Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et toårigt åbent forlængelsesstudie af Ganaxolon hos patienter med lægemiddelresistente partielle anfald

22. juni 2023 opdateret af: Marinus Pharmaceuticals

Et opfølgende, toårigt åbent forlængelsesstudie af Ganaxolon som tillægsterapi hos voksne patienter med lægemiddelresistente partielle anfald

Et opfølgende, to-årigt åbent forlængelsesstudie af ganaxolon som tillægsbehandling hos voksne patienter med lægemiddelresistente partielle anfald

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er en 2-årig, åben-label fortsættelse for de patienter, der har gavn af ganaxolonbehandling efter at have gennemført protokol 1042-0603.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
26

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
        • Neurological Research Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40504
        • Bluegrass Epilepsy Research, LLC
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, Forenede Stater, 55422
        • Minneapolis Clinic of Neurology
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75251
        • Texas Epilepsy Group

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner, der har gennemført alle planlagte kliniske undersøgelsesbesøg i den tidligere protokol 1042-0603 og har vist en forbedring på minimum 35 % i gennemsnitlig 28-dages anfaldshyppighed over de sidste tre 28-dages perioder i undersøgelse 1042-603 sammenlignet med baseline af undersøgelse 1042-603.
  • Forsøgspersoner, hvis daglige undersøgelseslægemiddelcompliance i undersøgelse 1042-0603 var 90 % eller mere, og for hvem investigatoren mener, at forsøgspersonen var kompatibel med den fulde dosis som foreskrevet.
  • Kunne give skriftligt informeret samtykke, eller have en juridisk autoriseret repræsentant i stand til at gøre det, efter at være blevet korrekt informeret om undersøgelsens art og risici og forud for indblanding i undersøgelsesrelaterede procedurer.
  • I øjeblikket behandles og vedligeholdes med et stabilt regime med 1, 2 eller 3 antiepileptiske lægemidler (AED) i en konsistent dosis i en måned før studiestart.
  • Implanteret Vagus Nerve Stimulator (VNS) er tilladt og tæller ikke med i antallet af samtidige hjertestarter.
  • Er i stand til og villig til at føre en nøjagtig og fyldestgørende daglig skriftlig anfaldskalender eller har en pårørende, der er i stand til og villig til at føre en nøjagtig og fuldstændig daglig skriftlig anfaldskalender.
  • Kan og er villig til at tage medicin sammen med mad to gange dagligt. Ganaxolon skal indgives sammen med mad.
  • Seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder (WCBP) skal bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode og have en negativ graviditetstest ved besøg 1 og ved efterfølgende besøg.

Ekskluderingskriterier:

  • Har en medicinsk tilstand, der efter investigatorens vurdering anses for at være klinisk signifikant og potentielt kan påvirke forsøgspersonens sikkerhed eller undersøgelsesresultat
  • Oplevet en alvorlig uønsket hændelse eller en moderat eller alvorlig medicinsk vigtig uønsket hændelse vurderet sandsynligvis eller definitivt relateret til åbent ganaxolon i den tidligere undersøgelse, 1042-0603
  • Har niveauer af alanintransferase (ALT; SGPT) eller aspartattransferase (AST; SGOT) > 3 gange øvre normalgrænse (ULN), eller total bilirubin >1,5 gange ULN under undersøgelse 1042-0603.
  • Har en anamnese med malignitet inden for de seneste 2 år, med undtagelse af basalcellekarcinom.
  • Anfald sekundært til ulovligt stof- eller alkoholbrug, infektion, neoplasmer, demyeliniserende sygdom, degenerativ neurologisk sygdom eller sygdom i centralnervesystemet (CNS), der anses for at være progressiv, metabolisk sygdom eller progressiv degenerativ sygdom.
  • Har en aktiv selvmordsplan/hensigt, eller har haft aktive selvmordstanker inden for de seneste 6 måneder. Har en historie med et faktisk selvmordsforsøg inden for de sidste 5 år eller mere end 1 livstids faktisk selvmordsforsøg som klassificeret af Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
  • Har en historie med stof- eller alkoholmisbrug inden for de seneste 5 år. Som med andre AED'er frarådes brug af alkohol.
  • Følger i øjeblikket eller planlægger at følge en ketogen diæt.
  • Nuværende brug af vigabatrin eller ezogabin (retigabin; Potiga; Trobalt) er ikke tilladt.
  • Kvinder, der er gravide, i øjeblikket ammer eller planlægger at blive gravide under undersøgelsen.
  • Manglende evne/uvilje til at tilbageholde grapefrugt og grapefrugtjuice fra kosten under hele det kliniske forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ganaxolon
Op til et maksimum på 1800 mg/dag
Medicin: ganaxolon
225 mg kapsler 450 mg til 900 mg 2x/dag
Andre navne:
  • CCD 1042

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i 28-dages anfaldshyppighed
Tidsramme: Baseline og på dag 28
Baseline 28-dages anfaldsfrekvens blev beregnet som antallet af anfald i baseline-perioden for undersøgelse 1042-0603 (mindre end eller lig med 56 dage) divideret med antallet af dage med tilgængelige anfaldsdata i baseline-perioden og ganget med 28. Post-baseline 28-dages anfaldsfrekvens blev beregnet som antallet af anfald i hele behandlingsperioden divideret med antallet af dage med tilgængelige anfaldsdata i behandlingsperioden og ganget med 28. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi opnået før den første behandling i den foregående undersøgelse 1042-0603. Beregningen for procentvis ændring fra baseline i 28-dages anfaldsfrekvens blev udført som følger for hver deltager: post-baseline 28-dages anfaldsfrekvens minus baseline 28-dages anfaldsfrekvens hel divideret med baseline 28-dages anfaldsfrekvens ganget med 100 procent.
Baseline og på dag 28

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der viste større end eller lig med 50 % reduktion i 28-dages anfald hyppigt fra baseline
Tidsramme: Baseline og på dag 28
En 50 % responder er en person, hvis reduktion af procentvis ændring fra baseline til slutningen af ​​den åbne forlængelsesperiode i 28-dages partial-onset anfaldshyppighed (POS) er større end eller lig med 50 %.
Baseline og på dag 28
Antal deltagere med CGI-I-resultater (Clinical Global Impression of Improvement).
Tidsramme: I uge 104
CGI-I-skalaen er en 7-punktsskala, der vurderes af en kliniker, der bruges til at vurdere, hvor meget deltagerens sygdom var forbedret eller forværret i forhold til en baseline-tilstand ved begyndelsen af ​​interventionen. Det blev vurderet som: 1. "meget forbedret" 2. "meget forbedret" 3. "minimalt forbedret" 4. "ingen ændring" 5. "minimalt værre" 6. "meget værre" 7. "meget meget værre". Højere score indikerede dårligere tilstand. Deltagere, der viste CGI-forbedring i uge 104 (afslutning på behandlingen), er blevet præsenteret.
I uge 104
Antal deltagere med Patient/Caregiver Global Impression of Improvement (PGI-I)-score
Tidsramme: I uge 104
Deltageren bliver bedt om at vurdere den samlede forbedring af deres partielle anfald, uanset om det efter deltagerens vurdering udelukkende skyldes lægemiddelbehandling baseret på en 7-punkts skala ved hjælp af markørerne "meget forbedret, meget forbedret, lidt forbedret, ingen ændring, lidt værre, meget værre eller meget værre" (1 = meget forbedret; 7 = meget værre). Højere score indikerede dårligere tilstand. Deltagere, der viste PGI-forbedring i uge 104 (afslutning på behandlingen), er blevet præsenteret.
I uge 104

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Marinus Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Joseph Hulihan, M.D., Marinus Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. februar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. juni 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. august 2015

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
11. august 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. juni 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 1042-0604

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger