Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé sledování pacientů s β-thalasémií závislou na transfuzi léčených genovou terapií ex vivo

7. dubna 2025 aktualizováno: bluebird bio

Dlouhodobé sledování pacientů s β-thalasémií závislou na transfuzi léčených ex vivo genovou terapií s použitím autologních hematopoetických kmenových buněk transdukovaných lentivirovým vektorem

Toto je multicentrická, dlouhodobá následná studie bezpečnosti a účinnosti pro subjekty s β-thalasémií závislou na transfuzi (TDT), kteří byli léčeni ex vivo léčivým přípravkem pro genovou terapii v klinických studiích sponzorovaných bluebird bio. Po dokončení rodičovské klinické studie (přibližně 2 roky) budou způsobilí jedinci sledováni dalších 13 let, celkem 15 let po infuzi léku. Ve studii nebude podáván žádný testovaný léčivý produkt.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
66

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Sydney, Austrálie
  • Francie
      • Marseille, Francie
      • Paris, Francie
  • Itálie
      • Rome, Itálie
  • Německo
      • Hannover, Německo
      • Heidelberg, Německo
  • Spojené království
      • London, Spojené království
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko
  • Řecko
      • Thessaloníki, Řecko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 50 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty s β-talasémií závislou na transfuzi, kteří byli léčeni ex vivo produktem genové terapie v klinických studiích sponzorovaných bluebirdem

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Poskytnutí písemného informovaného souhlasu pro tuto studii ze strany subjektů, případně rodiče (rodičů)/zákonného zástupce (zákonných zástupců) subjektu
  • Léčeno léčivým přípravkem pro léčbu hemoglobinopatie v biologické studii sponzorované bluebirdem

Kritéria vyloučení:

  • Pro tuto studii neexistují žádná vylučovací kritéria

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Subjekty s β-thalasémií závislou na transfuzi
Dlouhodobé sledování pro účastníky léčené ex vivo produktem genové terapie v příslušných bio-sponzorovaných rodičovských klinických studiích bluebird a kteří souhlasili s účastí v této studii. Účastníci budou v této studii sledováni po dobu 13 let (celkem 15 let sledování po infuzi léku v rodičovských studiích)
Jiný: Hodnocení bezpečnosti a účinnosti

Genetika: V této následné studii nebyl použit žádný intervenční lék

V rodičovských studiích dostali účastníci jednu IV infuzi lékového produktu LentiGlobin BB305. V této studii se provádí měření počtu vektorových kopií (VCN), hodnocení bezpečnosti, hodnocení specifická pro onemocnění a hodnocení pro sledování dlouhodobých účinků autologního transplantátu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet subjektů s malignitami
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Až 15 let po infuzi léku
Počet subjektů s imunitně souvisejícími AE
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Až 15 let po infuzi léku
Počet subjektů s novými nebo zhoršujícími se hematologickými poruchami
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Až 15 let po infuzi léku
Počet subjektů s novými nebo zhoršujícími se neurologickými poruchami
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Až 15 let po infuzi léku

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Exprese βA-T87Q-globinu
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Medián (min, max) exprese βA-T87Q-globinu
Až 15 let po infuzi léku
Podíl subjektů léčených beti-celem, kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi (TI)
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Podíl subjektů, které dosáhly TI, definovaného jako vážený průměr Hb ≥ 9 g/dl bez jakýchkoli transfuzí balených červených krvinek (pRBC) po nepřetržité období ≥ 12 měsíců kdykoli po infuzi lékového produktu v rodičovské studii a/nebo studii LTF-303
Až 15 let po infuzi léku
Podíl subjektů léčených beti-celem, kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi v ročních časových bodech
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Podíl subjektů léčených beti-celem, kteří dosáhli TI v ročních časových bodech včetně roku 5, roku 10 a roku 15 po infuzi léku a při posledním sledování
Až 15 let po infuzi léku
Doba od infuze léku do dosažení nezávislosti na transfuzi (v rodičovské studii nebo studii LTF-303)
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Až 15 let po infuzi léku
Doba trvání nezávislosti transfuze
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Až 15 let po infuzi léku
Vážený průměr Hb během nezávislosti na transfuzi
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Až 15 let po infuzi léku
Doba od infuze léku do poslední transfuze pRBC (v rodičovské studii nebo studii LTF-303)
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Až 15 let po infuzi léku
Čas od poslední transfuze pRBC (v rodičovské studii nebo studii LTF-303) do poslední kontroly
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Až 15 let po infuzi léku
Vážený průměr nadir Hb od 6 měsíců po infuzi léku (rodičovská studie) do posledního sledování
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Vážený průměr nejnižší hodnoty Hb od 6 měsíců po infuzi léku (rodičovská studie) až po poslední sledování ve srovnání s váženým průměrem nejnižší hodnoty Hb během 2 let před zařazením do rodičovské studie
Až 15 let po infuzi léku
Nepodporované celkové hladiny Hb v průběhu času během poslední kontroly
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Nepodporovaná hladina celkového Hb je definována jako hladina celkového měření Hb bez jakýchkoli akutních nebo chronických transfuzí pRBC během 60 dnů před datem měření.
Až 15 let po infuzi léku
Podíl subjektů s nepodporovanými celkovými hladinami Hb ≥ 10 g/dl v průběhu času během posledního sledování, včetně roku 5, roku 10 a roku 15
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Až 15 let po infuzi léku
Podíl subjektů s nepodporovanými celkovými hladinami Hb ≥ 11 g/dl v průběhu času během posledního sledování, včetně roku 5, roku 10 a roku 15
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Až 15 let po infuzi léku
Podíl subjektů s nepodporovanými celkovými hladinami Hb ≥ 12 g/dl v průběhu času během posledního sledování, včetně roku 5, roku 10 a roku 15
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Až 15 let po infuzi léku
Podíl subjektů s nepodporovanými celkovými hladinami Hb ≥ 13 g/dl v průběhu času během posledního sledování, včetně roku 5, roku 10 a roku 15
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Až 15 let po infuzi léku
Podíl subjektů s nepodporovanými celkovými hladinami Hb ≥ 14 g/dl v průběhu času během posledního sledování, včetně roku 5, roku 10 a roku 15
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Až 15 let po infuzi léku
Obsah železa v játrech (LIC) pomocí zobrazování magnetickou rezonancí (MRI)/supervodivého kvantového interferenčního zařízení (SQUID) v průběhu času v ročních časových bodech až do poslední kontroly
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Až 15 let po infuzi léku
Změna od výchozí hodnoty LIC v LIC pomocí MRI/SQUID v průběhu času v ročních časových bodech až do posledního sledování
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Až 15 let po infuzi léku
Srdeční T2* pomocí MRI v průběhu času v ročních časových bodech až do poslední kontroly
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Až 15 let po infuzi léku
Změna srdečního T2* oproti výchozí hodnotě z rodičovské studie pomocí MRI v průběhu času v ročních časových bodech během posledního sledování
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Až 15 let po infuzi léku
Sérový feritin v průběhu času v ročních časových bodech až po poslední sledování
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Až 15 let po infuzi léku
Změna sérového feritinu od výchozí hodnoty původní studie v průběhu času v ročních časových bodech během posledního sledování
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Až 15 let po infuzi léku
Počet subjektů, které zastavily chelaci železa po infuzi DP
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Definováno jako subjekty, které přestaly chelatovat železo nebo nikdy znovu nezačaly chelaci po infuzi DP.
Až 15 let po infuzi léku
Počet subjektů, které přestaly chelatovat železo po dobu alespoň 6 měsíců po infuzi léku
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Až 15 let po infuzi léku
Čas od zastavení chelace do posledního sledování
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Mezi subjekty, které nikdy nerestartují chelaci po infuzi DP.
Až 15 let po infuzi léku
Podíl subjektů užívajících flebotomickou terapii po infuzi léku
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Až 15 let po infuzi léku
Roční frekvence použití flebotomické terapie
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Roční frekvence použití flebotomické terapie je definována jako počet výkonů za rok, počítaný od infuze DP do poslední kontroly.
Až 15 let po infuzi léku
Počet retikulocytů v průběhu času v ročních časových bodech až po poslední sledování
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Až 15 let po infuzi léku
Změna od výchozí hodnoty v počtu retikulocytů v ročních časových bodech během posledního sledování
Časové okno: 15 let po infuzi léku
Výchozí hodnota definovaná jako hodnota nejbližší, ale předcházející, podmiňování v rodičovské studii.
15 let po infuzi léku
Podíl subjektu s jadernými RBC v průběhu času v ročních časových bodech během posledního sledování
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Až 15 let po infuzi léku
Změna oproti základnímu stavu v PRO podle hodnocení EuroQol-5D Youth verze (EQ-5D-Y)
Časové okno: 5 let po infuzi léku
5 let po infuzi léku
Změna oproti základní hodnotě v PRO podle hodnocení EuroQol-5D (EQ-5D-3L)
Časové okno: 5 let po infuzi léku
5 let po infuzi léku
Změna od výchozí hodnoty v PRO, jak byla hodnocena skóre dotazníku Funkční hodnocení léčby rakoviny – transplantace kostní dřeně (FACT-BMT)
Časové okno: 5 let po infuzi léku
5 let po infuzi léku
Změna od výchozí hodnoty v PRO podle hodnocení Short Form-36 Health Survey (SF-36)
Časové okno: 5 let po infuzi léku
5 let po infuzi léku
Změna ročního objemu transfuze pRBC (mezi subjekty, které dosáhly TI), od 6 měsíců po infuzi léku (rodičovská studie) do posledního sledování
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Snížení anualizovaného objemu transfuze pRBC (ml/kg/rok) od 6 měsíců po infuzi léku (rodičovská studie) během posledního sledování alespoň o 50 %, 60 %, 75 %, 90 % nebo 100 % ve srovnání na anualizovaný objem transfuze pRBC během 2 let před zařazením do rodičovské studie
Až 15 let po infuzi léku
Anualizovaný objem transfuze pRBC, od 6 měsíců po infuzi léku (rodičovská studie) až po poslední sledování
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Anualizovaný objem transfuze pRBC (ml/kg/rok od 6 měsíců po infuzi léku (rodičovská studie) až po poslední sledování ve srovnání s ročními požadavky na transfuzi pRBC během 2 let před zařazením do rodičovské studie
Až 15 let po infuzi léku
Frekvence transfuze pRBC, od 6 měsíců po infuzi léku (rodičovská studie) až po poslední sledování
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
Anualizovaná frekvence pRBC (počet/rok) od 6 měsíců po infuzi léku (rodičovská studie) až po poslední sledování ve srovnání s ročními požadavky na transfuzi pRBC během 2 let před zařazením do rodičovské studie
Až 15 let po infuzi léku
Změna z výchozí hodnoty u pacienta hlášeného výsledku (pro), jak je hodnoceno podle pediatrického kvality života (PEDSQL
Časové okno: 5 let po infuzi produktu po drogách
5 let po infuzi produktu po drogách

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
bluebird bio

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Himal L Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. ledna 2014

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. listopadu 2035

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. listopadu 2035

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. listopadu 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. prosince 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. prosince 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. dubna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • LTF-303

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Bluebird bio se zavázala k transparentnosti a náležitě deidentifikované datové soubory na úrovni předmětu a podpůrné dokumenty mohou být sdíleny poté, co všichni účastníci dokončili účast ve studii a po získání příslušných marketingových schválení spojených s danou studií a v souladu s kritérii stanovenými společností bluebird bio a/ nebo osvědčené postupy v oboru k zachování soukromí účastníků studie. V případě dotazů nás prosím kontaktujte na adrese datasharing@bluebirdbio.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení