Studie fáze 1 Fisogatinibu (BLU-554) u pacientů s hepatocelulárním karcinomem
10. dubna 2024 aktualizováno: Blueprint Medicines Corporation
Studie fáze 1 k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a předběžné účinnosti BLU-554 u pacientů s hepatocelulárním karcinomem
Jedná se o fázi 1, otevřenou, první u člověka (FIH) studii navrženou k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK), farmakodynamiky (PD) a předběžné antineoplastické aktivity fisogatinibu (dříve známého jako BLU-554 ) podávané perorálně pacientům s FGF19 IHC+ hepatocelulárním karcinomem (HCC).
Studie se skládá ze 3 částí, části s eskalací dávky (část 1), rozšiřující části (část 2), která zkoumá dávkovací schéma jednou denně (qd) při doporučené dávce 2. fáze (RP2D), a části 3 rozšíření qd dávkovací schéma na RP2D u pacientů naivních TKI.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
146
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Clichy, Francie, 92110
- Hospital Beaujon
-
Villejuif, Francie, 94805
- Institut Gustave Roussy
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hongkong
- Queen Mary Hospital
-
Hong Kong, Hongkong
- Prince of Wales Hospital
-
-
-
-
-
Milan, Itálie, 21033
- IRCCS Foundation - National Institute of Tumors
-
-
-
-
-
Gyeonggi-do, Korejská republika, 10408
- National Cancer Center
-
Seoul, Korejská republika, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korejská republika, 05505
- Asan Medical Center
-
Seoul, Korejská republika, 06351
- Samsung Medical Center
-
-
-
-
-
Frankfurt, Německo, 60590
- University of Frankfurt
-
-
Rhineland-Palatine
-
Mainz, Rhineland-Palatine, Německo, 55131
- Johannes Gutenberg University Mainz - University Medical Center
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 169610
- National Cancer Centre
-
-
-
-
-
Bebington, Spojené království, CH63 4JY
- University of Liverpool - Clatterbridge Cancer Centre
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
London, Spojené království, SE1 9RY
- Guy's Hospital
-
London, Spojené království, W1T 7HA
- University College London
-
-
-
-
California
-
Rialto, California, Spojené státy, 92377
- Inland Empire Liver Foundation
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami - Sylvester Comprehensive Cancer Center
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
- Ochsner Cancer Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02144
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Mount Sinai Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
- Huntsman Cancer Institute
-
-
-
-
-
Tainan, Tchaj-wan, 704
- National Cheng Kung University Hospital
-
Taipei, Tchaj-wan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
Gongshu District
-
Hangzhou, Gongshu District, Čína, 310022
- Zhejiang Cancer Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Čína, 510445
- Nanfang Hospital
-
-
Heilongjiang
-
Harbin, Heilongjiang, Čína, 150081
- Harbin Medical University Cancer Hospital
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Čína, 450008
- Henan Cancer Hospital
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Čína, 410013
- Hunan Cancer Hospital, Radioactive Interventional Department
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Čína, 210002
- The Chinese People's Liberation Army 81 Hospital
-
Nantong, Jiangsu, Čína, 226361
- Nantong Tumor Hospital
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Čína, 130012
- Jilin cancer hospital
-
Changchun, Jilin, Čína, 130021
- Jilin University the First Affiliated Hospital
-
-
Shanghai City
-
Xuhui, Shanghai City, Čína, 200032
- Fudan University Zhongshan Hospital
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Čína, 610041
- West China Hospital, Sichuan University
-
-
West Lake District
-
Tianjin, West Lake District, Čína, 300060
- Tianjin Medical University Cancer Institute & Hospital, Hepatobiliary Oncology Department
-
-
Xuhui District
-
Shanghai, Xuhui District, Čína, 200032
- Fudan University Shanghai Cancer Center
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310003
- The First Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Vall d'Hebron Institute of Oncology
-
-
-
-
-
Bern, Švýcarsko, 3010
- Inselspital Bern
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Potvrzená diagnóza HCC histologickým vyšetřením nebo neinvazivními kritérii podle pokynů Evropské asociace pro studium jater (EASL) nebo Americké asociace pro studium jaterních onemocnění (AASLD) (část 1, 2 a 3).
- V části 1 a 2 má pacient neresekovatelné onemocnění a byl dříve léčen sorafenibem, odmítl léčbu sorafenibem nebo k sorafenibu nemá přístup.
- Pokud jde o část 3, pacient nedostal předchozí léčbu pomocí TKI.
- Child-Pugh třída A bez klinicky zjevného ascitu
- Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-1
- Pro část 1, ochota poskytnout archivovanou nádorovou tkáň (je-li k dispozici) a ochotna podstoupit biopsii nádoru před a po léčbě (pokud to ošetřující zkoušející považuje za bezpečné a lékařsky proveditelné)
- Pro část 2 a 3 musí mít všichni pacienti k dispozici výsledek FGF19 IHC. Pouze pacienti FGF19 IHC+ HCC budou způsobilí pro část 3.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Metastázy centrálního nervového systému
- Počet krevních destiček <75 000/ml
- Absolutní počet neutrofilů <1000/ml
- Hemoglobin <8 g/dl
- Aspartátaminotransferáza (AST) nebo alaninaminotransferáza (ALT) > 5x horní hranice normy (ULN)
- Celkový bilirubin >2,5 mg/dl
- Mezinárodní normalizovaný poměr (INR) >2,3 nebo protrombinový čas (PT) >6 sekund nad kontrolou
- Odhadovaná (Cockroft-Gaultův vzorec) nebo naměřená clearance kreatininu <40 ml/min
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Fisogatinib (BLU-554)
Fisogatinib (BLU-554) tobolky pro perorální podání.
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Maximální tolerovaná dávka (MTD) v rozpisech qd a bid
Časové okno: Během cyklu 1 (28 dní) léčby a bude stanoveno přibližně 24 měsíců po zahájení studie nebo dříve
|
Během cyklu 1 (28 dní) léčby a bude stanoveno přibližně 24 měsíců po zahájení studie nebo dříve
|
|
Doporučená dávka 2. fáze fisogatinibu (BLU-554) v rozpisech qd a bid
Časové okno: Na konci každého cyklu (28 dní) léčby a bude stanoveno přibližně 24 měsíců po zahájení studie nebo dříve
|
Na konci každého cyklu (28 dní) léčby a bude stanoveno přibližně 24 měsíců po zahájení studie nebo dříve
|
|
Počet pacientů s nežádoucími účinky, závažnými nežádoucími účinky a změnami fyzikálních nálezů, vitálních funkcí, klinických laboratorních výsledků a nálezů EKG
Časové okno: Každý cyklus (28 dní) po dobu přibližně 24 měsíců nebo dříve, pokud pacient studii ukončí
|
Každý cyklus (28 dní) po dobu přibližně 24 měsíců nebo dříve, pokud pacient studii ukončí
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Maximální plazmatická koncentrace fisogatinibu (BLU-554) ve schématech qd a bid
Časové okno: Každý cyklus (28 dní) až do cyklu 4 a na konci léčby (přibližně 24 měsíců nebo dříve, pokud pacient ukončí studii)
|
Vzorky krve lze odebrat před dávkou a 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 a 24 hodin po dávce v cyklu 1, den 1 a cyklu 1, den 15, před dávkou cyklu 2 až 4, den 1 a konec léčby (EOT)
|
Každý cyklus (28 dní) až do cyklu 4 a na konci léčby (přibližně 24 měsíců nebo dříve, pokud pacient ukončí studii)
|
|
Čas do dosažení maximální plazmatické koncentrace fisogatinibu (BLU-554) v qd a bid harmonogramech
Časové okno: Každý cyklus (28 dní) až do cyklu 4 a na konci léčby (přibližně 24 měsíců nebo dříve, pokud pacient ukončí studii)
|
Vzorky krve lze odebrat před dávkou a 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 a 24 hodin po dávce v cyklu 1, den 1 a cyklu 1, den 15, před dávkou cyklu 2 až 4, den 1 a EOT
|
Každý cyklus (28 dní) až do cyklu 4 a na konci léčby (přibližně 24 měsíců nebo dříve, pokud pacient ukončí studii)
|
|
Stav fibroblastového růstového faktoru 19 (FGF19) v nádorové tkáni
Časové okno: Cyklus 2 (den 56)
|
Cyklus 2 (den 56)
|
|
|
Hladiny FGF19 ve vzorcích krve a nádorů
Časové okno: Cyklus 1 (den 28)
|
Cyklus 1 (den 28)
|
|
|
Předběžný důkaz antineoplastické aktivity fisogatinibu (BLU-554).
Časové okno: Screening, 1. den každého lichého cyklu počínaje cyklem 3, konec léčby (přibližně po 24 měsících nebo dříve, pokud pacient studii ukončí) a každé tři měsíce po EOT
|
Screening, 1. den každého lichého cyklu počínaje cyklem 3, konec léčby (přibližně po 24 měsících nebo dříve, pokud pacient studii ukončí) a každé tři měsíce po EOT
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
31. července 2015
Primární dokončení (Aktuální)
30. června 2021
Dokončení studie (Aktuální)
28. února 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. července 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. července 2015
První zveřejněno (Odhadovaný)
27. července 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BLU-554-1101
- 2015-001662-26 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .