Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dvouletá otevřená rozšiřující studie ganaxolonu u pacientů s parciálními záchvaty rezistentními na léky

22. června 2023 aktualizováno: Marinus Pharmaceuticals

Následná dvouletá otevřená prodloužená studie ganaxolonu jako přídavné terapie u dospělých pacientů s parciálními záchvaty rezistentními vůči lékům

Následná dvouletá otevřená prodloužená studie ganaxolonu jako doplňkové léčby u dospělých pacientů s parciálními záchvaty rezistentními na léky

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie je 2letým, otevřeným pokračováním pro pacienty, kteří mají prospěch z léčby ganaxolonem po dokončení Protokolu 1042-0603.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
26

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • Neurological Research Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40504
        • Bluegrass Epilepsy Research, LLC
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, Spojené státy, 55422
        • Minneapolis Clinic of Neurology
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75251
        • Texas Epilepsy Group

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty, které dokončily všechny plánované návštěvy klinické studie v předchozím protokolu 1042-0603 a vykázaly minimálně 35% zlepšení průměrné 28denní frekvence záchvatů během posledních tří 28denních období ve studii 1042-603 ve srovnání s výchozí hodnotou studie 1042-603.
  • Subjekty, jejichž denní kompliance studovaného léku ve studii 1042-0603 byla 90 % nebo více, a u kterých se zkoušející domnívá, že subjekt vyhovoval celé předepsané dávce.
  • Po řádném informování o povaze a rizicích studie a před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících se studií být schopen dát informovaný souhlas písemně nebo mít k tomu zákonně oprávněného zástupce.
  • V současné době je léčen a udržován stabilním režimem 1, 2 nebo 3 antiepileptik (AED) v konzistentní dávce po dobu jednoho měsíce před vstupem do studie.
  • Implantovaný stimulátor vagusového nervu (VNS) je povolen a nezapočítává se do počtu současně podávaných AED.
  • Je schopen a ochotný vést přesný a úplný denní písemný kalendář záchvatů nebo má pečovatele, který je schopen a ochoten vést přesný a úplný denní písemný kalendář záchvatů.
  • Schopný a ochotný užívat drogu s jídlem dvakrát denně. Ganaxolon se musí podávat s jídlem.
  • Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku (WCBP) musí používat lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce a mít negativní těhotenský test při návštěvě 1 a při dalších návštěvách.

Kritéria vyloučení:

  • Máte jakýkoli zdravotní stav, který je podle úsudku zkoušejícího považován za klinicky významný a mohl by potenciálně ovlivnit bezpečnost subjektu nebo výsledek studie
  • Zažili jste závažnou nežádoucí příhodu nebo středně závažnou nebo závažnou lékařsky významnou nežádoucí příhodu, která pravděpodobně nebo určitě souvisí s otevřeným ganaxolonem v předchozí studii, 1042-0603
  • Mít hladiny alanin transferázy (ALT; SGPT) nebo aspartát transferázy (AST; SGOT) > 3násobek horní hranice normálu (ULN) nebo celkový bilirubin > 1,5násobek ULN během studie 1042-0603.
  • Mít v anamnéze malignitu během posledních 2 let, s výjimkou bazaliomu.
  • Záchvaty sekundární k užívání nelegálních drog nebo alkoholu, infekce, novotvar, demyelinizační onemocnění, degenerativní neurologické onemocnění nebo onemocnění centrálního nervového systému (CNS) považované za progresivní, metabolické onemocnění nebo progresivní degenerativní onemocnění.
  • Mít aktivní sebevražedný plán/záměr nebo mít aktivní sebevražedné myšlenky v posledních 6 měsících. Mít v anamnéze skutečný pokus o sebevraždu za posledních 5 let nebo více než 1 skutečný pokus o sebevraždu za celý život podle klasifikace Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
  • Máte v anamnéze zneužívání drog nebo alkoholu v posledních 5 letech. Stejně jako u jiných AED se použití alkoholu nedoporučuje.
  • V současné době dodržujete nebo plánujete dodržovat ketogenní dietu.
  • Současné užívání vigabatrinu nebo ezogabinu (retigabin; Potiga; Trobalt) není povoleno.
  • Ženy, které jsou těhotné, v současné době kojí nebo plánují otěhotnět během studie.
  • Neschopnost/neochota odepřít grapefruity a grapefruitovou šťávu ve stravě během celého klinického hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ganaxolon
Maximálně 1800 mg/den
Lék: ganaxolon
225 mg tobolky 450 mg až 900 mg 2x/den
Ostatní jména:
  • CCD 1042

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve 28denní frekvenci záchvatů
Časové okno: Základní stav a v den 28
Výchozí 28denní frekvence záchvatů byla vypočtena jako počet záchvatů ve výchozím období studie 1042-0603 (méně než nebo rovný 56 dnům) dělený počtem dnů s dostupnými údaji o záchvatech ve výchozím období a vynásobený 28. Frekvence 28denních záchvatů po výchozím stavu byla vypočtena jako počet záchvatů za celé období léčby dělený počtem dnů s dostupnými údaji o záchvatech v období léčby a vynásobený 28. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nechybějící hodnota získaná před prvním ošetřením v předchozí studii 1042-0603. Výpočet procentuální změny od výchozí hodnoty ve 28denní frekvenci záchvatů byl pro každého účastníka proveden následovně: po základní 28denní frekvenci záchvatů mínus výchozí 28denní frekvence záchvatů celá dělená výchozí 28denní frekvencí záchvatů vynásobená 100 procenty.
Základní stav a v den 28

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří vykazovali větší nebo rovno 50% snížení 28denní frekvence záchvatů oproti výchozímu stavu
Časové okno: Základní stav a v den 28
50% respondér je jedinec, jehož snížení procentuální změny od výchozí hodnoty do konce otevřeného prodlouženého období u 28denní frekvence záchvatů s parciálním nástupem (POS) je větší nebo rovné 50 %.
Základní stav a v den 28
Počet účastníků se skóre klinického globálního dojmu zlepšení (CGI-I).
Časové okno: V týdnu 104
Škála CGI-I je 7bodová škála hodnocená lékařem, která se používá k posouzení, jak moc se pacientova nemoc zlepšila nebo zhoršila ve srovnání se základním stavem na začátku intervence. Bylo hodnoceno jako: 1. „velmi výrazně lepší“ 2. „velmi lepší“ 3. „minimálně lepší“ 4. „žádná změna“ 5. „minimálně horší“ 6. „mnohem horší“ 7. „velmi mnohem horší“. Vyšší skóre naznačovalo horší stav. Byli prezentováni účastníci, kteří prokázali zlepšení CGI v týdnu 104 (konec léčby).
V týdnu 104
Počet účastníků se skóre pacienta/pečovatele globálního dojmu zlepšení (PGI-I)
Časové okno: V týdnu 104
Účastník je požádán, aby ohodnotil celkové zlepšení svých parciálních záchvatů bez ohledu na to, zda je podle názoru účastníka zcela způsobeno léčbou drogami na základě 7bodové škály s použitím markerů „velmi se zlepšilo, výrazně zlepšilo, mírně zlepšilo, žádná změna, mírně horší, mnohem horší nebo mnohem horší“ (1 = velmi zlepšení; 7 = velmi výrazně horší). Vyšší skóre naznačovalo horší stav. Byli prezentováni účastníci, kteří prokázali zlepšení PGI v týdnu 104 (konec léčby).
V týdnu 104

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Marinus Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Joseph Hulihan, M.D., Marinus Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. února 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. června 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. srpna 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. srpna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. června 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 1042-0604

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení