Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Meksyletyna na skurcze mięśni w chorobie zęba Charcot-Marie

23 lutego 2018 zaktualizowane przez: David Herrmann, University of Rochester
Choroba Charcota-Mariego Tootha to rodzina dziedzicznych neuropatii obwodowych, z ponad 70 genami sprawczymi zidentyfikowanymi do tej pory.1-4 Skurcze mięśni są częste w CMT i dotykają do 85% pacjentów z niektórymi podtypami CMT. Te skurcze wpływają na jakość życia i zostały zidentyfikowane jako ważny cel terapeutyczny w badaniach klinicznych dotyczących CMT.1-4 Nie ma zatwierdzonego przez FDA leczenia skurczów mięśni.5 Meksyletyna jest blokerem kanału sodowego zatwierdzonym do leczenia arytmii. Jako bloker kanału sodowego, meksyletyna daje obietnicę skutecznej terapii skurczów mięśni.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badanie to dostarczy danych na temat krótkoterminowej skuteczności doustnej meksyletyny w zapobieganiu skurczom mięśni u dorosłych z CMT. Badanie oceni również krótkoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję małych dawek meksyletyny u dorosłych z CMT.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
4

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent ma rozpoznaną CMT, wcześniej zdiagnozowaną przez neurologa specjalizującego się w zaburzeniach nerwowo-mięśniowych/neuropatii obwodowej. Rozpoznanie CMT opiera się na połączeniu wywiadu klinicznego (w tym wywiadu rodzinnego), badania neurologicznego, cech elektrofizjologicznych i wcześniejszych wyników badań genetycznych.

    • Uczestnik ma co najmniej 18 lat i podpisał formularz świadomej zgody.
    • Pacjent jest ambulatoryjny (laska, chodzik, dozwolone ortezy).
    • Pacjent doświadczał skurczów mięśni i znał prowokowalne skurcze ścięgna podkolanowego lub mięśni łydek w MVC.
    • Pacjent ma niezawodną metodę antykoncepcji (jeśli jest kobietą w wieku rozrodczym). Niezawodna antykoncepcja jest zdefiniowana jako antykoncepcja hormonalna Antykoncepcja wewnątrzmaciczna/wkładka Dowolne dwie metody mechaniczne (połączenie prezerwatywy męskiej lub żeńskiej z gąbką do diafragmy lub kapturkiem naszyjkowym) wraz ze środkiem plemnikobójczym w piance/żelu/filmie/kremie/czopku Prawdziwa abstynencja

Kryteria wyłączenia:

  • Osobnik ma znaną neuropatię z innego źródła (np. cukrzyca, lek, alkohol itp.).

    • Podmiot cierpi na nieleczoną chorobę, o której wiadomo, że predysponuje do skurczów mięśni
    • Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, ma znaną alergię na meksyletynę lub przyjmowała meksyletynę w ciągu ostatnich 12 tygodni.
    • Pacjent bierze udział w innym badaniu terapeutycznym.
    • Pacjent ma blok serca drugiego lub trzeciego stopnia, trzepotanie/migotanie przedsionków, komorowe zaburzenia rytmu lub jest leczony na zaburzenia rytmu serca.
    • Pacjent przyjmuje obecnie inny środek na skurcze mięśni lub środek zwiotczający mięśnie (np. benzodiazepinę, baklofen, tyzanidynę, somę, meprobromat).
    • Pacjent przyjmuje inny bloker kanału sodowego lub lek, który wyklucza podanie meksyletyny.
    • Osobnik ma znaną cukrzycę, chorobę wątroby lub nerek wymagającą ciągłego leczenia, nieleczoną dysfunkcję tarczycy, objawową kardiomiopatię lub objawową chorobę wieńcową.
    • Przedmiot, w opinii badacza, nie nadaje się do rejestracji z jakiegokolwiek innego powodu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Meksyletyna pierwsza/placebo druga
Uczestnicy będą otrzymywać doustnie 150 mg meksyletyny 3 razy dziennie przez 5-7 dni, po czym nastąpi 7-dniowy okres wymywania i 5-7 dni placebo (240 mg laktozy w proszku) przyjmowane doustnie 3 razy dziennie
Inny: Placebo
240 mg laktozy w proszku w kapsułce rozmiaru 3 przyjmowane doustnie 3 razy dziennie przez 5-7 dni
Inne nazwy:
  • laktoza w proszku
Lek: Meksyletyna
150 mg meksyletyny przyjmowane doustnie w postaci kapsułek 3 razy dziennie przez 5-7 dni
Eksperymentalny: pierwsze placebo/meksyletyna drugie
Uczestnicy będą otrzymywać placebo (240 mg laktozy w proszku) przyjmowane doustnie 3 razy dziennie przez 5-7 dni, po czym nastąpi 7-dniowy okres wypłukiwania i 5-7 dni 150 mg meksyletyny doustnie 3 razy dziennie
Inny: Placebo
240 mg laktozy w proszku w kapsułce rozmiaru 3 przyjmowane doustnie 3 razy dziennie przez 5-7 dni
Inne nazwy:
  • laktoza w proszku
Lek: Meksyletyna
150 mg meksyletyny przyjmowane doustnie w postaci kapsułek 3 razy dziennie przez 5-7 dni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze spadkiem czasu trwania skurczu
Ramy czasowe: 120 minut
Uczestnik zostanie oceniony pod kątem skurczów mięśni 120 minut po podaniu pojedynczej dawki doustnej meksyletyny. Oceniający klinicznie wywierał nacisk, aby wywołać obustronne skurcze ścięgien podkolanowych, jeden po drugim 2 godziny po podaniu dawki. Zastosowano czas trwania skurczu w sekundach prawego ścięgna podkolanowego.
120 minut
Liczba uczestników ze spadkiem intensywności skurczów
Ramy czasowe: 120 minut
Uczestnik zostanie oceniony pod kątem skurczów mięśni 120 minut po podaniu pojedynczej dawki doustnej meksyletyny. Oceniający klinicznie wywierał nacisk, aby wywołać obustronne skurcze ścięgien podkolanowych, jeden po drugim 2 godziny po podaniu dawki. Intensywność skurczu prawego ścięgna podkolanowego badany zgłaszał w skali od 1 do 10, gdzie 1 oznacza słaby, a 10 ciężki.
120 minut

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University of Rochester

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: David Herrmann, MD, University of Rochester

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 września 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 grudnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 grudnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
24 września 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 września 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
28 września 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
26 marca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 lutego 2018

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • RSRB00057653

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami