Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluer sikkerhed og biologisk aktivitet af ATYR1940 hos patienter med tidligt indsættende facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

26. september 2023 opdateret af: aTyr Pharma, Inc.

En åben-label, intrapatient dosis-eskaleringsundersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, immunogenicitet og biologisk aktivitet af ATYR1940 hos patienter med tidligt debut og anden pædiatrisk debut Facioscapulohumeral muskeldystrofi

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og den biologiske aktivitet af ATYR1940 hos patienter med tidlig debut af facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Et fase 1b/2 åbent, intrapatient dosiseskaleringsstudie med det formål at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, immunogeniciteten, biologiske og farmakodynamiske aktivitet af intravenøs ATYR1940, administreret én gang ugentligt i 12 uger, hos patienter med tidligt debuterende FSHD med tegn eller symptomer før 10. års alderen. I trin 1 vil op til 8 patienter mellem 16 og 25 år blive indskrevet. Trin 2 af indskrivningen vil omfatte patienter med tidligt indsættende FSHD mellem 12 og 15 år.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
8

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • OSU Wexner Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Centre d'nvestigation Clinique - Centre de Pharmacologie Clinique et d'Evaluations Thérapeutiques (CICCPCET)
      • Paris, Frankrig, 75651
        • Institut de Myologie
  • Italien
      • Milano, Italien, 20133
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Etableret, genetisk bekræftet diagnose af FSHD.
  • Indtræden af ​​FSHD-tegn eller -symptomer før 10 års alderen, som dokumenteret i patientens journal eller baseret på patient- eller familierapport.
  • Giv skriftligt informeret samtykke eller samtykke
  • Efter investigators opfattelse er patienten villig og i stand til at gennemføre alle undersøgelsesprocedurer og overholde den ugentlige undersøgelsesplan.

Ekskluderingskriterier:

  • Modtager i øjeblikket behandling med et immunmodulerende middel inklusive målrettede biologiske terapier inden for 3 måneder før baseline; kortikosteroider inden for 3 måneder før baseline; eller højdosis non-steroide antiinflammatoriske midler inden for 2 uger før baseline.
  • Modtager i øjeblikket curcumin eller albuterol; brug af et produkt, der formodet øger muskelvækst eller -aktivitet på kronisk basis inden for 4 uger før baseline; påbegyndelse af statinbehandling eller signifikant justering af statinbehandling inden for 3 måneder før baseline (stabil, kronisk statinbrug er tilladt).
  • Brug af et forsøgsprodukt eller -udstyr inden for 30 dage før baseline.
  • Bevis på en anden alternativ diagnose end FSHD eller en sameksisterende myopati eller dystrofi, baseret på tidligere muskelbiopsi eller andre tilgængelige undersøgelser.
  • Anamnese med alvorlig restriktiv eller obstruktiv lungesygdom eller bevis for interstitiel lungesygdom på screening af røntgenbillede af thorax.
  • Anamnese med anti-syntetasesyndrom, tidligere Jo-1 Ab-positivitet eller et positivt eller tvetydigt positivt Jo-1 Ab-testresultat under screening.
  • Kronisk infektion, såsom hepatitis B, hepatitis C eller human immundefektvirus eller en historie med tuberkulose.
  • Vaccination inden for 8 uger før baseline eller vaccination er planlagt under studiedeltagelsen.
  • Symptomatisk kardiomyopati eller svær hjertearytmi, der efter investigators mening kan begrænse patientens evne til at gennemføre undersøgelsesprotokollen.
  • Muskelbiopsi inden for 30 dage før baseline.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ATYR1940
Deltagerne modtog ATYR1940 intravenøs (IV) infusion i doser på 0,3, 1,0 og 3,0 milligram/kilogram (mg/kg) en gang om ugen ved brug af intradeltager dosiseskalering i 12 uger.
Biologisk: ATYR1940
Koncentrat til infusionsvæske, opløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med en klinisk signifikant lungefunktionshændelse, der resulterer i en TEAE
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
Lungeevalueringer omfattede lungefunktionstests og pulsoximetri. Klinisk signifikante ændringer skulle rapporteres som bivirkninger. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-alvorlige) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
TEAE'er blev defineret som bivirkninger (AE'er) med indtræden efter administration af den første dosis af undersøgelseslægemidlet. AE'er blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse i et forsøgslægemiddel, der fik en deltager, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet. Forværring af en allerede eksisterende medicinsk tilstand burde have været betragtet som en AE, hvis der var enten en stigning i sværhedsgrad, hyppighed eller varighed af tilstanden eller en sammenhæng med væsentligt værre resultater. SAE'er blev defineret som enhver AE, der efter enten efterforskerens eller sponsorens opfattelse resulterede i et af følgende udfald som fatalt, livstruende, påkrævet hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/ inhabilitet, en medfødt anomali/fødselsdefekt, en vigtig medicinsk begivenhed. En oversigt over alle SAE'er og andre AE'er (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
Antal deltagere med en klinisk laboratorieabnormitet, der fører til en AE
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
Laboratorieparametre inkluderede hæmatologi (hæmatokrit, hæmoglobin, antal røde blodlegemer, antal hvide blodlegemer med differentiel [neutrofiler, lymfocytter, monocytter, eosinofiler, basofiler] og blodpladetal); serumkemi (blod urea nitrogen, kreatinin, total bilirubin, aspartat aminotransferase, alanin aminotransferase, gamma-glutamyl transferase, alkalisk phosphatase, total protein, natrium, kalium, bicarbonat, calcium, chlorid, magnesium, uorganisk phosphat kinase, krelactin dehydrogenase, crelactin dehydrogenase erytrocytsedimentationshastighed, C-reaktivt protein, troponin, myoglobin, insulinlignende vækstfaktor 1 og kolesterol [ikke-fastende]); og urinanalyse (farve, pH, vægtfylde, protein, glucose, ketoner og blod). Klinisk signifikante laboratorieabnormiteter var baseret på efterforskerens skøn. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-alvorlige) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
Antal deltagere med en okulær abnormitet, der fører til en TEAE
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
Okulære parametre omfattede glaslegemet, nethinden, macula, choroidea, synsnerven og blegheden af ​​synsnerven. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-alvorlige) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
Antal deltagere med indflydelse på hørelsen fra ATYR1940-behandling
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med positive antistof antistoffer (ADA)
Tidsramme: Baseline op til uge 12
Titere til og med uge 12 er opsummeret.
Baseline op til uge 12
Antal deltagere med et Jo-1 antistof (Ab) testresultat ≥1,5 enheder/milliliter (U/ml)
Tidsramme: Baseline op til uge 12
Deltagere med Jo-1 Ab-niveauer ≥1,5 enheder/milliliter (U/ml) skulle seponeres fra dosering af undersøgelseslægemidlet.
Baseline op til uge 12
Antal deltagere med infusionsrelaterede reaktioner
Tidsramme: Baseline op til uge 12
Infusionsrelaterede reaktioner inkluderede feber, kulderystelser, stivhed, myalgi, erytem i ansigtet, systemisk erytem, ​​bleghed, hævelse i ansigtet, trykken for brystet, åndedrætsbesvær, hvæsende vejrtrækning, stridor, takypnø, bronkospasme, hoste, takykardi, signifikant stigning i pulsfrekvensen fra basislinje årsag, bradykardi, signifikant fald i pulsen fra baseline, præsynkope eller synkope, hypotension, ortostatisk hypotension, blodtryksudsving (inklusive hypertension), hududslæt, nældefeber, angioødem, kløe, talebesvær, hæs stemme, raspende stemme, overdreven savlen. , synkebesvær, kvalme, opkastning, kramper, diarré; hævelse af hals, tunge, mund eller læbe og udvikling af hovedpine, især moderat eller større efter start af infusion. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-alvorlige) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Baseline op til uge 12
Procentvis ændring fra baseline i manuel muskeltestning (MMT) score i uge 14
Tidsramme: Baseline, uge ​​14
MMT blev bedømt på en skala fra 0 (ingen bevægelse) til 10 (normal bevægelse). Hver side af kroppen og den position, hvor hver muskel blev testet, blev registreret for hver deltager. Den samlede MMT-score blev beregnet ved at tage et gennemsnit af en konverteret MMT-score på tværs af alle testede muskelgrupper. Nedsat motorisk funktion blev indikeret ved nedsat individuel muskel eller sammensat MMT-score.
Baseline, uge ​​14

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakodynamisk yderligere resultatmål - Ændringer i FSHD-relateret inflammatorisk immuntilstand
Tidsramme: 12 uger
Effekter vurderet ved ændringer i muskeldystrofi-relateret inflammatorisk immuntilstand i perifert blod
12 uger
Farmakodynamisk yderligere resultatmål - Ændringer fra kliniske baseline-parametre
Tidsramme: 12 uger
Ændringer fra baseline i muskelstyrke baseret på manuel muskelstyrke
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
aTyr Pharma, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Kelly Blackburn, aTyr Pharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. marts 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
12. december 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
12. december 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
5. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. november 2015

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. november 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. september 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ATYR1940-C-003
  • 2014-003346-27 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger