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Uno studio di fase 1 su fisogatinib (BLU-554) in pazienti con carcinoma epatocellulare

10 aprile 2024 aggiornato da: Blueprint Medicines Corporation

Uno studio di fase 1 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia preliminare del BLU-554 nei pazienti con carcinoma epatocellulare

Questo è uno studio di fase 1, in aperto, first-in-human (FIH) progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e l'attività antineoplastica preliminare di fisogatinib (precedentemente noto come BLU-554 ) somministrato per via orale in pazienti con carcinoma epatocellulare FGF19 IHC+ (HCC). Lo studio si compone di 3 parti, una parte di aumento della dose (Parte 1), una parte di espansione (Parte 2) che esplora un programma di dosaggio una volta al giorno (qd) alla dose raccomandata di Fase 2 (RP2D) e un'espansione della Parte 3 del programma di dosaggio qd all'RP2D in pazienti naive a TKI.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
146

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Gongshu District
      • Hangzhou, Gongshu District, Cina, 310022
        • Zhejiang Cancer Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510445
        • Nanfang Hospital
    • Heilongjiang
      • Harbin, Heilongjiang, Cina, 150081
        • Harbin Medical University Cancer Hospital
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Cina, 450008
        • Henan Cancer Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Cina, 410013
        • Hunan Cancer Hospital, Radioactive Interventional Department
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Cina, 210002
        • The Chinese People's Liberation Army 81 Hospital
      • Nantong, Jiangsu, Cina, 226361
        • Nantong Tumor Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Cina, 130012
        • Jilin cancer hospital
      • Changchun, Jilin, Cina, 130021
        • Jilin University the First Affiliated Hospital
    • Shanghai City
      • Xuhui, Shanghai City, Cina, 200032
        • Fudan University Zhongshan Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610041
        • West China Hospital, Sichuan University
    • West Lake District
      • Tianjin, West Lake District, Cina, 300060
        • Tianjin Medical University Cancer Institute & Hospital, Hepatobiliary Oncology Department
    • Xuhui District
      • Shanghai, Xuhui District, Cina, 200032
        • Fudan University Shanghai Cancer Center
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310003
        • The First Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University
  • Corea, Repubblica di
      • Gyeonggi-do, Corea, Repubblica di, 10408
        • National Cancer Center
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Francia
      • Clichy, Francia, 92110
        • Hospital Beaujon
      • Villejuif, Francia, 94805
        • Institut Gustave Roussy
  • Germania
      • Frankfurt, Germania, 60590
        • University of Frankfurt
    • Rhineland-Palatine
      • Mainz, Rhineland-Palatine, Germania, 55131
        • Johannes Gutenberg University Mainz - University Medical Center
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Queen Mary Hospital
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Prince of Wales Hospital
  • Italia
      • Milan, Italia, 21033
        • IRCCS Foundation - National Institute of Tumors
  • Regno Unito
      • Bebington, Regno Unito, CH63 4JY
        • University of Liverpool - Clatterbridge Cancer Centre
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Regno Unito, SE1 9RY
        • Guy's Hospital
      • London, Regno Unito, W1T 7HA
        • University College London
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169610
        • National Cancer Centre
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Vall d'Hebron Institute of Oncology
  • Stati Uniti
    • California
      • Rialto, California, Stati Uniti, 92377
        • Inland Empire Liver Foundation
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami - Sylvester Comprehensive Cancer Center
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Ochsner Cancer Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02144
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Huntsman Cancer Institute
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Inselspital Bern
  • Taiwan
      • Tainan, Taiwan, 704
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi confermata di HCC mediante esame istologico o criteri non invasivi secondo le linee guida dell'Associazione europea per lo studio del fegato (EASL) o dell'Associazione americana per lo studio delle malattie del fegato (AASLD) (Parte 1, 2 e 3).
  • Per le parti 1 e 2, il paziente ha una malattia non resecabile ed è stato precedentemente trattato con sorafenib, ha rifiutato il trattamento con sorafenib o non ha accesso a sorafenib.
  • Per la Parte 3, il paziente non ha ricevuto un trattamento precedente con un TKI.
  • Classe Child-Pugh A senza ascite clinicamente evidente
  • Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0-1
  • Per la Parte 1, disposto a fornire tessuto tumorale archiviato (se disponibile) e disposto a sottoporsi a biopsia del tumore prima e durante il trattamento (se considerato sicuro e fattibile dal punto di vista medico dallo sperimentatore curante)
  • Per la Parte 2 e 3, tutti i pazienti devono avere un risultato IHC FGF19 disponibile. Solo i pazienti FGF19 IHC+ HCC saranno idonei per la Parte 3.

Criteri chiave di esclusione:

  • Metastasi del sistema nervoso centrale
  • Conta piastrinica <75.000/ml
  • Conta assoluta dei neutrofili <1000/mL
  • Emoglobina <8 g/dL
  • Aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) >5 volte il limite superiore della norma (ULN)
  • Bilirubina totale >2,5 mg/dL
  • Rapporto internazionale normalizzato (INR) >2,3 o tempo di protrombina (PT) >6 secondi sopra il controllo
  • Clearance della creatinina stimata (formula di Cockroft-Gault) o misurata <40 ml/min

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Fisogatinib (BLU-554)
Fisogatinib (BLU-554) capsule per somministrazione orale.
Droga: Fisogatinib (BLU-554)
Altri nomi:
  • BLU-554

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Dose massima tollerata (MTD) nei programmi qd e bid
Lasso di tempo: Durante il ciclo 1 (28 giorni) di trattamento e sarà determinato entro circa 24 mesi dall'inizio dello studio o prima
Durante il ciclo 1 (28 giorni) di trattamento e sarà determinato entro circa 24 mesi dall'inizio dello studio o prima
Dose raccomandata di fase 2 di fisogatinib (BLU-554) su programmi qd e bid
Lasso di tempo: Alla fine di ogni ciclo (28 giorni) di trattamento e sarà determinato da circa 24 mesi dopo l'inizio dello studio o prima
Alla fine di ogni ciclo (28 giorni) di trattamento e sarà determinato da circa 24 mesi dopo l'inizio dello studio o prima
Numero di pazienti con eventi avversi, eventi avversi gravi e alterazioni dei risultati fisici, dei segni vitali, dei risultati dei laboratori clinici e dei risultati dell'ECG
Lasso di tempo: Ogni ciclo (28 giorni) per circa 24 mesi o prima se il paziente termina lo studio
Ogni ciclo (28 giorni) per circa 24 mesi o prima se il paziente termina lo studio

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica massima di fisogatinib (BLU-554) nei programmi qd e bid
Lasso di tempo: Ogni ciclo (28 giorni) fino al ciclo 4 e alla fine del trattamento (circa 24 mesi o prima se il paziente termina lo studio)
I campioni di sangue possono essere prelevati prima della dose e 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la dose al Giorno 1 del Ciclo 1 e al Giorno 15 del Ciclo 1, al Giorno 15 della Pre-dose del Ciclo da 2 a 4, e fine del trattamento (EOT)
Ogni ciclo (28 giorni) fino al ciclo 4 e alla fine del trattamento (circa 24 mesi o prima se il paziente termina lo studio)
Tempo alla massima concentrazione plasmatica di fisogatinib (BLU-554) nei programmi qd e bid
Lasso di tempo: Ogni ciclo (28 giorni) fino al ciclo 4 e alla fine del trattamento (circa 24 mesi o prima se il paziente termina lo studio)
I campioni di sangue possono essere prelevati prima della dose e 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la dose al Giorno 1 del Ciclo 1 e al Giorno 15 del Ciclo 1, al Giorno 15 della Pre-dose del Ciclo da 2 a 4, e EOT
Ogni ciclo (28 giorni) fino al ciclo 4 e alla fine del trattamento (circa 24 mesi o prima se il paziente termina lo studio)
Stato del fattore di crescita dei fibroblasti 19 (FGF19) nel tessuto tumorale
Lasso di tempo: Ciclo 2 (giorno 56)
Ciclo 2 (giorno 56)
Livelli di FGF19 in campioni di sangue e tumore
Lasso di tempo: Ciclo 1 (Giorno 28)
Ciclo 1 (Giorno 28)
Prove preliminari dell'attività antineoplastica di fisogatinib (BLU-554).
Lasso di tempo: Screening, Giorno 1 di ogni ciclo dispari a partire dal Ciclo 3, Fine del trattamento (a circa 24 mesi o prima se il paziente termina lo studio) e ogni tre mesi dopo l'EOT
Screening, Giorno 1 di ogni ciclo dispari a partire dal Ciclo 3, Fine del trattamento (a circa 24 mesi o prima se il paziente termina lo studio) e ogni tre mesi dopo l'EOT

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Blueprint Medicines Corporation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
31 luglio 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 giugno 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
28 febbraio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 luglio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 luglio 2015

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 luglio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 aprile 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • BLU-554-1101
  • 2015-001662-26 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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