Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ex vivo -geeniterapialla hoidettujen potilaiden, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia, pitkäaikainen seuranta

maanantai 7. huhtikuuta 2025 päivittänyt: bluebird bio

Pitkäaikainen seuranta potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia, joita on hoidettu ex vivo -geeniterapialla käyttämällä lentivirusvektorilla transdusoituja autologisia hematopoieettisia kantasoluja

Tämä on monikeskinen, pitkäaikainen turvallisuuden ja tehon seurantatutkimus koehenkilöille, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia (TDT), joita on hoidettu ex vivo -geeniterapiavalmisteella bluebirdin biosponsoroiduissa kliinisissä tutkimuksissa. Kliinisen emotutkimuksen päätyttyä (noin 2 vuotta) kelvollisia koehenkilöitä seurataan vielä 13 vuoden ajan yhteensä 15 vuoden ajan lääkevalmisteen infuusion jälkeen. Tutkimuslääkettä ei anneta tutkimuksessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
66

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Sydney, Australia
  • Italia
      • Rome, Italia
  • Kreikka
      • Thessaloníki, Kreikka
  • Ranska
      • Marseille, Ranska
      • Paris, Ranska
  • Saksa
      • Hannover, Saksa
      • Heidelberg, Saksa
  • Thaimaa
      • Bangkok, Thaimaa
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

1 sekunti - 50 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia ja joita on hoidettu ex vivo -geeniterapiatuotteella bluebirdin biosponsoroiduissa kliinisissä tutkimuksissa

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkittavien kirjallinen tietoinen suostumus tälle tutkimukselle tai soveltuvin osin tutkittavan vanhemmalta/huoltajalta
  • Käsitelty lääkevalmisteella hemoglobinopatian hoitoon bluebirdin biosponsoroidussa kliinisessä tutkimuksessa

Poissulkemiskriteerit:

  • Tälle tutkimukselle ei ole olemassa poissulkemiskriteerejä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Vain tapaus
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä tai alaryhmä havainnointitutkimuksen osallistujia, jonka biolääketieteelliset tai terveydelliset tulokset arvioidaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Potilaat, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia
Pitkäaikainen seuranta osallistujille, joita hoidettiin ex vivo -geeniterapiatuotteella soveltuvissa bluebird-sponsoroiduissa kliinisissä vanhempaintutkimuksissa ja jotka suostuivat osallistumaan tähän tutkimukseen. Osallistujia seurataan tässä tutkimuksessa 13 vuoden ajan (yhteensä 15 vuoden seuranta lääkevalmisteen infuusion jälkeen emotutkimuksissa)
Muut: Turvallisuus- ja tehoarvioinnit

Geneettinen: Tässä seurantatutkimuksessa ei käytetty interventiolääkkeitä

Osallistujat saivat yhden IV-infuusion LentiGlobin BB305 Drug Product -valmistetta emotutkimuksissa. Tässä tutkimuksessa suoritetaan vektorin kopioluvun (VCN) mittaus, turvallisuusarvioinnit, sairauskohtaiset arvioinnit ja arvioinnit autologisen siirron pitkäaikaisten vaikutusten seuraamiseksi.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Pahanlaatuisia kasvaimia sairastavien henkilöiden määrä
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Niiden koehenkilöiden määrä, joilla on immuunijärjestelmään liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Niiden tutkimushenkilöiden määrä, joilla on uusia tai pahenevia hematologisia häiriöitä
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Niiden tutkimushenkilöiden määrä, joilla on uusia tai pahenevia neurologisia häiriöitä
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
βA-T87Q-globiinin ilmentyminen
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Mediaani (min, max) βA-T87Q-globiiniekspressio
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Niiden beticelillä hoidettujen potilaiden osuus, jotka saavuttivat verensiirrosta riippumattomuuden (TI)
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Koehenkilöiden osuus, jotka saavuttivat TI:n, joka määritellään painotettuna keskiarvona Hb ≥ 9 g/dl ilman punasolujen (pRBC) siirtoja yhtäjaksoisesti ≥ 12 kuukauden ajan milloin tahansa lääkevalmisteen infuusion jälkeen emotutkimuksessa ja/tai -tutkimuksessa LTF-303
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Niiden beticelillä hoidettujen potilaiden osuus, jotka saavuttivat verensiirron itsenäisyyden vuotuisina aikapisteinä
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Niiden beticelillä hoidettujen potilaiden osuus, jotka saavuttivat TI:n vuotuisina ajankohtina, mukaan lukien vuosi 5, vuosi 10 ja vuosi 15 lääkevalmisteen infuusion jälkeen ja viimeinen seuranta
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Aika lääkevalmisteen infuusiosta verensiirrosta riippumattomuuden saavuttamiseen (emotutkimuksessa tai tutkimuksessa LTF-303)
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Verensiirrosta riippumattomuuden kesto
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Painotettu keskimääräinen Hb verensiirron itsenäisyyden aikana
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Aika lääkevalmisteen infuusiosta viimeiseen pRBC-siirtoon (emotutkimuksessa tai tutkimuksessa LTF-303)
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Aika viimeisestä pRBC-siirrosta (emotutkimuksessa tai tutkimuksessa LTF-303) viimeiseen seurantaan
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Painotettu keskimääräinen alin Hb 6 kuukauden ajalta lääkevalmisteen infuusion jälkeen (emotutkimus) viimeiseen seurantaan
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Painotettu keskimääräinen alin Hb 6 kuukauden ajalta lääkevalmisteen infuusion jälkeen (emotutkimus) viimeiseen seurantaan verrattuna painotettuun keskimääräiseen Hb:n alimmalle tasolle 2 vuoden ajalta ennen emotutkimukseen ilmoittautumista
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Hb:n kokonaistasoja ei tueta ajan mittaan viimeisen seurannan aikana
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Tukematon kokonaisHb-taso määritellään Hb:n kokonaismittaustasoksi ilman akuutteja tai kroonisia pRBC-siirtoja 60 päivän aikana ennen mittauspäivää.
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Niiden koehenkilöiden osuus, joiden ei-tuettu kokonaisHb-taso oli ≥ 10 g/dl ajan kuluessa viimeisen seurannan aikana, mukaan lukien vuosi 5, vuosi 10 ja vuosi 15
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla ei-tuettu kokonaisHb-taso oli ≥ 11 g/dl ajan kuluessa viimeisen seurannan aikana, mukaan lukien vuosi 5, vuosi 10 ja vuosi 15
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla ei-tuettu kokonaisHb-taso oli ≥ 12 g/dl ajan kuluessa viimeisen seurannan aikana, mukaan lukien vuosi 5, vuosi 10 ja vuosi 15
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Niiden potilaiden osuus, joilla ei-tuettu kokonaisHb-taso oli ≥ 13 g/dl ajan kuluessa viimeisen seurannan aikana, mukaan lukien vuosi 5, vuosi 10 ja vuosi 15
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla ei-tuettu kokonaisHb-taso oli ≥ 14 g/dl ajan kuluessa viimeisen seurannan aikana, mukaan lukien vuosi 5, vuosi 10 ja vuosi 15
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Maksan rautapitoisuus (LIC) magneettikuvauksella (MRI)/suprajohtavalla kvanttihäiriölaitteella (SQUID) ajan myötä vuosittaisina aikapisteinä viimeisimmän seurannan ajan
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Muutos emotutkimuksen lähtötasosta LIC:ssä MRI/SQUID-tutkimuksella ajan myötä vuosittaisissa aikapisteissä viimeiseen seurantaan
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Sydämen T2* MRI:llä ajan myötä vuosittaisina aikapisteinä viimeisimmän seurannan ajan
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Muutos vanhempaintutkimuksen lähtötasosta sydämen T2*:ssa MRI:llä ajan myötä vuosittaisissa aikapisteissä viimeiseen seurantaan
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Seerumin ferritiini ajan myötä vuosittaisina aikapisteinä viimeisimpään seurantaan asti
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Seerumin ferritiinin muutos vanhempaintutkimuksen lähtötasosta ajan mittaan vuosittaisissa aikapisteissä viimeiseen seurantaan asti
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Niiden potilaiden lukumäärä, jotka lopettivat raudan kelaation DP-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Määritelty henkilöiksi, jotka lopettivat raudan kelaation tai eivät koskaan aloittaneet kelatointia uudelleen DP-infuusion jälkeen.
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Niiden potilaiden määrä, jotka lopettivat raudan kelaation vähintään 6 kuukaudeksi lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Aika kelaation lopettamisesta viimeiseen seurantaan
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Koehenkilöiden joukossa, jotka eivät koskaan aloita kelatointia uudelleen DP-infuusion jälkeen.
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Flebotomiahoitoa saaneiden potilaiden osuus lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Flebotomiahoidon vuosittainen käyttötiheys
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Flebotomiahoidon vuosittainen käyttötiheys määritellään toimenpiteiden lukumääränä vuodessa, laskettuna DP-infuusiosta viimeiseen seurantaan.
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Retikulosyyttimäärät ajan myötä vuosittaisissa aikapisteissä viimeiseen seurantaan asti
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Muutos perustasosta retikulosyyttien määrässä vuosittaisissa aikapisteissä viimeisen seurannan aikana
Aikaikkuna: 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Lähtötaso määritelty arvoksi, joka on lähinnä, mutta ennen ehdollistamista emotutkimuksessa.
15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Tutkittavien, joilla on tumalliset RBC:t, osuus ajan kuluessa vuosittaisina aikapisteinä viimeiseen seurantaan asti
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Muutos lähtötilanteesta PRO:ssa EuroQol-5D Youth -version arvioituna (EQ-5D-Y)
Aikaikkuna: 5 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
5 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Muutos lähtötilanteesta PRO:ssa EuroQol-5D:n arvioimana (EQ-5D-3L)
Aikaikkuna: 5 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
5 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Muutos PRO:n lähtötasosta syöpähoidon ja luuydinsiirron funktionaalisen arvioinnin (FACT-BMT) kyselylomakkeen pistemäärän perusteella
Aikaikkuna: 5 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
5 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Muutos PRO:n lähtötasosta Short Form-36 Health Surveyn (SF-36) arvioiden mukaan
Aikaikkuna: 5 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
5 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Muutos vuotuisessa pRBC-transfuusion tilavuudessa (potilailla, jotka saavuttivat TI:n), 6 kuukaudesta lääkevalmisteen infuusion jälkeen (emotutkimus) viimeiseen seurantaan
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Vuotuisen pRBC-siirtomäärän (ml/kg/vuosi) vähennys 6 kuukaudesta lääkevalmisteen infuusion jälkeen (emotutkimus) viimeiseen seurantaan vähintään 50 %, 60 %, 75 %, 90 % tai 100 % verrattuna vuotuiseen pRBC-siirtovolyymiin 2 vuoden aikana ennen emotutkimukseen ilmoittautumista
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Vuosittainen pRBC-siirtotilavuus, 6 kuukautta lääkevalmisteen infuusion jälkeen (emotutkimus) viimeiseen seurantaan
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Vuosittainen pRBC-siirtotilavuus (ml/kg/vuosi alkaen 6 kuukautta lääkevalmisteen infuusion jälkeen (emotutkimus) viimeiseen seurantaan verrattuna vuotuisiin pRBC-siirtotarpeisiin 2 vuoden ajalta ennen emotutkimukseen ilmoittautumista
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
pRBC-siirtotiheys, 6 kuukautta lääkevalmisteen infuusion jälkeen (emotutkimus) viimeiseen seurantaan
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Vuosittainen pRBC-tiheys (luku/vuosi) 6 kuukauden ajalta lääkevalmisteen infuusion jälkeen (emotutkimus) viimeiseen seurantaan verrattuna vuotuisiin pRBC-siirtotarpeisiin 2 vuoden aikana ennen emotutkimukseen ilmoittautumista
Jopa 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Muutos lähtötilanteesta potilaan ilmoittamassa tuloksessa (PRO), sellaisena kuin se on arvioitu lasten elämänlaadun inventaariolla (PEDSQL
Aikaikkuna: 5 vuotta huumeiden jälkeinen tuote-infuusio
5 vuotta huumeiden jälkeinen tuote-infuusio

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
bluebird bio

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Himal L Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 1. tammikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 1. marraskuuta 2035

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Torstai 1. marraskuuta 2035

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 30. marraskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 15. joulukuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 17. joulukuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 9. huhtikuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 7. huhtikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • LTF-303

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Bluebird bio on sitoutunut avoimuuteen, ja asianmukaisesti tunnistetuksi poistettuja aihetason tietokokonaisuuksia ja tukiasiakirjoja voidaan jakaa sen jälkeen, kun kaikki osallistujat ovat osallistuneet tutkimukseen ja saatuaan tiettyyn tutkimukseen liittyvät sovellettavat markkinointiluvat, jotka ovat Bluebird bion ja/ tai alan parhaita käytäntöjä tutkimukseen osallistujien yksityisyyden säilyttämiseksi. Jos sinulla on kysyttävää, ota meihin yhteyttä osoitteeseen datasharing@bluebirdbio.com.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia