Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgning af forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi behandlet med ex vivo genterapi

7. april 2025 opdateret af: bluebird bio

Langtidsopfølgning af forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi behandlet med ex vivo genterapi ved hjælp af autologe hæmatopoietiske stamceller transduceret med en lentiviral vektor

Dette er et multicenter, langsigtet sikkerheds- og effektopfølgningsstudie for forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT), som er blevet behandlet med ex vivo genterapilægemiddel i biosponsorerede kliniske undersøgelser af blåfugle. Efter at have afsluttet det kliniske moderstudie (ca. 2 år), vil kvalificerede forsøgspersoner blive fulgt i yderligere 13 år i i alt 15 år efter infusion af lægemidlet. Intet forsøgslægemiddel vil blive administreret i undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
66

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Sydney, Australien
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig
      • Paris, Frankrig
  • Grækenland
      • Thessaloníki, Grækenland
  • Italien
      • Rome, Italien
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
  • Tyskland
      • Hannover, Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi, som er blevet behandlet med ex vivo genterapiprodukt i biosponsorerede kliniske undersøgelser af blåfugle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Tilvejebringelse af skriftligt informeret samtykke til denne undersøgelse fra forsøgspersoner eller, hvis det er relevant, forsøgspersonens forældre/værge(r)
  • Behandlet med lægemiddel til behandling af hæmoglobinopati i en blåfugl biosponsoreret klinisk undersøgelse

Ekskluderingskriterier:

  • Der er ingen eksklusionskriterier for denne undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Personer med transfusionsafhængig β-thalassæmi
Langtidsopfølgning for deltagere behandlet med ex vivo genterapi-produkt i relevante blåfugle biosponsorerede kliniske forældreforsøg, og som indvilligede i at deltage i denne undersøgelse. Deltagerne vil blive fulgt i denne undersøgelse i 13 år (i alt 15 års opfølgning efter lægemiddelinfusion i forældreundersøgelserne)
Andet: Sikkerheds- og effektivitetsvurderinger

Genetisk: Intet interventionslægemiddel anvendt i denne opfølgende undersøgelse

Deltagerne modtog en enkelt IV-infusion af LentiGlobin BB305 lægemiddelprodukt i forældreundersøgelserne. Måling af vektorkopinummer (VCN), sikkerhedsevalueringer, sygdomsspecifikke vurderinger og vurderinger til overvågning af langsigtede virkninger af autolog transplantation udføres i denne undersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antallet af forsøgspersoner med maligniteter
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Antallet af forsøgspersoner med immun-relaterede AE'er
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Antallet af forsøgspersoner med nye eller forværrede hæmatologiske lidelser
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Antallet af forsøgspersoner med nye eller forværrede neurologiske lidelser
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
βA-T87Q-globinekspression
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Median (min, max) βA-T87Q-globinekspression
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner behandlet med beti-cel, som opnåede transfusionsuafhængighed (TI)
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner, der opnåede TI, defineret som en vægtet gennemsnitlig Hb ≥ 9 g/dL uden nogen transfusion af pakkede røde blodlegemer (pRBC) i en sammenhængende periode på ≥ 12 måneder på et hvilket som helst tidspunkt efter lægemiddelinfusion i moderstudie og/eller undersøgelse LTF-303
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner behandlet med beti-cel, som opnåede transfusionsuafhængighed på årlige tidspunkter
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner behandlet med beti-cel, som opnåede TI på årlige tidspunkter, herunder år 5, år 10 og år 15 efter infusion af lægemiddelprodukt og ved sidste opfølgning
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Tid fra lægemiddelinfusion til opnåelse af transfusionsuafhængighed (i forældreundersøgelse eller undersøgelse LTF-303)
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Varighed af transfusionsuafhængighed
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Vægtet gennemsnitlig Hb under transfusionsuafhængighed
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Tid fra lægemiddelproduktinfusion til sidste pRBC-transfusion (i moderstudie eller undersøgelse LTF-303)
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Tid fra sidste pRBC-transfusion (i forældreundersøgelse eller undersøgelse LTF-303) til sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Vægtet gennemsnitlig nadir Hb fra 6 måneder efter lægemiddelinfusion (moderundersøgelse) til sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Vægtet gennemsnitlig nadir Hb fra 6 måneder efter lægemiddelinfusion (moderundersøgelse) til sidste opfølgning sammenlignet med det vægtede gennemsnitlige nadir Hb i løbet af de 2 år forud for moderstudieindskrivning
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Ikke-understøttede totale Hb-niveauer over tid gennem sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Ikke-understøttet totalt Hb-niveau er defineret som det totale Hb-måleniveau uden akutte eller kroniske pRBC-transfusioner inden for 60 dage før måledatoen.
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner med ikke-understøttede totale Hb-niveauer ≥ 10 g/dL over tid gennem sidste opfølgning, inklusive år 5, år 10 og år 15
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner med ikke-understøttede totale Hb-niveauer ≥ 11 g/dL over tid gennem sidste opfølgning, inklusive år 5, år 10 og år 15
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner med ikke-understøttede totale Hb-niveauer ≥ 12 g/dL over tid gennem sidste opfølgning, inklusive år 5, år 10 og år 15
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner med ikke-understøttede totale Hb-niveauer ≥ 13 g/dL over tid gennem sidste opfølgning, inklusive år 5, år 10 og år 15
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner med ikke-understøttede totale Hb-niveauer ≥ 14 g/dL over tid gennem sidste opfølgning, inklusive år 5, år 10 og år 15
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Leverjernindhold (LIC) ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)/Superconducting Quantum Interference Device (SQUID) over tid på årlige tidspunkter gennem sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra forældreundersøgelsens baseline i LIC ved MR/SQUID over tid på årlige tidspunkter til sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Cardiac T2* ved MR over tid på årlige tidspunkter gennem sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra forældreundersøgelsens baseline i hjerte-T2* ved MR over tid på årlige tidspunkter til sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Serumferritin over tid på årlige tidspunkter gennem sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra forældreundersøgelsens baseline i serumferritin over tid på årlige tidspunkter til sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Antal forsøgspersoner, der stoppede jernkelation efter DP-infusion
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Defineret som forsøgspersoner, der stoppede jernkelering eller aldrig genstartede chelering efter DP-infusion.
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Antal forsøgspersoner, der stoppede jernkelering i mindst 6 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Tid fra standsning af chelation til sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Blandt forsøgspersoner, der aldrig genstarter chelation efter DP-infusion.
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner, der bruger flebotomiterapi efter infusion af lægemiddelprodukt
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Årlig frekvens af brug af flebotomiterapi
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Årlig frekvens af flebotomiterapibrug er defineret som antallet af procedurer pr. år, beregnet fra DP-infusion til sidste opfølgning.
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Retikulocyttal over tid på årlige tidspunkter gennem sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra baseline i retikulocyttal på årlige tidspunkter til sidste opfølgning
Tidsramme: 15 år efter lægemiddelinfusion
Baseline defineret som værdi tættest på, men før, konditionering i forældreundersøgelse.
15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgsperson med nukleeret RBC over tid på årlige tidspunkter gennem sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra Baseline i PRO som vurderet af EuroQol-5D Youth version (EQ-5D-Y)
Tidsramme: 5 år efter lægemiddelinfusion
5 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra baseline i PRO som vurderet af EuroQol-5D (EQ-5D-3L)
Tidsramme: 5 år efter lægemiddelinfusion
5 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra baseline i PRO som vurderet ved funktionel vurdering af kræftterapi-knoglemarvstransplantation (FACT-BMT) spørgeskemascore
Tidsramme: 5 år efter lægemiddelinfusion
5 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra baseline i PRO som vurderet af Short Form-36 Health Survey (SF-36)
Tidsramme: 5 år efter lægemiddelinfusion
5 år efter lægemiddelinfusion
Ændring i annualiseret pRBC-transfusionsvolumen (blandt forsøgspersoner, der opnåede TI), fra 6 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt (moderundersøgelse) til sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Reduktion i annualiseret pRBC-transfusionsvolumen (ml/kg/år) fra 6 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt (moderundersøgelse) til sidste opfølgning på mindst 50 %, 60 %, 75 %, 90 % eller 100 % sammenlignet med til den årlige pRBC-transfusionsvolumen i løbet af de 2 år forud for tilmelding til forældreundersøgelsen
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Årlig pRBC-transfusionsvolumen, fra 6 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt (moderundersøgelse) til sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Årlig pRBC-transfusionsvolumen (ml/kg/år fra 6 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt (moderundersøgelse) til sidste opfølgning sammenlignet med de årlige krav til pRBC-transfusion i løbet af de 2 år forud for moderstudieindskrivning
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
pRBC-transfusionsfrekvens, fra 6 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt (moderundersøgelse) til sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Annualiseret pRBC-frekvens (antal/år) fra 6 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt (moderundersøgelse) til sidste opfølgning sammenlignet med de årlige krav til pRBC-transfusion i løbet af de 2 år forud for moderstudieindskrivning
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra baseline i patientens rapporterede resultat (PRO) som vurderet af pædiatrisk livskvalitet (PEDSQL
Tidsramme: 5 år efter produktinfusion efter lægemidler
5 år efter produktinfusion efter lægemidler

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
bluebird bio

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Himal L Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2014

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2035

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. november 2035

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. december 2015

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. december 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. april 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • LTF-303

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Bluebird bio er forpligtet til gennemsigtighed, og passende afidentificerede datasæt på emneniveau og understøttende dokumenter kan deles, efter at alle deltagere har gennemført undersøgelsesdeltagelsen og efter opnåelse af gældende markedsføringsgodkendelser forbundet med en given undersøgelse og i overensstemmelse med kriterier fastsat af bluebird bio og/ eller industriens bedste praksis for at bevare privatlivets fred for studiedeltagere. For forespørgsler, kontakt os venligst på datasharing@bluebirdbio.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger