Dvouletá otevřená rozšiřující studie ganaxolonu u pacientů s parciálními záchvaty rezistentními na léky

Kritéria pro zařazení:

• Subjekty, které dokončily všechny plánované návštěvy klinické studie v předchozím protokolu 1042-0603 a vykázaly minimálně 35% zlepšení průměrné 28denní frekvence záchvatů během posledních tří 28denních období ve studii 1042-603 ve srovnání s výchozí hodnotou studie 1042-603.
• Subjekty, jejichž denní kompliance studovaného léku ve studii 1042-0603 byla 90 % nebo více, a u kterých se zkoušející domnívá, že subjekt vyhovoval celé předepsané dávce.
• Po řádném informování o povaze a rizicích studie a před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících se studií být schopen dát informovaný souhlas písemně nebo mít k tomu zákonně oprávněného zástupce.
• V současné době je léčen a udržován stabilním režimem 1, 2 nebo 3 antiepileptik (AED) v konzistentní dávce po dobu jednoho měsíce před vstupem do studie.
• Implantovaný stimulátor vagusového nervu (VNS) je povolen a nezapočítává se do počtu současně podávaných AED.
• Je schopen a ochotný vést přesný a úplný denní písemný kalendář záchvatů nebo má pečovatele, který je schopen a ochoten vést přesný a úplný denní písemný kalendář záchvatů.
• Schopný a ochotný užívat drogu s jídlem dvakrát denně. Ganaxolon se musí podávat s jídlem.
• Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku (WCBP) musí používat lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce a mít negativní těhotenský test při návštěvě 1 a při dalších návštěvách.

Kritéria vyloučení:

• Máte jakýkoli zdravotní stav, který je podle úsudku zkoušejícího považován za klinicky významný a mohl by potenciálně ovlivnit bezpečnost subjektu nebo výsledek studie
• Zažili jste závažnou nežádoucí příhodu nebo středně závažnou nebo závažnou lékařsky významnou nežádoucí příhodu, která pravděpodobně nebo určitě souvisí s otevřeným ganaxolonem v předchozí studii, 1042-0603
• Mít hladiny alanin transferázy (ALT; SGPT) nebo aspartát transferázy (AST; SGOT) > 3násobek horní hranice normálu (ULN) nebo celkový bilirubin > 1,5násobek ULN během studie 1042-0603.
• Mít v anamnéze malignitu během posledních 2 let, s výjimkou bazaliomu.
• Záchvaty sekundární k užívání nelegálních drog nebo alkoholu, infekce, novotvar, demyelinizační onemocnění, degenerativní neurologické onemocnění nebo onemocnění centrálního nervového systému (CNS) považované za progresivní, metabolické onemocnění nebo progresivní degenerativní onemocnění.
• Mít aktivní sebevražedný plán/záměr nebo mít aktivní sebevražedné myšlenky v posledních 6 měsících. Mít v anamnéze skutečný pokus o sebevraždu za posledních 5 let nebo více než 1 skutečný pokus o sebevraždu za celý život podle klasifikace Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
• Máte v anamnéze zneužívání drog nebo alkoholu v posledních 5 letech. Stejně jako u jiných AED se použití alkoholu nedoporučuje.
• V současné době dodržujete nebo plánujete dodržovat ketogenní dietu.
• Současné užívání vigabatrinu nebo ezogabinu (retigabin; Potiga; Trobalt) není povoleno.
• Ženy, které jsou těhotné, v současné době kojí nebo plánují otěhotnět během studie.
• Neschopnost/neochota odepřít grapefruity a grapefruitovou šťávu ve stravě během celého klinického hodnocení.