Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Mexiletine mod muskelkramper ved Charcot Marie tandsygdom

23. februar 2018 opdateret af: David Herrmann, University of Rochester
Charcot Marie Tooth Disease er en familie af arvelige perifere neuropatier med over 70 årsagsgener identificeret til dato.1-4 Muskelkramper er hyppige i CMT, der påvirker op til 85% af patienterne med nogle undertyper af CMT. Disse kramper påvirker livskvaliteten og er blevet identificeret som et vigtigt terapeutisk mål for kliniske forsøg i CMT.1-4 Der er ingen FDA godkendt behandling for muskelkramper.5 Mexiletine er en natriumkanalblokker godkendt til behandling af arytmier. Som en natriumkanalblokker tilbyder mexiletin et løfte om effektiv terapi mod muskelkramper.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil give data om den kortsigtede effekt af oral mexiletin til at hjælpe med at forhindre muskelkramper hos voksne med CMT. Studiet vil også vurdere den kortsigtede sikkerhed og tolerabilitet af lavdosis mexiletin hos voksne med CMT.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
4

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen har kendt CMT, tidligere diagnosticeret af en neurolog med subspecialekspertise i neuromuskulære lidelser/perifer neuropati. Diagnosen af ​​CMT er afhængig af en kombination af klinisk historie (herunder familiehistorie), elektrofysiologiske neurologiske undersøgelser og tidligere genetiske testresultater.

    • Forsøgspersonen er mindst 18 år gammel og har underskrevet formularen til informeret samtykke.
    • Emnet er ambulant (stok, rollator, ortoser tilladt).
    • Forsøgspersonen har oplevet muskelkramper og har kendt provokerende hamstring- eller lægmuskelkramper på MVC.
    • Personen har en pålidelig præventionsmetode (hvis en kvinde i den fødedygtige alder). Pålidelig prævention er defineret som Hormonel prævention Intrauterin prævention/udstyr En hvilken som helst to barrieremetoder (kombination af mandligt eller kvindeligt kondom med mellemgulvssvamp eller cervikal hætte) sammen med sæddræbende skum/gel/film/creme/stikpille Ægte abstinenser

Ekskluderingskriterier:

  • Individet har en kendt neuropati fra en anden kilde (f.eks. diabetes, lægemiddelinduceret, alkohol osv.).

    • Forsøgspersonen har en ubehandlet medicinsk lidelse, der vides at disponere for muskelkramper
    • Forsøgspersonen er gravid eller ammer, har en kendt mexiletinallergi eller har taget mexiletin inden for de seneste 12 uger.
    • Forsøgspersonen deltager i et andet terapeutisk forsøg.
    • Forsøgspersonen har anden eller 3. grads hjerteblokade, atrieflimren/flimmer, ventrikulære arytmier eller er i behandling for en hjertearytmi.
    • Forsøgspersonen tager i øjeblikket et andet middel mod muskelkramper eller et muskelafslappende middel (f.eks. benzodiazepin, baclofen, tizanidin, soma, meprobromat).
    • Forsøgspersonen er på en anden natriumkanalblokker eller medicin, der udelukker administration af mexiletin.
    • Individet har kendt diabetes mellitus, lever- eller nyresygdom, der kræver løbende behandling, ubehandlet thyreoideadysfunktion, symptomatisk kardiomyopati eller symptomatisk koronararteriesygdom.
    • Emnet er efter efterforskerens opfattelse uegnet til optagelse af anden grund

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Mexiletine først/placebo næst
Deltagerne vil modtage 150 mg mexiletin gennem munden 3 gange dagligt i 5-7 dage efterfulgt af 7 dages udvaskningsperiode og 5-7 dages placebo (240 mg laktosepulver) indtaget gennem munden 3 gange dagligt
Andet: Placebo
240 mg laktosepulver i en størrelse 3 kapsel taget gennem munden 3 gange dagligt i 5-7 dage
Andre navne:
  • laktosepulver
Medicin: Mexiletine
150 mg mexiletin taget gennem munden i kapselform 3 gange dagligt i 5-7 dage
Eksperimentel: placebo først/mexiletin andet
Deltagerne vil modtage placebo (240 mg laktosepulver) indtaget gennem munden 3 gange dagligt i 5-7 dage efterfulgt af 7 dages udvaskningsperiode og 5-7 dage med 150 mg mexiletin gennem munden 3 gange dagligt
Andet: Placebo
240 mg laktosepulver i en størrelse 3 kapsel taget gennem munden 3 gange dagligt i 5-7 dage
Andre navne:
  • laktosepulver
Medicin: Mexiletine
150 mg mexiletin taget gennem munden i kapselform 3 gange dagligt i 5-7 dage

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med et fald i krampevarighed
Tidsramme: 120 minutter
Deltageren vil blive evalueret for muskelkramper 120 minutter efter en enkelt dosis oral mexiletin. Den kliniske evaluator påførte tryk for at fremkalde hamstringskramper bilateralt, én ad gangen 2 timer efter dosis. Krampevarigheden i sekunder af højre baglår blev brugt.
120 minutter
Antal deltagere med et fald i krampeintensitet
Tidsramme: 120 minutter
Deltageren vil blive evalueret for muskelkramper 120 minutter efter en enkelt dosis oral mexiletin. Den kliniske evaluator påførte tryk for at fremkalde hamstringskramper bilateralt, én ad gangen 2 timer efter dosis. Kramperintensiteten af ​​højre baglår blev rapporteret af forsøgspersonen på en skala fra 1-10, hvor 1 var svag og 10 var alvorlig.
120 minutter

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Rochester

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: David Herrmann, MD, University of Rochester

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. december 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. september 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. september 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. september 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. marts 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. februar 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RSRB00057653

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger