Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie enzymové substituční léčby UX003 rekombinantní lidskou beta-glukuronidázou (rhGUS) u pacientů s mukopolysacharidózou typu 7, syndrom Sly (MPS 7) mladších 5 let

15. října 2019 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Otevřená studie enzymové substituční terapie UX003 rhGUS u pacientů s MPS 7 mladších než 5 let

Primárním cílem bylo vyhodnotit účinek léčby UX003 u pediatrických účastníků MPS VII mladších 5 let na bezpečnost, snášenlivost a účinnost, jak bylo stanoveno snížením vylučování močových glykosaminoglykanů (uGAG).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 2

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Portugalsko
      • Porto, Portugalsko, 4099-345
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Health System
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10038
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Hospital
  • Španělsko
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 den až 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Potvrzená diagnóza MPS 7 na základě enzymatického testu glukuronidázy leukocytů nebo fibroblastů nebo genetického vyšetření.
  2. V době informovaného souhlasu mladší 5 let.
  3. Písemný informovaný souhlas zákonně zplnomocněného zástupce po vysvětlení povahy studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem.

Kritéria vyloučení:

  1. Prodělal úspěšnou transplantaci kostní dřeně nebo kmenových buněk nebo má důkaz jakéhokoli stupně detekovatelného chimérismu s dárcovskými buňkami.
  2. Jakákoli známá přecitlivělost na rhGUS nebo jeho pomocné látky, která podle úsudku zkoušejícího vystavuje subjekt zvýšenému riziku nežádoucích účinků.
  3. Použití jakéhokoli hodnoceného produktu (léku nebo zařízení nebo kombinace) jiného než UX003 během 30 dnů před screeningem nebo požadavek na jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení studie kdykoli během studie.
  4. Má stav takové závažnosti a ostrosti, podle názoru zkoušejícího, který nemusí umožnit bezpečnou účast ve studii. U pacientů s hydropsem fetalis lze pokračovat v probíhajících intervencích k řízení rovnováhy tekutin; pokud je přidání enzymatické substituční terapie (ERT) považováno za riziko přetížení tekutinami, měl by být jedinec vyloučen.
  5. Má souběžné onemocnění nebo stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje subjekt vysokému riziku špatného dodržování léčby nebo nedokončení studie, nebo by narušoval účast ve studii nebo by ovlivnil bezpečnost. Vzhledem k tomu, že hydropičtí pacienti mají vysokou míru úmrtnosti, riziko úmrtí před dosažením 1 roku věku by nemělo být považováno za dostatečné k vyloučení pacienta ze studie kvůli komplianci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: UX003
UX003 4 mg/kg každý druhý týden (QOW). Počáteční doba léčby 48 týdnů. Doba pokračování až 240 týdnů.
Lék: UX003
roztok pro intravenózní infuzi
Ostatní jména:
  • rekombinantní lidskou beta-glukuronidázu
  • rhGUS
  • vestronidáza alfa
  • Mepsevii™
  • vestronidáza alfa-vjbk

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve vylučování uGAG (LC-MS/MS-DS) ve 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), týden 48
Metoda kapalinové chromatografie-hmotnostní spektrometrie/hmotnostní spektrometrie-dermatansulfát (LS-MS/MS-DS). U účastníka, který byl dříve léčen UX003 v rámci eIND, byla použita procentuální změna od původní výchozí hodnoty.
Výchozí stav (týden 0), týden 48
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE), závažnými TEAE a přerušeními léčby kvůli TEAE
Časové okno: Od první dávky studovaného léčiva do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Průměrná (SD) délka léčby byla 98,11 (29,02) týdnů
Nežádoucí příhoda (AE): jakákoliv nepříznivá zdravotní událost u účastníka, ať už se považuje za související s drogou či nikoli. Závažná AE (SAE): AE nebo podezření na nežádoucí reakci, která při jakékoli dávce vede k některému z následujících výsledků: smrt; život ohrožující AE; hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; přetrvávající nebo závažná nezpůsobilost nebo podstatné narušení schopnosti vést běžné životní funkce; vrozená anomálie/vrozená vada. Jiné důležité lékařské události mohou být podle názoru zkoušejícího rovněž považovány za SAE. AE byla považována za TEAE, pokud se objevila při první dávce nebo po ní a nebyla přítomna před první dávkou nebo byla přítomna při první dávce, ale její závažnost se během studie zvýšila. Události zaznamenané jako možná, pravděpodobně nebo určitě související s léčbou byly kategorizovány jako související. Závažnost AE byla hodnocena pomocí Common Terminology Criteria for Adverse Events od National Cancer Institute, verze 4.03.
Od první dávky studovaného léčiva do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Průměrná (SD) délka léčby byla 98,11 (29,02) týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie v průběhu času ve výšce ve stoje
Časové okno: Základní linie, týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Pro všechny účastníky (včetně účastníka dříve léčeného UX003 v rámci eIND) bylo jako výchozí hodnota použito poslední hodnocení studie před první dávkou v této studii.
Základní linie, týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Změna od základní čáry v průběhu času v Z-skóre ve stoje
Časové okno: Základní linie, týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132

Z-skóre udává počet standardních odchylek od referenční populace (z grafů růstu CDC) ve stejném věkovém rozmezí a se stejným pohlavím. Z-skóre 0 se rovná průměru, přičemž záporná čísla označují hodnoty nižší než střední a kladné hodnoty vyšší. Vyšší Z-skóre značí lepší výsledek.

Pro všechny účastníky (včetně účastníka dříve léčeného UX003 v rámci eIND) bylo jako výchozí hodnota použito poslední hodnocení studie před první dávkou v této studii.
Základní linie, týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Změna od základní linie v průběhu času v obvodu hlavy
Časové okno: Základní linie, týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Pro všechny účastníky (včetně účastníka dříve léčeného UX003 v rámci eIND) bylo jako výchozí hodnota použito poslední hodnocení studie před první dávkou v této studii.
Základní linie, týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Změna od základní linie v průběhu času v Z-skóre obvodu hlavy
Časové okno: Výchozí stav, týdny 12, 24, 36, 48

Z-skóre udává počet standardních odchylek od referenční populace (z grafů růstu CDC) ve stejném věkovém rozmezí a se stejným pohlavím. Z-skóre 0 se rovná průměru, přičemž záporná čísla označují hodnoty nižší než střední a kladné hodnoty vyšší. Vyšší Z-skóre značí lepší výsledek.

Pro všechny účastníky (včetně účastníka dříve léčeného UX003 v rámci eIND) bylo jako výchozí hodnota použito poslední hodnocení studie před první dávkou v této studii.
Výchozí stav, týdny 12, 24, 36, 48
Změna hmotnosti od základní linie v průběhu času
Časové okno: Základní linie, týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Pro všechny účastníky (včetně účastníka dříve léčeného UX003 v rámci eIND) bylo jako výchozí hodnota použito poslední hodnocení studie před první dávkou v této studii.
Základní linie, týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Rychlost růstu po UX003 (cm/rok) pro účastníky s historickými údaji před UX003 (do 2 let) i po UX003
Časové okno: Předléčba (na základě výšky postavení během 2 let před léčbou), Po léčbě (na základě všech údajů o výšce postavení během období studie až do 240 týdnů)
Rychlost růstu pro předléčení je založena na výšce postavení během 2 let před léčbou. Rychlost růstu po ošetření je založena na všech údajích o výšce ve stoje během období studie. U účastníka, který byl dříve léčen UX003 v rámci eIND, byla rychlost růstu vypočtena pro před počátečním ošetřením UX003 a po počátečním ošetření UX003.
Předléčba (na základě výšky postavení během 2 let před léčbou), Po léčbě (na základě všech údajů o výšce postavení během období studie až do 240 týdnů)
Změna z před léčbou (do 2 let) na Z-skóre rychlosti růstu po léčbě
Časové okno: Předléčba (na základě výšky stoje během 2 let před léčbou), Po léčbě (na základě všech údajů o výšce vestoje během období studie až do 48. týdne)

Z-skóre udává počet standardních odchylek od referenční populace (na základě Tannerova standardu [Tanner et al. 1985]) ve stejném věkovém rozmezí a se stejným pohlavím. Z-skóre 0 se rovná průměru, přičemž záporná čísla označují hodnoty nižší než střední a kladné hodnoty vyšší. Vyšší Z-skóre značí lepší výsledek.

Rychlost růstu pro předléčení je založena na výšce postavení během 2 let před léčbou. Rychlost růstu po ošetření je založena na všech údajích o výšce ve stoje během období studie. U účastníka, který byl dříve léčen UX003 v rámci eIND, byla rychlost růstu vypočtena pro před počátečním ošetřením UX003 a po počátečním ošetření UX003.
Předléčba (na základě výšky stoje během 2 let před léčbou), Po léčbě (na základě všech údajů o výšce vestoje během období studie až do 48. týdne)
Změna od základní hodnoty v průběhu času v měření jater
Časové okno: Výchozí stav, týdny 12, 24, 48, 96, 144
Pro všechny účastníky (včetně účastníka dříve léčeného UX003 v rámci eIND) bylo jako výchozí hodnota použito poslední hodnocení studie před první dávkou v této studii.
Výchozí stav, týdny 12, 24, 48, 96, 144
Změna od základní linie v průběhu času v měření sleziny
Časové okno: Výchozí stav, týdny 12, 24, 48, 96, 144
Pro všechny účastníky (včetně účastníka dříve léčeného UX003 v rámci eIND) bylo jako výchozí hodnota použito poslední hodnocení studie před první dávkou v této studii.
Výchozí stav, týdny 12, 24, 48, 96, 144

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. července 2015

Primární dokončení (Aktuální)

26. března 2019

Dokončení studie (Aktuální)

26. března 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. dubna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. dubna 2015

První zveřejněno (Odhad)

16. dubna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. října 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. října 2019

Naposledy ověřeno

1. října 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UX003-CL203
  • 2015-000104-26 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na UX003

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uganda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit