144
For alle deltagere (inklusive deltageren tidligere behandlet med UX003 under en eIND) blev den sidste ikke-manglende undersøgelsesvurdering forud for den første dosis i denne undersøgelse brugt som baseline.
Baseline, uge ​​12, 24, 48, 96, 144
Ændring fra baseline over tid i miltmåling
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24, 48, 96, 144
For alle deltagere (inklusive deltageren tidligere behandlet med UX003 under en eIND) blev den sidste ikke-manglende undersøgelsesvurdering forud for den første dosis i denne undersøgelse brugt som baseline.
Baseline, uge ​​12, 24, 48, 96, 144

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
21. juli 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
26. marts 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
26. marts 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. april 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. april 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. april 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
30. oktober 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. oktober 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • UX003-CL203
  • 2015-000104-26 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis

Kliniske forsøg med UX003

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger