Klinimetrické vlastnosti výsledků měření u bronchiektázií ve Velké Británii
Existuje rostoucí poptávka po výzkumných a regulačních orgánech, aby v klinických studiích používali robustní měřítka výsledků, která mají důkazy o platnosti, spolehlivosti a schopnosti reagovat. V současné době panuje malá shoda o základních klinických parametrech, které by měly být použity u bronchiektázie. Je dobře známo, že je důležité zlepšit měření konečných výsledků a skupiny v jiných podmínkách se zaměřily na činnosti k dosažení konsenzu o základním souboru výsledků pro klinické studie. Spolupráce Bronch-UK prozkoumala současné důkazy o klinimetrických vlastnostech běžně používaných výsledných měření u bronchiektázie (např. usilovný výdechový objem za jednu sekundu [FEV1], kvalita života související se zdravím [HRQoL] a plicní exacerbace). Výsledky tohoto rozsáhlého rigorózního literárního přehledu 68 prací jasně ukazují, že ačkoli existovaly dobré důkazy pro validitu klíčových výsledků měření u bronchiektázie, je k dispozici jen málo informací o jejich spolehlivosti (během období klinické stability) nebo odpovědi na léčbu (velikosti účinku). .
Cílem této studie je prozkoumat klinimetrické vlastnosti řady výsledných měření, aby bylo možné doporučit jejich použití v klinických studiích u bronchiektázií.
Přehled studie
Postavení
Postavení
Podmínky
Podmínky
Detailní popis
Bronchiektázie je přetrvávající nebo progresivní stav charakterizovaný dilatovanými tlustostěnnými průduškami. Nedávná doporučení stanoví, že počítačová tomografie s vysokým rozlišením (HRCT) je radiologickým vyšetřením volby ke stanovení diagnózy bronchiektázie. Mezi klíčové radiologické rysy bronchiektázie patří dilatace bronchiální stěny (průměr vnitřního lumenu větší než doprovodná plicní tepna), což je charakteristický rys bronchiektázie.
Prevalence bronchiektázie ve většině populací je do značné míry nepřesná kvůli nedostatku nedávných studií. Údaje ze Spojeného království (UK) udávají prevalenci 100/100 000 na základě studií provedených v 50. letech 20. století, ale ty nezahrnovaly použití skenování pomocí počítačové tomografie s vysokým rozlišením pro diagnostiku. Toto číslo je pětkrát až desetkrát vyšší u lidí starších 55 let. Průměrný věk úmrtí je 72 let.
Etiologie bronchiektázie je variabilní, nicméně současné údaje naznačují, že nejčastější příčiny jsou: postinfekční; imunologické; kongenitální; s podílem také idiopatický.
Bronchiektázie jsou stále častěji uznávány jako hlavní příčina plicní morbidity. Příznaky a symptomy bronchiektázie zahrnují chronickou tvorbu sputa, dušnost a únavu; z nichž všechny přispívají ke zvýšené morbiditě a mohou progredovat do respiračního selhání a cor pulmonale.
Léčba bronchiektázie zahrnuje intenzivní režim prevence a léčby. Ty často zahrnují denní příjem inhalačních a nebulizovaných léků, antibiotickou terapii, uvolnění dýchacích cest, návštěvy praktického lékaře a/nebo respiračních klinik a hospitalizaci. Zátěž léčby spojená s bronchiektáziemi je proto značná a je poskytována s obrovskými ekonomickými náklady pro zdravotnictví. Mnoho z těchto léčebných postupů je poskytováno bez spolehlivých důkazů, a proto existuje jasná potřeba vyvinout hodnotící nástroje pro použití jak v klinických studiích, tak v klinické praxi.
Existuje rostoucí poptávka po výzkumných a regulačních orgánech, aby v klinických studiích používali robustní měřítka výsledků, která mají důkazy o platnosti, spolehlivosti a schopnosti reagovat. V současné době panuje malá shoda o základních klinických parametrech, které by měly být použity u bronchiektázie. Je dobře známo, že je důležité zlepšit měření konečných výsledků a skupiny v jiných podmínkách se zaměřily na činnosti k dosažení konsenzu o základním souboru výsledků pro klinické studie. Spolupráce Bronch-UK prozkoumala současné důkazy o klinimetrických vlastnostech běžně používaných výsledných měření u bronchiektázie (např. usilovný výdechový objem za jednu sekundu [FEV1], kvalita života související se zdravím [HRQoL] a plicní exacerbace). Výsledky tohoto rozsáhlého rigorózního literárního přehledu 68 prací jasně ukazují, že ačkoli existovaly dobré důkazy pro validitu klíčových výsledků měření u bronchiektázie, je k dispozici jen málo informací o jejich spolehlivosti (během období klinické stability) nebo odpovědi na léčbu (velikosti účinku). .
Spirometrie je metoda hodnocení funkce plic měřením objemu vzduchu, který je pacient schopen vytlačit z plic po maximálním nádechu. Spirometrie je metoda měření rychlosti a objemu proudění vzduchu a je považována za „zlatý standard“ testování funkce plic. Usilovaný výdechový objem za jednu sekundu (FEV1) u zdravých jedinců a pacientů s časným onemocněním většinou odráží proximální dýchací cesty, nicméně roční míra změny FEV1 u bronchiektázie je velmi malá a FEV1 příliš nereaguje na mnoho léčebných postupů, zejména u mírného onemocnění. V posledních letech se objevují další měření funkce plic jako potenciální výsledná měření u bronchiektázie. Patologické změny bronchiektázie se týkají malých dýchacích cest. Jako citlivé měřítko časné dysfunkce dýchacích cest byl navržen nucený výdechový průtok mezi 25 a 75 % (FEF25-75) usilovné vitální kapacity (FVC). Hlavní překážky pro použití této metody spočívají v tom, že FEF25-75 je velmi závislý na úsilí pacienta, je méně reprodukovatelný než FEV1 a má špatně definované normální rozmezí v různých věkových skupinách. Index plicní clearance měřený vícenásobným vyplachováním dechu (MBW) je měřítkem nehomogenity ventilace a má se za to, že odráží abnormality menších dýchacích cest. Onemocnění malých dýchacích cest způsobené zánětem a obstrukcí vede k heterogenitě ventilace. To proto způsobí zvýšený počet dechů k odstranění sledovacího plynu v důsledku nerovnoměrného míchání plynu a následně zvýšeného indexu clearance plic.
Dosud byla většina studií využívajících index plicní clearance provedena u cystické fibrózy. Tyto studie ukázaly, že index plicní clearance je při detekci časné plicní patologie citlivější než spirometrie a že jde o citlivý a opakovatelný klinický cíl. Byl použit jako sekundární cíl ve studii vícedávkové genové terapie cystické fibrózy ve Spojeném království; Invacaftor studie; studie hypertonického fyziologického roztoku; a studie DNázy.
Vyšetřovatelé provedli několik předběžných studií, aby prozkoumali použití indexu plicní clearance u bronchiektázie a prokázali, že index plicní clearance je opakovatelný v krátkém časovém období a je citlivějším indikátorem abnormalit skenování počítačovou tomografií (CT) než spirometrie u bronchiektázie. Je zapotřebí dalšího výzkumu, aby bylo možné získat údaje o dlouhodobé opakovatelnosti během období stability (šum) a také stanovit její schopnost reagovat na změny (velikost účinku).
Více dotazníků včetně St Georges Respiratory Questionnaire (SGRQ); Dotazník kvality života – Bronchiektázie (QOL-B) a EuroQol 5 Dimension (EQ-5D) byly použity k zachycení dopadu kvality života související se zdravím (HRQoL)/příznaků hlášených pacientem u bronchiektázie. Neexistují žádné srovnávací údaje pro přímý výběr nejvhodnějšího dotazníku pro použití v klinických studiích. U jednotlivých dotazníků je také potřeba poskytnout údaje o dlouhodobé opakovatelnosti a spolehlivosti.
Cíle:
Cílem této studie je prozkoumat klinimetrické vlastnosti řady výsledných měření, aby bylo možné doporučit jejich použití v klinických studiích u bronchiektázií. Mezi tato měření patří: funkce plic (spirometrie, index clearance plic); hodnocení kvality života související se zdravím (HRQoL) [St Georges Respiratory Questionnaire (SGRQ); Quality of Life – Bronchiektázie (QOL-B) dotazník, EuroQol 5 Dimension (EQ-5D)]; a zpracování krve (počet bílých krvinek, c-reaktivní protein) a sputa (mikrobiologie, zánětlivé markery).
Specifické cíle:
- Zjistit relativní stabilitu (nejmenší hluk) těchto potenciálních výsledných měření u bronchiektázie v časovém rámci jednoho roku.
- Chcete-li zjistit relativní velikost účinku těchto výsledků měření v intervalu signálu plicní exacerbace (nejvyšší poměr signálu k šumu).
- Porovnat klinimetrické vlastnosti (spolehlivost, validitu a schopnost reagovat na změny) dotazníků kvality života související se zdravím (HRQoL).
Typ studie
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Zápis
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Lancaster, Spojené království
- University Hospitals of Morecambe Bay NHS Foundation Trust
-
-
England
-
Cambridge, England, Spojené království, CB23 3RE
- Papworth Hospital, NHS Foundation Trust
-
London, England, Spojené království, SW3 6NP
- Royal Brompton and Harefield Trust
-
Southampton, England, Spojené království, SO16 6YD
- University Hospital Southampton, NHS Foundation Trust
-
-
Northern Ireland
-
Belfast, Northern Ireland, Spojené království
- Belfast Health and Social Care Trust
-
-
Scotland
-
Dundee, Scotland, Spojené království, DD1 9SY
- NHS Tayside
-
Edinburgh, Scotland, Spojené království, EH16 4SA
- Nhs Lothian
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení
- Prokázaná a zdokumentovaná diagnóza idiopatické nebo postinfekční bronchiektázie necystické fibrózy pomocí počítačové tomografie s vysokým rozlišením, včetně dvou nebo více laloků a dilatačních dýchacích cest kompatibilních s bronchiektáziemi při počáteční diagnóze.
- Schopnost provést přijatelné spirometrické sezení – definované jako tři přijatelné nebo použitelné pokusy podle kritérií American Thoracic Society/European Respiratory Society.
- Schopnost provést přijatelnou relaci LCI.
- Účastníci musí být schopni a ochotni číst a porozumět písemným pokynům a porozumět a vyplnit dotazníky požadované protokolem.
- Po úplném vysvětlení musí účastníci podepsat informovaný souhlas, že rozumí účelu a postupům požadovaným pro studii a jsou ochotni se studie zúčastnit.
- Účastník starší 18 let.
Kritéria vyloučení
- Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo u kterých těhotenství nelze vyloučit.
- Každý, kdo se účastní nebo účastnil klinického hodnocení hodnoceného léčivého přípravku (IMP) do čtyř týdnů od první návštěvy.
- Jakékoli klinické nebo genetické znaky cystické fibrózy.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Index plicní clearance
Časové okno: 0 měsíců
|
Index plicní clearance bude měřen pomocí testu vymývání inertním plynem (MBW) vícenásobným dechem. Testování MBW měří funkční zbytkovou kapacitu (FRC) a účinnost, se kterou se plyn mísí v plicích. Nerovnoměrnost distribuce ventilace v plicích se často označuje jako ventilační nehomogenita (VI). Měření indexu plicní clearance v této studii bude provedeno pomocí systému Nitrogen Washout, EXHALYZER D, Ecomedics. Testy budou provedeny v triplikátech a budou vyžadovány minimálně 2 testy s variačním koeficientem (CV) < 5 %, aby byl zajištěn spolehlivý test. |
0 měsíců
|
|
Spirometrie
Časové okno: 0 měsíců
|
Spirometrie bude prováděna podle pokynů American Thoracic Society/European Respiratory Society (Miller et al, 2005). Všechny spirometrické manévry budou prováděny vsedě s nasazenými nosními svorkami. Pro každý časový bod budou provedeny alespoň tři přijatelné manévry a výsledky budou splňovat kritéria přijatelnosti v rámci testu a mezi testy. V každém časovém bodě bude provedeno maximálně šest manévrů. V rámci spirometrie budou zaznamenány následující parametry:
|
0 měsíců
|
|
St Georges Respiratory Questionnaire (SGRQ)
Časové okno: 0 měsíců
|
Je nástroj specifický pro onemocnění určený k měření dopadu na celkové zdraví, každodenní život a vnímanou pohodu u pacientů s obstrukčním onemocněním dýchacích cest a byl ověřen pro použití u necystické fibrózy bronchiektázie (Wilson et al, 1997).
Obsahuje 50 položek ve dvou částech.
Část 1 složka symptomů se týká frekvence a závažnosti symptomů (8 položek); Část 2 se týká činností, které způsobují nebo jsou omezeny dušností (16 položek) a dopadovými složkami (26 položek) (sociální fungování, psychické poruchy vyplývající z onemocnění dýchacích cest).
Část 1 obsahuje několik škál a část 2 má dichotomickou (pravda/nepravda) odpověď kromě poslední otázky, která je 4-bodovou Likertovou škálou.
Vyplnění dotazníku zabere přibližně 10 minut.
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre ukazuje na horší kvalitu života související se zdravím.
Hodnotí dopad příznaků během předchozích čtyř týdnů.
|
0 měsíců
|
|
Dotazník kvality života-bronchiektázie (QOL-B).
Časové okno: 0 měsíců
|
Dotazník Quality of Life-Bronchiektázie (QOL-B) je samoobslužný, pacientem hlášený výsledek měření hodnotící symptomy, fungování a kvalitu života související se zdravím u pacientů s bronchiektáziemi s necystickou fibrózou.
Obsahuje 37 položek hodnocených v osmi doménách: respirační symptomy; fyzické fungování; role; emoční fungování; sociální fungování; vitalita; vnímání zdraví; a léčebnou zátěž.
Odpovědi jsou uvedeny ve formě 4-bodové Likertovy škály (kromě 1 otázky o barvě sputa, která má 6 možností odpovědi) s obdobím paměti „poslední týden“ (kromě otázek ohledně zátěže při léčbě a barvy sputa, které neuvádějte období odvolání).
Vyplnění tohoto dotazníku zabere přibližně 10-15 minut.
Pro výsledek bude každá dimenze hodnocena samostatně na stupnici od 0 do 100.
Dotazník prokázal vynikající vnitřní konzistenci a 2týdenní test-retest spolehlivost pro každou škálu (Quittner et al, 2014).
|
0 měsíců
|
|
EuroQol 5 Dimension (EQ-5D)
Časové okno: 0 měsíců
|
EQ-5D je použitelný pro širokou škálu zdravotních stavů a léčebných postupů. Poskytuje jednoduchý popisný profil a jednu hodnotu indexu pro zdravotní stav. EQ-5D je primárně určen pro samovyplňování respondenty a je ideální pro použití v poštovních průzkumech, na klinikách a při osobních rozhovorech. Je kognitivně jednoduchý, jeho dokončení zabere jen pár minut. EQ-5D se v podstatě skládá ze 2 stránek - popisného systému EQ-5D a vizuální analogové stupnice EQ (EQ VAS). Popisný systém zahrnuje následujících 5 dimenzí: mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese. |
0 měsíců
|
|
Analýza sputa
Časové okno: 0 měsíců
|
Při každé studijní návštěvě bude odebrán vzorek spontánního sputa. V případě potřeby budou účastníci instruováni, aby provedli cykly dvou až tří technik usilovného výdechu (šluk) následovaných kašláním, aby se zlepšilo vykašlávání. Veškeré vykašlávané sputum bude shromážděno do označené sterilní průhledné nádoby a okamžitě zmraženo na -80 °C až do odeslání do centrální laboratoře (Queen's University Belfast). První prioritou pro zpracování sputa bude provedení molekulární analýzy pro mikrobiologii sputa. Navíc tam, kde to objem dovolí, bude také provedeno zpracování na zánětlivé markery sputa. Je-li to možné, část vzorku bude uchovávána při -80oC pro budoucí analýzu. |
0 měsíců
|
|
Rozbor krve
Časové okno: 0 měsíců
|
Celkem bude každému účastníkovi odebráno venepunkcí přibližně 20 ml krve při každé návštěvě v souladu s místními laboratorními postupy za účelem analýzy počtu bílých krvinek a C-reaktivního proteinu s 10 ml alikvotem uloženým jako plazma pro analýzu zánětlivých markerů (včetně, ale nikoli omezeno na fibrinogen, TNF alfa, interleukin 6).
|
0 měsíců
|
|
Index plicní clearance
Časové okno: 4 měsíce
|
Index plicní clearance bude měřen pomocí testu vymývání inertním plynem (MBW) vícenásobným dechem. Testování MBW měří funkční zbytkovou kapacitu (FRC) a účinnost, se kterou se plyn mísí v plicích. Nerovnoměrnost distribuce ventilace v plicích se často označuje jako ventilační nehomogenita (VI). Měření indexu plicní clearance v této studii bude provedeno pomocí systému Nitrogen Washout, EXHALYZER D, Ecomedics. Testy budou provedeny v triplikátech a budou vyžadovány minimálně 2 testy s variačním koeficientem (CV) < 5 %, aby byl zajištěn spolehlivý test. |
4 měsíce
|
|
Spirometrie
Časové okno: 4 měsíce
|
Spirometrie bude prováděna podle pokynů American Thoracic Society/European Respiratory Society (Miller et al, 2005). Všechny spirometrické manévry budou prováděny vsedě s nasazenými nosními svorkami. Pro každý časový bod budou provedeny alespoň tři přijatelné manévry a výsledky budou splňovat kritéria přijatelnosti v rámci testu a mezi testy. V každém časovém bodě bude provedeno maximálně šest manévrů. V rámci spirometrie budou zaznamenány následující parametry:
|
4 měsíce
|
|
St Georges Respiratory Questionnaire (SGRQ)
Časové okno: 4 měsíce
|
Je nástroj specifický pro onemocnění určený k měření dopadu na celkové zdraví, každodenní život a vnímanou pohodu u pacientů s obstrukčním onemocněním dýchacích cest a byl ověřen pro použití u necystické fibrózy bronchiektázie (Wilson et al, 1997).
Obsahuje 50 položek ve dvou částech.
Část 1 složka symptomů se týká frekvence a závažnosti symptomů (8 položek); Část 2 se týká činností, které způsobují nebo jsou omezeny dušností (16 položek) a dopadovými složkami (26 položek) (sociální fungování, psychické poruchy vyplývající z onemocnění dýchacích cest).
Část 1 obsahuje několik škál a část 2 má dichotomickou (pravda/nepravda) odpověď kromě poslední otázky, která je 4-bodovou Likertovou škálou.
Vyplnění dotazníku zabere přibližně 10 minut.
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre ukazuje na horší kvalitu života související se zdravím.
Hodnotí dopad příznaků během předchozích čtyř týdnů.
|
4 měsíce
|
|
Dotazník kvality života-bronchiektázie (QOL-B).
Časové okno: 4 měsíce
|
Dotazník Quality of Life-Bronchiektázie (QOL-B) je samoobslužný, pacientem hlášený výsledek měření hodnotící symptomy, fungování a kvalitu života související se zdravím u pacientů s bronchiektáziemi s necystickou fibrózou.
Obsahuje 37 položek hodnocených v osmi doménách: respirační symptomy; fyzické fungování; role; emoční fungování; sociální fungování; vitalita; vnímání zdraví; a léčebnou zátěž.
Odpovědi jsou uvedeny ve formě 4-bodové Likertovy škály (kromě 1 otázky o barvě sputa, která má 6 možností odpovědi) s obdobím paměti „poslední týden“ (kromě otázek ohledně zátěže při léčbě a barvy sputa, které neuvádějte období odvolání).
Vyplnění tohoto dotazníku zabere přibližně 10-15 minut.
Pro výsledek bude každá dimenze hodnocena samostatně na stupnici od 0 do 100.
Dotazník prokázal vynikající vnitřní konzistenci a 2týdenní test-retest spolehlivost pro každou škálu (Quittner et al, 2014).
|
4 měsíce
|
|
EuroQol 5 Dimension (EQ-5D)
Časové okno: 4 měsíce
|
EQ-5D je použitelný pro širokou škálu zdravotních stavů a léčebných postupů. Poskytuje jednoduchý popisný profil a jednu hodnotu indexu pro zdravotní stav. EQ-5D je primárně určen pro samovyplňování respondenty a je ideální pro použití v poštovních průzkumech, na klinikách a při osobních rozhovorech. Je kognitivně jednoduchý, jeho dokončení zabere jen pár minut. EQ-5D se v podstatě skládá ze 2 stránek - popisného systému EQ-5D a vizuální analogové stupnice EQ (EQ VAS). Popisný systém zahrnuje následujících 5 dimenzí: mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese. |
4 měsíce
|
|
Analýza sputa
Časové okno: 4 měsíce
|
Při každé studijní návštěvě bude odebrán vzorek spontánního sputa. V případě potřeby budou účastníci instruováni, aby provedli cykly dvou až tří technik usilovného výdechu (šluk) následovaných kašláním, aby se zlepšilo vykašlávání. Veškeré vykašlávané sputum bude shromážděno do označené sterilní průhledné nádoby a okamžitě zmraženo na -80 °C až do odeslání do centrální laboratoře (Queen's University Belfast). První prioritou pro zpracování sputa bude provedení molekulární analýzy pro mikrobiologii sputa. Navíc tam, kde to objem dovolí, bude také provedeno zpracování na zánětlivé markery sputa. Je-li to možné, část vzorku bude uchovávána při -80oC pro budoucí analýzu. |
4 měsíce
|
|
Rozbor krve
Časové okno: 4 měsíce
|
Celkem bude každému účastníkovi odebráno venepunkcí přibližně 20 ml krve při každé návštěvě v souladu s místními laboratorními postupy za účelem analýzy počtu bílých krvinek a C-reaktivního proteinu s 10 ml alikvotem uloženým jako plazma pro analýzu zánětlivých markerů (včetně, ale nikoli omezeno na fibrinogen, TNF alfa, interleukin 6).
|
4 měsíce
|
|
Index plicní clearance
Časové okno: 8 měsíců
|
Index plicní clearance bude měřen pomocí testu vymývání inertním plynem (MBW) vícenásobným dechem. Testování MBW měří funkční zbytkovou kapacitu (FRC) a účinnost, se kterou se plyn mísí v plicích. Nerovnoměrnost distribuce ventilace v plicích se často označuje jako ventilační nehomogenita (VI). Měření indexu plicní clearance v této studii bude provedeno pomocí systému Nitrogen Washout, EXHALYZER D, Ecomedics. Testy budou provedeny v triplikátech a budou vyžadovány minimálně 2 testy s variačním koeficientem (CV) < 5 %, aby byl zajištěn spolehlivý test. |
8 měsíců
|
|
Spirometrie
Časové okno: 8 měsíců
|
Spirometrie bude prováděna podle pokynů American Thoracic Society/European Respiratory Society (Miller et al, 2005). Všechny spirometrické manévry budou prováděny vsedě s nasazenými nosními svorkami. Pro každý časový bod budou provedeny alespoň tři přijatelné manévry a výsledky budou splňovat kritéria přijatelnosti v rámci testu a mezi testy. V každém časovém bodě bude provedeno maximálně šest manévrů. V rámci spirometrie budou zaznamenány následující parametry:
|
8 měsíců
|
|
St Georges Respiratory Questionnaire (SGRQ)
Časové okno: 8 měsíců
|
Je nástroj specifický pro onemocnění určený k měření dopadu na celkové zdraví, každodenní život a vnímanou pohodu u pacientů s obstrukčním onemocněním dýchacích cest a byl ověřen pro použití u necystické fibrózy bronchiektázie (Wilson et al, 1997).
Obsahuje 50 položek ve dvou částech.
Část 1 složka symptomů se týká frekvence a závažnosti symptomů (8 položek); Část 2 se týká činností, které způsobují nebo jsou omezeny dušností (16 položek) a dopadovými složkami (26 položek) (sociální fungování, psychické poruchy vyplývající z onemocnění dýchacích cest).
Část 1 obsahuje několik škál a část 2 má dichotomickou (pravda/nepravda) odpověď kromě poslední otázky, která je 4-bodovou Likertovou škálou.
Vyplnění dotazníku zabere přibližně 10 minut.
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre ukazuje na horší kvalitu života související se zdravím.
Hodnotí dopad příznaků během předchozích čtyř týdnů.
|
8 měsíců
|
|
Dotazník kvality života-bronchiektázie (QOL-B).
Časové okno: 8 měsíců
|
Dotazník Quality of Life-Bronchiektázie (QOL-B) je samoobslužný, pacientem hlášený výsledek měření hodnotící symptomy, fungování a kvalitu života související se zdravím u pacientů s bronchiektáziemi s necystickou fibrózou.
Obsahuje 37 položek hodnocených v osmi doménách: respirační symptomy; fyzické fungování; role; emoční fungování; sociální fungování; vitalita; vnímání zdraví; a léčebnou zátěž.
Odpovědi jsou uvedeny ve formě 4-bodové Likertovy škály (kromě 1 otázky o barvě sputa, která má 6 možností odpovědi) s obdobím paměti „poslední týden“ (kromě otázek ohledně zátěže při léčbě a barvy sputa, které neuvádějte období odvolání).
Vyplnění tohoto dotazníku zabere přibližně 10-15 minut.
Pro výsledek bude každá dimenze hodnocena samostatně na stupnici od 0 do 100.
Dotazník prokázal vynikající vnitřní konzistenci a 2týdenní test-retest spolehlivost pro každou škálu (Quittner et al, 2014).
|
8 měsíců
|
|
EuroQol 5 Dimension (EQ-5D)
Časové okno: 8 měsíců
|
EQ-5D je použitelný pro širokou škálu zdravotních stavů a léčebných postupů. Poskytuje jednoduchý popisný profil a jednu hodnotu indexu pro zdravotní stav. EQ-5D je primárně určen pro samovyplňování respondenty a je ideální pro použití v poštovních průzkumech, na klinikách a při osobních rozhovorech. Je kognitivně jednoduchý, jeho dokončení zabere jen pár minut. EQ-5D se v podstatě skládá ze 2 stránek - popisného systému EQ-5D a vizuální analogové stupnice EQ (EQ VAS). Popisný systém zahrnuje následujících 5 dimenzí: mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese. |
8 měsíců
|
|
Analýza sputa
Časové okno: 8 měsíců
|
Při každé studijní návštěvě bude odebrán vzorek spontánního sputa. V případě potřeby budou účastníci instruováni, aby provedli cykly dvou až tří technik usilovného výdechu (šluk) následovaných kašláním, aby se zlepšilo vykašlávání. Veškeré vykašlávané sputum bude shromážděno do označené sterilní průhledné nádoby a okamžitě zmraženo na -80 °C až do odeslání do centrální laboratoře (Queen's University Belfast). První prioritou pro zpracování sputa bude provedení molekulární analýzy pro mikrobiologii sputa. Navíc tam, kde to objem dovolí, bude také provedeno zpracování na zánětlivé markery sputa. Je-li to možné, část vzorku bude uchovávána při -80oC pro budoucí analýzu. |
8 měsíců
|
|
Rozbor krve
Časové okno: 8 měsíců
|
Celkem bude každému účastníkovi odebráno venepunkcí přibližně 20 ml krve při každé návštěvě v souladu s místními laboratorními postupy za účelem analýzy počtu bílých krvinek a C-reaktivního proteinu s 10 ml alikvotem uloženým jako plazma pro analýzu zánětlivých markerů (včetně, ale nikoli omezeno na fibrinogen, TNF alfa, interleukin 6).
|
8 měsíců
|
|
Index plicní clearance
Časové okno: 12 měsíců
|
Index plicní clearance bude měřen pomocí testu vymývání inertním plynem (MBW) vícenásobným dechem. Testování MBW měří funkční zbytkovou kapacitu (FRC) a účinnost, se kterou se plyn mísí v plicích. Nerovnoměrnost distribuce ventilace v plicích se často označuje jako ventilační nehomogenita (VI). Měření indexu plicní clearance v této studii bude provedeno pomocí systému Nitrogen Washout, EXHALYZER D, Ecomedics. Testy budou provedeny v triplikátech a budou vyžadovány minimálně 2 testy s variačním koeficientem (CV) < 5 %, aby byl zajištěn spolehlivý test. |
12 měsíců
|
|
Spirometrie
Časové okno: 12 měsíců
|
Spirometrie bude prováděna podle pokynů American Thoracic Society/European Respiratory Society (Miller et al, 2005). Všechny spirometrické manévry budou prováděny vsedě s nasazenými nosními svorkami. Pro každý časový bod budou provedeny alespoň tři přijatelné manévry a výsledky budou splňovat kritéria přijatelnosti v rámci testu a mezi testy. V každém časovém bodě bude provedeno maximálně šest manévrů. V rámci spirometrie budou zaznamenány následující parametry:
|
12 měsíců
|
|
St Georges Respiratory Questionnaire (SGRQ)
Časové okno: 12 měsíců
|
Je nástroj specifický pro onemocnění určený k měření dopadu na celkové zdraví, každodenní život a vnímanou pohodu u pacientů s obstrukčním onemocněním dýchacích cest a byl ověřen pro použití u necystické fibrózy bronchiektázie (Wilson et al, 1997).
Obsahuje 50 položek ve dvou částech.
Část 1 složka symptomů se týká frekvence a závažnosti symptomů (8 položek); Část 2 se týká činností, které způsobují nebo jsou omezeny dušností (16 položek) a dopadovými složkami (26 položek) (sociální fungování, psychické poruchy vyplývající z onemocnění dýchacích cest).
Část 1 obsahuje několik škál a část 2 má dichotomickou (pravda/nepravda) odpověď kromě poslední otázky, která je 4-bodovou Likertovou škálou.
Vyplnění dotazníku zabere přibližně 10 minut.
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre ukazuje na horší kvalitu života související se zdravím.
Hodnotí dopad příznaků během předchozích čtyř týdnů.
|
12 měsíců
|
|
Dotazník kvality života-bronchiektázie (QOL-B).
Časové okno: 12 měsíců
|
Dotazník Quality of Life-Bronchiektázie (QOL-B) je samoobslužný, pacientem hlášený výsledek měření hodnotící symptomy, fungování a kvalitu života související se zdravím u pacientů s bronchiektáziemi s necystickou fibrózou.
Obsahuje 37 položek hodnocených v osmi doménách: respirační symptomy; fyzické fungování; role; emoční fungování; sociální fungování; vitalita; vnímání zdraví; a léčebnou zátěž.
Odpovědi jsou uvedeny ve formě 4-bodové Likertovy škály (kromě 1 otázky o barvě sputa, která má 6 možností odpovědi) s obdobím paměti „poslední týden“ (kromě otázek ohledně zátěže při léčbě a barvy sputa, které neuvádějte období odvolání).
Vyplnění tohoto dotazníku zabere přibližně 10-15 minut.
Pro výsledek bude každá dimenze hodnocena samostatně na stupnici od 0 do 100.
Dotazník prokázal vynikající vnitřní konzistenci a 2týdenní test-retest spolehlivost pro každou škálu (Quittner et al, 2014).
|
12 měsíců
|
|
EuroQol 5 Dimension (EQ-5D)
Časové okno: 12 měsíců
|
EQ-5D je použitelný pro širokou škálu zdravotních stavů a léčebných postupů. Poskytuje jednoduchý popisný profil a jednu hodnotu indexu pro zdravotní stav. EQ-5D je primárně určen pro samovyplňování respondenty a je ideální pro použití v poštovních průzkumech, na klinikách a při osobních rozhovorech. Je kognitivně jednoduchý, jeho dokončení zabere jen pár minut. EQ-5D se v podstatě skládá ze 2 stránek - popisného systému EQ-5D a vizuální analogové stupnice EQ (EQ VAS). Popisný systém zahrnuje následujících 5 dimenzí: mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese. |
12 měsíců
|
|
Analýza sputa
Časové okno: 12 měsíců
|
Při každé studijní návštěvě bude odebrán vzorek spontánního sputa. V případě potřeby budou účastníci instruováni, aby provedli cykly dvou až tří technik usilovného výdechu (šluk) následovaných kašláním, aby se zlepšilo vykašlávání. Veškeré vykašlávané sputum bude shromážděno do označené sterilní průhledné nádoby a okamžitě zmraženo na -80 °C až do odeslání do centrální laboratoře (Queen's University Belfast). První prioritou pro zpracování sputa bude provedení molekulární analýzy pro mikrobiologii sputa. Navíc tam, kde to objem dovolí, bude také provedeno zpracování na zánětlivé markery sputa. Je-li to možné, část vzorku bude uchovávána při -80oC pro budoucí analýzu. |
12 měsíců
|
|
Rozbor krve
Časové okno: 12 měsíců
|
Celkem bude každému účastníkovi odebráno venepunkcí přibližně 20 ml krve při každé návštěvě v souladu s místními laboratorními postupy za účelem analýzy počtu bílých krvinek a C-reaktivního proteinu s 10 ml alikvotem uloženým jako plazma pro analýzu zánětlivých markerů (včetně, ale nikoli omezeno na fibrinogen, TNF alfa, interleukin 6).
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Sponzor
Spolupracovníci
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Judy M Bradley, PhD, Belfast Health and Social Care Trust
- Vrchní vyšetřovatel: Michael Loebinger, MD, Royal Brompton and Harefield Trust
- Vrchní vyšetřovatel: Stephen Rowan, MD, South Eastern Health and Social Care Trust
- Vrchní vyšetřovatel: Adam Hill, MD, Nhs Lothian
- Vrchní vyšetřovatel: Charles Haworth, MD, Papworth Hospital NHS Foundation Trust
- Vrchní vyšetřovatel: James Chalmers, MD, NHS Tayside
- Vrchní vyšetřovatel: Mary Carroll, MD, University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
- Vrchní vyšetřovatel: James Duckers, MD, Cardiff and Vale University Health Board
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Primární dokončení
Dokončení studie (Aktuální)
Dokončení studie
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
První zveřejněno
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Poslední zveřejněná aktualizace
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
Další identifikační čísla studie
- MR/L011263/1
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .