Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mexiletine pro svalové křeče u Charcot Marie Tooth Disease

23. února 2018 aktualizováno: David Herrmann, University of Rochester
Charcot Marie Tooth Disease je rodina dědičných periferních neuropatií, u kterých bylo dosud identifikováno více než 70 kauzálních genů.1-4 Svalové křeče jsou u CMT časté a postihují až 85 % pacientů s některými podtypy CMT. Tyto křeče ovlivňují kvalitu života a byly identifikovány jako důležitý terapeutický cíl pro klinické studie CMT.1-4 Pro svalové křeče neexistuje žádná schválená léčba FDA.5 Mexiletin je blokátor sodíkových kanálů schválený pro léčbu arytmií. Jako blokátor sodíkových kanálů nabízí mexiletin příslib účinné léčby svalových křečí.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie poskytne údaje o krátkodobé účinnosti perorálního mexiletinu při prevenci svalových křečí u dospělých s CMT. Studie také posoudí krátkodobou bezpečnost a snášenlivost nízké dávky mexiletinu u dospělých s CMT.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt má známou CMT, dříve diagnostikovanou neurologem se specializací na neuromuskulární poruchy/periferní neuropatii. Diagnóza CMT se opírá o kombinaci klinické anamnézy (včetně rodinné anamnézy), elektrofyziologických znaků neurologického vyšetření a předchozích výsledků genetického vyšetření.

    • Subjekt je starší 18 let a podepsal formulář informovaného souhlasu.
    • Předmět je ambulantní (hole, chodítko, ortézy povoleny).
    • Subjekt zažil svalové křeče a má známé křeče hamstringů nebo lýtkových svalů na MVC.
    • Subjekt má spolehlivou metodu antikoncepce (pokud je žena v plodném věku). Spolehlivá antikoncepce je definována jako Hormonální antikoncepce Nitroděložní antikoncepce/pomůcka Jakékoli dvě bariérové ​​metody (kombinace mužského nebo ženského kondomu s membránovou houbou nebo cervikální čepičkou) spolu se spermicidní pěnou/gelem/filmem/krémem/čípkem Skutečná abstinence

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt má známou neuropatii z jiného zdroje (např. cukrovka, léky vyvolané alkoholem atd.).

    • Subjekt má neléčenou zdravotní poruchu, o které je známo, že má predispozici ke svalovým křečím
    • Subjekt je těhotný nebo kojící, má známou alergii na mexiletin nebo užíval mexiletin v posledních 12 týdnech.
    • Subjekt se účastní jiné terapeutické studie.
    • Subjekt má srdeční blok druhého nebo třetího stupně, atriální flutter/fibrilaci, ventrikulární arytmie nebo je léčen na srdeční arytmii.
    • Subjekt v současné době užívá jinou látku na svalové křeče nebo svalovou relaxanci (např. benzodiazepin, baklofen, tizanidin, soma, meprobromát).
    • Subjekt je na jiném blokátoru sodíkového kanálu nebo medikaci, která vylučuje podávání mexiletinu.
    • Subjekt má známý diabetes mellitus, onemocnění jater nebo ledvin vyžadující pokračující léčbu, neléčenou dysfunkci štítné žlázy, symptomatickou kardiomyopatii nebo symptomatické onemocnění koronárních tepen.
    • Subjekt je podle názoru zkoušejícího nevhodný pro zápis z jakéhokoli jiného důvodu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Mexiletin první / placebo druhé
Účastníci budou dostávat 150 mg mexiletinu ústy 3krát denně po dobu 5-7 dnů, po kterých bude následovat 7denní vymývací období a 5-7 dnů placebo (240 mg práškové laktózy) užívané ústy 3krát denně.
Jiný: Placebo
240 mg práškové laktózy v kapsli velikosti 3 užívané ústy 3krát denně po dobu 5-7 dnů
Ostatní jména:
  • laktózový prášek
Lék: Mexiletin
150 mg mexiletinu užívaného ústy ve formě kapslí 3krát denně po dobu 5-7 dnů
Experimentální: placebo jako první/mexiletin jako druhý
Účastníci dostanou placebo (240 mg práškové laktózy) užívané ústy 3krát denně po dobu 5–7 dnů, po kterých následuje 7denní vymývací období a 5–7 dnů 150 mg mexiletinu ústy 3krát denně.
Jiný: Placebo
240 mg práškové laktózy v kapsli velikosti 3 užívané ústy 3krát denně po dobu 5-7 dnů
Ostatní jména:
  • laktózový prášek
Lék: Mexiletin
150 mg mexiletinu užívaného ústy ve formě kapslí 3krát denně po dobu 5-7 dnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se snížením trvání křeče
Časové okno: 120 minut
Účastník bude hodnocen na svalové křeče 120 minut po jednorázové dávce perorálního mexiletinu. Klinický hodnotitel použil tlak, aby oboustranně vyvolal křeče hamstringů, jednu po druhé 2 hodiny po dávce. Byla použita doba trvání křeče pravého hamstringu v sekundách.
120 minut
Počet účastníků s poklesem intenzity křečí
Časové okno: 120 minut
Účastník bude hodnocen na svalové křeče 120 minut po jednorázové dávce perorálního mexiletinu. Klinický hodnotitel použil tlak, aby oboustranně vyvolal křeče hamstringů, jednu po druhé 2 hodiny po dávce. Intenzita křečí pravého hamstringu byla subjektem hlášena na stupnici 1-10, kde 1 byla slabá a 10 byla silná.
120 minut

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Rochester

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: David Herrmann, MD, University of Rochester

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2015

Primární dokončení (Aktuální)

31. prosince 2016

Dokončení studie (Aktuální)

31. prosince 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. září 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. září 2015

První zveřejněno (Odhad)

28. září 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. března 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. února 2018

Naposledy ověřeno

1. února 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RSRB00057653

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Charcot Marie Tooth Disease

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ecuador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit