Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mexiletine pro svalové křeče u Charcot Marie Tooth Disease

23. února 2018 aktualizováno: David Herrmann, University of Rochester
Charcot Marie Tooth Disease je rodina dědičných periferních neuropatií, u kterých bylo dosud identifikováno více než 70 kauzálních genů.1-4 Svalové křeče jsou u CMT časté a postihují až 85 % pacientů s některými podtypy CMT. Tyto křeče ovlivňují kvalitu života a byly identifikovány jako důležitý terapeutický cíl pro klinické studie CMT.1-4 Pro svalové křeče neexistuje žádná schválená léčba FDA.5 Mexiletin je blokátor sodíkových kanálů schválený pro léčbu arytmií. Jako blokátor sodíkových kanálů nabízí mexiletin příslib účinné léčby svalových křečí.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie poskytne údaje o krátkodobé účinnosti perorálního mexiletinu při prevenci svalových křečí u dospělých s CMT. Studie také posoudí krátkodobou bezpečnost a snášenlivost nízké dávky mexiletinu u dospělých s CMT.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
4

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt má známou CMT, dříve diagnostikovanou neurologem se specializací na neuromuskulární poruchy/periferní neuropatii. Diagnóza CMT se opírá o kombinaci klinické anamnézy (včetně rodinné anamnézy), elektrofyziologických znaků neurologického vyšetření a předchozích výsledků genetického vyšetření.

    • Subjekt je starší 18 let a podepsal formulář informovaného souhlasu.
    • Předmět je ambulantní (hole, chodítko, ortézy povoleny).
    • Subjekt zažil svalové křeče a má známé křeče hamstringů nebo lýtkových svalů na MVC.
    • Subjekt má spolehlivou metodu antikoncepce (pokud je žena v plodném věku). Spolehlivá antikoncepce je definována jako Hormonální antikoncepce Nitroděložní antikoncepce/pomůcka Jakékoli dvě bariérové ​​metody (kombinace mužského nebo ženského kondomu s membránovou houbou nebo cervikální čepičkou) spolu se spermicidní pěnou/gelem/filmem/krémem/čípkem Skutečná abstinence

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt má známou neuropatii z jiného zdroje (např. cukrovka, léky vyvolané alkoholem atd.).

    • Subjekt má neléčenou zdravotní poruchu, o které je známo, že má predispozici ke svalovým křečím
    • Subjekt je těhotný nebo kojící, má známou alergii na mexiletin nebo užíval mexiletin v posledních 12 týdnech.
    • Subjekt se účastní jiné terapeutické studie.
    • Subjekt má srdeční blok druhého nebo třetího stupně, atriální flutter/fibrilaci, ventrikulární arytmie nebo je léčen na srdeční arytmii.
    • Subjekt v současné době užívá jinou látku na svalové křeče nebo svalovou relaxanci (např. benzodiazepin, baklofen, tizanidin, soma, meprobromát).
    • Subjekt je na jiném blokátoru sodíkového kanálu nebo medikaci, která vylučuje podávání mexiletinu.
    • Subjekt má známý diabetes mellitus, onemocnění jater nebo ledvin vyžadující pokračující léčbu, neléčenou dysfunkci štítné žlázy, symptomatickou kardiomyopatii nebo symptomatické onemocnění koronárních tepen.
    • Subjekt je podle názoru zkoušejícího nevhodný pro zápis z jakéhokoli jiného důvodu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Mexiletin první / placebo druhé
Účastníci budou dostávat 150 mg mexiletinu ústy 3krát denně po dobu 5-7 dnů, po kterých bude následovat 7denní vymývací období a 5-7 dnů placebo (240 mg práškové laktózy) užívané ústy 3krát denně.
Jiný: Placebo
240 mg práškové laktózy v kapsli velikosti 3 užívané ústy 3krát denně po dobu 5-7 dnů
Ostatní jména:
  • laktózový prášek
Lék: Mexiletin
150 mg mexiletinu užívaného ústy ve formě kapslí 3krát denně po dobu 5-7 dnů
Experimentální: placebo jako první/mexiletin jako druhý
Účastníci dostanou placebo (240 mg práškové laktózy) užívané ústy 3krát denně po dobu 5–7 dnů, po kterých následuje 7denní vymývací období a 5–7 dnů 150 mg mexiletinu ústy 3krát denně.
Jiný: Placebo
240 mg práškové laktózy v kapsli velikosti 3 užívané ústy 3krát denně po dobu 5-7 dnů
Ostatní jména:
  • laktózový prášek
Lék: Mexiletin
150 mg mexiletinu užívaného ústy ve formě kapslí 3krát denně po dobu 5-7 dnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se snížením trvání křeče
Časové okno: 120 minut
Účastník bude hodnocen na svalové křeče 120 minut po jednorázové dávce perorálního mexiletinu. Klinický hodnotitel použil tlak, aby oboustranně vyvolal křeče hamstringů, jednu po druhé 2 hodiny po dávce. Byla použita doba trvání křeče pravého hamstringu v sekundách.
120 minut
Počet účastníků s poklesem intenzity křečí
Časové okno: 120 minut
Účastník bude hodnocen na svalové křeče 120 minut po jednorázové dávce perorálního mexiletinu. Klinický hodnotitel použil tlak, aby oboustranně vyvolal křeče hamstringů, jednu po druhé 2 hodiny po dávce. Intenzita křečí pravého hamstringu byla subjektem hlášena na stupnici 1-10, kde 1 byla slabá a 10 byla silná.
120 minut

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Rochester

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: David Herrmann, MD, University of Rochester

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. prosince 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. září 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. září 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. září 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
26. března 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. února 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • RSRB00057653

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení