Dlouhodobé sledování pacientů s β-thalasémií závislou na transfuzi léčených genovou terapií ex vivo
7. dubna 2025 aktualizováno: bluebird bio
Dlouhodobé sledování pacientů s β-thalasémií závislou na transfuzi léčených ex vivo genovou terapií s použitím autologních hematopoetických kmenových buněk transdukovaných lentivirovým vektorem
Toto je multicentrická, dlouhodobá následná studie bezpečnosti a účinnosti pro subjekty s β-thalasémií závislou na transfuzi (TDT), kteří byli léčeni ex vivo léčivým přípravkem pro genovou terapii v klinických studiích sponzorovaných bluebird bio.
Po dokončení rodičovské klinické studie (přibližně 2 roky) budou způsobilí jedinci sledováni dalších 13 let, celkem 15 let po infuzi léku.
Ve studii nebude podáván žádný testovaný léčivý produkt.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
66
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Sydney, Austrálie
-
-
-
-
-
Marseille, Francie
-
Paris, Francie
-
-
-
-
-
Rome, Itálie
-
-
-
-
-
Hannover, Německo
-
Heidelberg, Německo
-
-
-
-
-
London, Spojené království
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Spojené státy
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy
-
-
-
-
-
Bangkok, Thajsko
-
-
-
-
-
Thessaloníki, Řecko
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 sekunda až 50 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Subjekty s β-talasémií závislou na transfuzi, kteří byli léčeni ex vivo produktem genové terapie v klinických studiích sponzorovaných bluebirdem
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Poskytnutí písemného informovaného souhlasu pro tuto studii ze strany subjektů, případně rodiče (rodičů)/zákonného zástupce (zákonných zástupců) subjektu
- Léčeno léčivým přípravkem pro léčbu hemoglobinopatie v biologické studii sponzorované bluebirdem
Kritéria vyloučení:
- Pro tuto studii neexistují žádná vylučovací kritéria
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Pouze případ
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Subjekty s β-thalasémií závislou na transfuzi
Dlouhodobé sledování pro účastníky léčené ex vivo produktem genové terapie v příslušných bio-sponzorovaných rodičovských klinických studiích bluebird a kteří souhlasili s účastí v této studii.
Účastníci budou v této studii sledováni po dobu 13 let (celkem 15 let sledování po infuzi léku v rodičovských studiích)
|
Genetika: V této následné studii nebyl použit žádný intervenční lék V rodičovských studiích dostali účastníci jednu IV infuzi lékového produktu LentiGlobin BB305. V této studii se provádí měření počtu vektorových kopií (VCN), hodnocení bezpečnosti, hodnocení specifická pro onemocnění a hodnocení pro sledování dlouhodobých účinků autologního transplantátu. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet subjektů s malignitami
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
Počet subjektů s imunitně souvisejícími AE
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
Počet subjektů s novými nebo zhoršujícími se hematologickými poruchami
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
Počet subjektů s novými nebo zhoršujícími se neurologickými poruchami
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Až 15 let po infuzi léku
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Exprese βA-T87Q-globinu
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Medián (min, max) exprese βA-T87Q-globinu
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
Podíl subjektů léčených beti-celem, kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi (TI)
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Podíl subjektů, které dosáhly TI, definovaného jako vážený průměr Hb ≥ 9 g/dl bez jakýchkoli transfuzí balených červených krvinek (pRBC) po nepřetržité období ≥ 12 měsíců kdykoli po infuzi lékového produktu v rodičovské studii a/nebo studii LTF-303
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
Podíl subjektů léčených beti-celem, kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi v ročních časových bodech
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Podíl subjektů léčených beti-celem, kteří dosáhli TI v ročních časových bodech včetně roku 5, roku 10 a roku 15 po infuzi léku a při posledním sledování
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
Doba od infuze léku do dosažení nezávislosti na transfuzi (v rodičovské studii nebo studii LTF-303)
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
|
Doba trvání nezávislosti transfuze
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
|
Vážený průměr Hb během nezávislosti na transfuzi
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
|
Doba od infuze léku do poslední transfuze pRBC (v rodičovské studii nebo studii LTF-303)
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
|
Čas od poslední transfuze pRBC (v rodičovské studii nebo studii LTF-303) do poslední kontroly
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
|
Vážený průměr nadir Hb od 6 měsíců po infuzi léku (rodičovská studie) do posledního sledování
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Vážený průměr nejnižší hodnoty Hb od 6 měsíců po infuzi léku (rodičovská studie) až po poslední sledování ve srovnání s váženým průměrem nejnižší hodnoty Hb během 2 let před zařazením do rodičovské studie
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
Nepodporované celkové hladiny Hb v průběhu času během poslední kontroly
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Nepodporovaná hladina celkového Hb je definována jako hladina celkového měření Hb bez jakýchkoli akutních nebo chronických transfuzí pRBC během 60 dnů před datem měření.
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
Podíl subjektů s nepodporovanými celkovými hladinami Hb ≥ 10 g/dl v průběhu času během posledního sledování, včetně roku 5, roku 10 a roku 15
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
|
Podíl subjektů s nepodporovanými celkovými hladinami Hb ≥ 11 g/dl v průběhu času během posledního sledování, včetně roku 5, roku 10 a roku 15
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
|
Podíl subjektů s nepodporovanými celkovými hladinami Hb ≥ 12 g/dl v průběhu času během posledního sledování, včetně roku 5, roku 10 a roku 15
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
|
Podíl subjektů s nepodporovanými celkovými hladinami Hb ≥ 13 g/dl v průběhu času během posledního sledování, včetně roku 5, roku 10 a roku 15
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
|
Podíl subjektů s nepodporovanými celkovými hladinami Hb ≥ 14 g/dl v průběhu času během posledního sledování, včetně roku 5, roku 10 a roku 15
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
|
Obsah železa v játrech (LIC) pomocí zobrazování magnetickou rezonancí (MRI)/supervodivého kvantového interferenčního zařízení (SQUID) v průběhu času v ročních časových bodech až do poslední kontroly
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
|
Změna od výchozí hodnoty LIC v LIC pomocí MRI/SQUID v průběhu času v ročních časových bodech až do posledního sledování
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
|
Srdeční T2* pomocí MRI v průběhu času v ročních časových bodech až do poslední kontroly
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
|
Změna srdečního T2* oproti výchozí hodnotě z rodičovské studie pomocí MRI v průběhu času v ročních časových bodech během posledního sledování
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
|
Sérový feritin v průběhu času v ročních časových bodech až po poslední sledování
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
|
Změna sérového feritinu od výchozí hodnoty původní studie v průběhu času v ročních časových bodech během posledního sledování
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
|
Počet subjektů, které zastavily chelaci železa po infuzi DP
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Definováno jako subjekty, které přestaly chelatovat železo nebo nikdy znovu nezačaly chelaci po infuzi DP.
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
Počet subjektů, které přestaly chelatovat železo po dobu alespoň 6 měsíců po infuzi léku
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
|
Čas od zastavení chelace do posledního sledování
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Mezi subjekty, které nikdy nerestartují chelaci po infuzi DP.
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
Podíl subjektů užívajících flebotomickou terapii po infuzi léku
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
|
Roční frekvence použití flebotomické terapie
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Roční frekvence použití flebotomické terapie je definována jako počet výkonů za rok, počítaný od infuze DP do poslední kontroly.
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
Počet retikulocytů v průběhu času v ročních časových bodech až po poslední sledování
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
|
Změna od výchozí hodnoty v počtu retikulocytů v ročních časových bodech během posledního sledování
Časové okno: 15 let po infuzi léku
|
Výchozí hodnota definovaná jako hodnota nejbližší, ale předcházející, podmiňování v rodičovské studii.
|
15 let po infuzi léku
|
|
Podíl subjektu s jadernými RBC v průběhu času v ročních časových bodech během posledního sledování
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
|
Změna oproti základnímu stavu v PRO podle hodnocení EuroQol-5D Youth verze (EQ-5D-Y)
Časové okno: 5 let po infuzi léku
|
5 let po infuzi léku
|
|
|
Změna oproti základní hodnotě v PRO podle hodnocení EuroQol-5D (EQ-5D-3L)
Časové okno: 5 let po infuzi léku
|
5 let po infuzi léku
|
|
|
Změna od výchozí hodnoty v PRO, jak byla hodnocena skóre dotazníku Funkční hodnocení léčby rakoviny – transplantace kostní dřeně (FACT-BMT)
Časové okno: 5 let po infuzi léku
|
5 let po infuzi léku
|
|
|
Změna od výchozí hodnoty v PRO podle hodnocení Short Form-36 Health Survey (SF-36)
Časové okno: 5 let po infuzi léku
|
5 let po infuzi léku
|
|
|
Změna ročního objemu transfuze pRBC (mezi subjekty, které dosáhly TI), od 6 měsíců po infuzi léku (rodičovská studie) do posledního sledování
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Snížení anualizovaného objemu transfuze pRBC (ml/kg/rok) od 6 měsíců po infuzi léku (rodičovská studie) během posledního sledování alespoň o 50 %, 60 %, 75 %, 90 % nebo 100 % ve srovnání na anualizovaný objem transfuze pRBC během 2 let před zařazením do rodičovské studie
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
Anualizovaný objem transfuze pRBC, od 6 měsíců po infuzi léku (rodičovská studie) až po poslední sledování
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Anualizovaný objem transfuze pRBC (ml/kg/rok od 6 měsíců po infuzi léku (rodičovská studie) až po poslední sledování ve srovnání s ročními požadavky na transfuzi pRBC během 2 let před zařazením do rodičovské studie
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
Frekvence transfuze pRBC, od 6 měsíců po infuzi léku (rodičovská studie) až po poslední sledování
Časové okno: Až 15 let po infuzi léku
|
Anualizovaná frekvence pRBC (počet/rok) od 6 měsíců po infuzi léku (rodičovská studie) až po poslední sledování ve srovnání s ročními požadavky na transfuzi pRBC během 2 let před zařazením do rodičovské studie
|
Až 15 let po infuzi léku
|
|
Změna z výchozí hodnoty u pacienta hlášeného výsledku (pro), jak je hodnoceno podle pediatrického kvality života (PEDSQL
Časové okno: 5 let po infuzi produktu po drogách
|
5 let po infuzi produktu po drogách
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Himal L Thakar, MD, bluebird bio, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. ledna 2014
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. listopadu 2035
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. listopadu 2035
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. listopadu 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. prosince 2015
První zveřejněno (Odhadovaný)
17. prosince 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. dubna 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. dubna 2025
Naposledy ověřeno
1. dubna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- LTF-303
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Bluebird bio se zavázala k transparentnosti a náležitě deidentifikované datové soubory na úrovni předmětu a podpůrné dokumenty mohou být sdíleny poté, co všichni účastníci dokončili účast ve studii a po získání příslušných marketingových schválení spojených s danou studií a v souladu s kritérii stanovenými společností bluebird bio a/ nebo osvědčené postupy v oboru k zachování soukromí účastníků studie.
V případě dotazů nás prosím kontaktujte na adrese datasharing@bluebirdbio.com.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .