Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 1 Fisogatinibu (BLU-554) u pacientů s hepatocelulárním karcinomem

10. dubna 2024 aktualizováno: Blueprint Medicines Corporation

Studie fáze 1 k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a předběžné účinnosti BLU-554 u pacientů s hepatocelulárním karcinomem

Jedná se o fázi 1, otevřenou, první u člověka (FIH) studii navrženou k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK), farmakodynamiky (PD) a předběžné antineoplastické aktivity fisogatinibu (dříve známého jako BLU-554 ) podávané perorálně pacientům s FGF19 IHC+ hepatocelulárním karcinomem (HCC). Studie se skládá ze 3 částí, části s eskalací dávky (část 1), rozšiřující části (část 2), která zkoumá dávkovací schéma jednou denně (qd) při doporučené dávce 2. fáze (RP2D), a části 3 rozšíření qd dávkovací schéma na RP2D u pacientů naivních TKI.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
146

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Clichy, Francie, 92110
        • Hospital Beaujon
      • Villejuif, Francie, 94805
        • Institut Gustave Roussy
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Queen Mary Hospital
      • Hong Kong, Hongkong
        • Prince of Wales Hospital
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 21033
        • IRCCS Foundation - National Institute of Tumors
  • Korejská republika
      • Gyeonggi-do, Korejská republika, 10408
        • National Cancer Center
      • Seoul, Korejská republika, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korejská republika, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Korejská republika, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Německo
      • Frankfurt, Německo, 60590
        • University of Frankfurt
    • Rhineland-Palatine
      • Mainz, Rhineland-Palatine, Německo, 55131
        • Johannes Gutenberg University Mainz - University Medical Center
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 169610
        • National Cancer Centre
  • Spojené království
      • Bebington, Spojené království, CH63 4JY
        • University of Liverpool - Clatterbridge Cancer Centre
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Spojené království, SE1 9RY
        • Guy's Hospital
      • London, Spojené království, W1T 7HA
        • University College London
  • Spojené státy
    • California
      • Rialto, California, Spojené státy, 92377
        • Inland Empire Liver Foundation
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami - Sylvester Comprehensive Cancer Center
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Ochsner Cancer Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02144
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Huntsman Cancer Institute
  • Tchaj-wan
      • Tainan, Tchaj-wan, 704
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Čína
    • Gongshu District
      • Hangzhou, Gongshu District, Čína, 310022
        • Zhejiang Cancer Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510445
        • Nanfang Hospital
    • Heilongjiang
      • Harbin, Heilongjiang, Čína, 150081
        • Harbin Medical University Cancer Hospital
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Čína, 450008
        • Henan Cancer Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Čína, 410013
        • Hunan Cancer Hospital, Radioactive Interventional Department
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Čína, 210002
        • The Chinese People's Liberation Army 81 Hospital
      • Nantong, Jiangsu, Čína, 226361
        • Nantong Tumor Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Čína, 130012
        • Jilin cancer hospital
      • Changchun, Jilin, Čína, 130021
        • Jilin University the First Affiliated Hospital
    • Shanghai City
      • Xuhui, Shanghai City, Čína, 200032
        • Fudan University Zhongshan Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína, 610041
        • West China Hospital, Sichuan University
    • West Lake District
      • Tianjin, West Lake District, Čína, 300060
        • Tianjin Medical University Cancer Institute & Hospital, Hepatobiliary Oncology Department
    • Xuhui District
      • Shanghai, Xuhui District, Čína, 200032
        • Fudan University Shanghai Cancer Center
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310003
        • The First Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Vall d'Hebron Institute of Oncology
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Inselspital Bern

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza HCC histologickým vyšetřením nebo neinvazivními kritérii podle pokynů Evropské asociace pro studium jater (EASL) nebo Americké asociace pro studium jaterních onemocnění (AASLD) (část 1, 2 a 3).
  • V části 1 a 2 má pacient neresekovatelné onemocnění a byl dříve léčen sorafenibem, odmítl léčbu sorafenibem nebo k sorafenibu nemá přístup.
  • Pokud jde o část 3, pacient nedostal předchozí léčbu pomocí TKI.
  • Child-Pugh třída A bez klinicky zjevného ascitu
  • Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-1
  • Pro část 1, ochota poskytnout archivovanou nádorovou tkáň (je-li k dispozici) a ochotna podstoupit biopsii nádoru před a po léčbě (pokud to ošetřující zkoušející považuje za bezpečné a lékařsky proveditelné)
  • Pro část 2 a 3 musí mít všichni pacienti k dispozici výsledek FGF19 IHC. Pouze pacienti FGF19 IHC+ HCC budou způsobilí pro část 3.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Metastázy centrálního nervového systému
  • Počet krevních destiček <75 000/ml
  • Absolutní počet neutrofilů <1000/ml
  • Hemoglobin <8 g/dl
  • Aspartátaminotransferáza (AST) nebo alaninaminotransferáza (ALT) > 5x horní hranice normy (ULN)
  • Celkový bilirubin >2,5 mg/dl
  • Mezinárodní normalizovaný poměr (INR) >2,3 nebo protrombinový čas (PT) >6 sekund nad kontrolou
  • Odhadovaná (Cockroft-Gaultův vzorec) nebo naměřená clearance kreatininu <40 ml/min

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Fisogatinib (BLU-554)
Fisogatinib (BLU-554) tobolky pro perorální podání.
Lék: Fisogatinib (BLU-554)
Ostatní jména:
  • BLU-554

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Maximální tolerovaná dávka (MTD) v rozpisech qd a bid
Časové okno: Během cyklu 1 (28 dní) léčby a bude stanoveno přibližně 24 měsíců po zahájení studie nebo dříve
Během cyklu 1 (28 dní) léčby a bude stanoveno přibližně 24 měsíců po zahájení studie nebo dříve
Doporučená dávka 2. fáze fisogatinibu (BLU-554) v rozpisech qd a bid
Časové okno: Na konci každého cyklu (28 dní) léčby a bude stanoveno přibližně 24 měsíců po zahájení studie nebo dříve
Na konci každého cyklu (28 dní) léčby a bude stanoveno přibližně 24 měsíců po zahájení studie nebo dříve
Počet pacientů s nežádoucími účinky, závažnými nežádoucími účinky a změnami fyzikálních nálezů, vitálních funkcí, klinických laboratorních výsledků a nálezů EKG
Časové okno: Každý cyklus (28 dní) po dobu přibližně 24 měsíců nebo dříve, pokud pacient studii ukončí
Každý cyklus (28 dní) po dobu přibližně 24 měsíců nebo dříve, pokud pacient studii ukončí

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální plazmatická koncentrace fisogatinibu (BLU-554) ve schématech qd a bid
Časové okno: Každý cyklus (28 dní) až do cyklu 4 a na konci léčby (přibližně 24 měsíců nebo dříve, pokud pacient ukončí studii)
Vzorky krve lze odebrat před dávkou a 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 a 24 hodin po dávce v cyklu 1, den 1 a cyklu 1, den 15, před dávkou cyklu 2 až 4, den 1 a konec léčby (EOT)
Každý cyklus (28 dní) až do cyklu 4 a na konci léčby (přibližně 24 měsíců nebo dříve, pokud pacient ukončí studii)
Čas do dosažení maximální plazmatické koncentrace fisogatinibu (BLU-554) v qd a bid harmonogramech
Časové okno: Každý cyklus (28 dní) až do cyklu 4 a na konci léčby (přibližně 24 měsíců nebo dříve, pokud pacient ukončí studii)
Vzorky krve lze odebrat před dávkou a 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 a 24 hodin po dávce v cyklu 1, den 1 a cyklu 1, den 15, před dávkou cyklu 2 až 4, den 1 a EOT
Každý cyklus (28 dní) až do cyklu 4 a na konci léčby (přibližně 24 měsíců nebo dříve, pokud pacient ukončí studii)
Stav fibroblastového růstového faktoru 19 (FGF19) v nádorové tkáni
Časové okno: Cyklus 2 (den 56)
Cyklus 2 (den 56)
Hladiny FGF19 ve vzorcích krve a nádorů
Časové okno: Cyklus 1 (den 28)
Cyklus 1 (den 28)
Předběžný důkaz antineoplastické aktivity fisogatinibu (BLU-554).
Časové okno: Screening, 1. den každého lichého cyklu počínaje cyklem 3, konec léčby (přibližně po 24 měsících nebo dříve, pokud pacient studii ukončí) a každé tři měsíce po EOT
Screening, 1. den každého lichého cyklu počínaje cyklem 3, konec léčby (přibližně po 24 měsících nebo dříve, pokud pacient studii ukončí) a každé tři měsíce po EOT

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Blueprint Medicines Corporation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
31. července 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. června 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
28. února 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. července 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. července 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. července 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. dubna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • BLU-554-1101
  • 2015-001662-26 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení