Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vyhodnoťte bezpečnost a biologickou aktivitu ATYR1940 u pacientů s časným nástupem facioskapulohumerální svalové dystrofie (FSHD)

26. září 2023 aktualizováno: aTyr Pharma, Inc.

Otevřená, intrapatientní studie s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, imunogenicity a biologické aktivity ATYR1940 u pacientů s časným nástupem a jiným dětským nástupem facioskapulohumerální svalové dystrofie

Účelem této studie je posoudit bezpečnost a biologickou aktivitu ATYR1940 u pacientů s časným nástupem facioskapulohumerální svalové dystrofie (FSHD).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Otevřená studie fáze 1b/2 s intrapacientem s eskalací dávky, jejímž cílem je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, imunogenicitu, biologickou a farmakodynamickou aktivitu intravenózního ATYR1940 podávaného jednou týdně po dobu 12 týdnů u pacientů s časným nástupem FSHD se známkami nebo symptomy před 10. let věku. Ve fázi 1 bude zařazeno až 8 pacientů ve věku 16 až 25 let. Fáze 2 zařazení bude zahrnovat pacienty s časným nástupem FSHD ve věku 12 až 15 let.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
8

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Marseille, Francie, 13385
        • Centre d'nvestigation Clinique - Centre de Pharmacologie Clinique et d'Evaluations Thérapeutiques (CICCPCET)
      • Paris, Francie, 75651
        • Institut de Myologie
  • Itálie
      • Milano, Itálie, 20133
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Spojené státy
    • California
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • OSU Wexner Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Stanovená, geneticky potvrzená diagnóza FSHD.
  • Nástup příznaků nebo symptomů FSHD před dosažením 10 let věku, jak je zdokumentováno v pacientově lékařském záznamu nebo na základě zprávy pacienta nebo rodiny.
  • Poskytněte písemný informovaný souhlas nebo souhlas
  • Podle názoru zkoušejícího je pacient ochoten a schopen dokončit všechny postupy studie a dodržovat týdenní plán studijních návštěv.

Kritéria vyloučení:

  • V současné době podstupují léčbu imunomodulačním činidlem včetně cílených biologických terapií během 3 měsíců před výchozím stavem; kortikosteroidy během 3 měsíců před výchozí hodnotou; nebo vysoké dávky nesteroidních protizánětlivých látek během 2 týdnů před výchozí hodnotou.
  • V současné době dostává kurkumin nebo albuterol; užívání produktu, který domněle zvyšuje svalový růst nebo aktivitu na chronickém základě během 4 týdnů před výchozí hodnotou; zahájení léčby statiny nebo významné přizpůsobení režimu statinů během 3 měsíců před výchozí hodnotou (stabilní, chronické užívání statinů je přípustné).
  • Použití hodnoceného produktu nebo zařízení do 30 dnů před výchozí hodnotou.
  • Důkaz alternativní diagnózy jiné než FSHD nebo koexistující myopatie či dystrofie na základě předchozí svalové biopsie nebo jiných dostupných vyšetření.
  • Anamnéza závažného restriktivního nebo obstrukčního onemocnění plic nebo důkaz intersticiálního plicního onemocnění na screeningovém rentgenovém snímku hrudníku.
  • Antisyntetázový syndrom v anamnéze, předchozí pozitivita na Jo-1 Ab nebo pozitivní nebo nejednoznačně pozitivní výsledek testu Jo-1 Ab během screeningu.
  • Chronická infekce, jako je hepatitida B, hepatitida C nebo virus lidské imunodeficience nebo tuberkulóza v anamnéze.
  • Očkování do 8 týdnů před výchozím stavem nebo očkování je plánováno během účasti ve studii.
  • Symptomatická kardiomyopatie nebo závažná srdeční arytmie, které mohou podle názoru zkoušejícího omezit schopnost pacienta dokončit protokol studie.
  • Svalová biopsie do 30 dnů před výchozí hodnotou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ATYR1940
Účastníci dostávali intravenózní (IV) infuzi ATYR1940 v dávkách 0,3, 1,0 a 3,0 miligramy/kilogramy (mg/kg) jednou týdně za použití intraparticipativního zvyšování dávky po dobu 12 týdnů.
Biologický: ATYR1940
Koncentrát pro přípravu infuzního roztoku

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s klinicky významnou událostí plicní funkce vedoucí k TEAE
Časové okno: Do konce studia (do 25. týdne)
Plicní hodnocení zahrnovalo plicní funkční testy a pulzní oxymetrii. Klinicky významné změny měly být hlášeny jako nežádoucí účinky. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Do konce studia (do 25. týdne)
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Do konce studia (do 25. týdne)
TEAE byly definovány jako nežádoucí účinky (AE) s nástupem po podání první dávky studovaného léčiva. AE byly definovány jako jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka, kterému byl podáván studovaný lék, a který nemusí mít nutně kauzální vztah se studovaným lékem. Zhoršení již existujícího zdravotního stavu by mělo být považováno za AE, pokud došlo buď ke zvýšení závažnosti, frekvence nebo trvání stavu, nebo pokud došlo ke spojení s výrazně horšími výsledky. SAE byly definovány jako jakékoli nežádoucí účinky, které podle názoru zkoušejícího nebo sponzora vedly k některému z následujících výsledků jako smrtelné, život ohrožující, vyžadovaly hospitalizaci účastníka nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedly k trvalé nebo významné invaliditě/ nezpůsobilost, vrozená anomálie/vrozená vada, důležitá lékařská událost. Souhrn všech závažných nežádoucích účinků a jiných nežádoucích účinků (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí účinky“.
Do konce studia (do 25. týdne)
Počet účastníků s klinickou laboratorní abnormalitou vedoucí k AE
Časové okno: Do konce studia (do 25. týdne)
Laboratorní parametry zahrnovaly hematologii (hematokrit, hemoglobin, počet červených krvinek, počet bílých krvinek s diferenciálem [neutrofily, lymfocyty, monocyty, eozinofily, bazofily] a počet krevních destiček); chemické látky v séru (dusík močoviny v krvi, kreatinin, celkový bilirubin, aspartátaminotransferáza, alaninaminotransferáza, gama-glutamyltransferáza, alkalická fosfatáza, celkový protein, sodík, draslík, hydrogenuhličitan, vápník, chlorid, hořčík, anorganický fosfát, kreatinkináza, laktátdehydrogenáza rychlost sedimentace erytrocytů, C-reaktivní protein, troponin, myoglobin, inzulinu podobný růstový faktor 1 a cholesterol [non-last]); a analýza moči (barva, pH, specifická hmotnost, protein, glukóza, ketony a krev). Klinicky významné laboratorní abnormality byly založeny na uvážení zkoušejícího. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Do konce studia (do 25. týdne)
Počet účastníků s oční abnormalitou vedoucí k TEAE
Časové okno: Do konce studia (do 25. týdne)
Oční parametry zahrnovaly sklivec, sítnici, makulu, cévnatku, zrakový nerv a bledost zrakového nervu. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Do konce studia (do 25. týdne)
Počet účastníků léčby ATYR1940 s dopadem na sluch
Časové okno: Do konce studia (do 25. týdne)
Do konce studia (do 25. týdne)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s pozitivními protilátkami proti drogám (ADA)
Časové okno: Základní stav do 12. týdne
Titry do 12. týdne jsou shrnuty.
Základní stav do 12. týdne
Počet účastníků s výsledkem testu protilátky Jo-1 (Ab) ≥1,5 jednotky/mililitr (U/ml)
Časové okno: Základní stav do 12. týdne
Účastníkům s hladinami Jo-1 Ab ≥1,5 jednotek/mililitr (U/ml) mělo být přerušeno podávání studovaného léku.
Základní stav do 12. týdne
Počet účastníků s reakcemi souvisejícími s infuzí
Časové okno: Základní stav do 12. týdne
Reakce související s infuzí zahrnovaly horečku, zimnici, ztuhlost, myalgii, obličejový erytém, systémový erytém, bledost, otok obličeje, tlak na hrudi, potíže s dýcháním, sípání, stridor, tachypnoe, bronchospasmus, kašel, tachykardii, významné zvýšení tepové frekvence oproti výchozí hodnotě bez zjevného příčina, bradykardie, významné snížení tepové frekvence oproti výchozí hodnotě, presynkopa nebo synkopa, hypotenze, ortostatická hypotenze, kolísání krevního tlaku (včetně hypertenze), kožní vyrážka, kopřivka, angioedém, pruritus, potíže s mluvením, chraplavý hlas, chraplavý hlas, nadměrné slinění , potíže s polykáním, nevolnost, zvracení, křeče, průjem; otok hrdla, jazyka, úst nebo rtů a rozvoj bolesti hlavy, zvláště střední nebo silnější po zahájení infuze. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Základní stav do 12. týdne
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve skóre manuálního svalového testování (MMT) ve 14. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 14
MMT byla hodnocena na stupnici od 0 (žádný pohyb) do 10 (normální pohyb). U každého účastníka byla zaznamenána každá strana těla a pozice, ve které byl každý sval testován. Celkové skóre MMT bylo vypočteno zprůměrováním převedených skóre MMT napříč všemi testovanými svalovými skupinami. Snížená motorická funkce byla indikována sníženým individuálním svalovým nebo kompozitním skóre MMT.
Výchozí stav, týden 14

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakodynamické další výstupní měření – změny v zánětlivém imunitním stavu souvisejícím s FSHD
Časové okno: 12 týdnů
Účinky hodnocené změnami v zánětlivém imunitním stavu souvisejícím se svalovou dystrofií v periferní krvi
12 týdnů
Farmakodynamické dodatečné měření výsledku – změny oproti výchozím klinickým parametrům
Časové okno: 12 týdnů
Změny svalové síly od výchozí hodnoty založené na manuální svalové síle
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
aTyr Pharma, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Kelly Blackburn, aTyr Pharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. března 2016

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
12. prosince 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
12. prosince 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. listopadu 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. listopadu 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. listopadu 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. září 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ATYR1940-C-003
  • 2014-003346-27 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení