Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Idursulfázy-beta (GC1111) u Hunterova syndromu

21. ledna 2016 aktualizováno: Green Cross Corporation

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, aktivně kontrolovaná studie fáze 2 pro hodnocení farmakokinetiky, farmakodynamiky a bezpečnosti idursulfázy-beta (GC1111) u pacientů s Hunterovým syndromem (mukopolysacharidóza II)

Tato studie hodnotí účinnost a bezpečnost tří dávek GC1111 u pacientů s Hunterovým syndromem. Účastníci budou náhodně rozděleni do jedné ze tří dávek GC1111 nebo komparátoru.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, aktivně kontrolovaná studie s rozsahem dávek, kde pacient dostane jednu ze tří dávek GC1111 (0,5 mg/kg, 1,0 mg/kg a 1,5 mg/kg) nebo ELAPRASE 0,5 mg /kg. Přibližně 20 pacientům bude každé studované léčivo podáváno jednou týdně jako iv infuze po dobu 24 týdnů. Účinnost GC1111 bude hodnocena v testu Six-Minute Walk Test (6MWT), glykosaminoglykany v moči (uGAG), objem jater a sleziny, procento předpokládané nucené vitální kapacity (FVC) a velikost a funkce srdce. Rovněž bude hodnocena imunogenicita, farmakokinetika (PK) a bezpečnost.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 35 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužští pacienti ve věku od 5 do 35 let
  • Podepsán formulář informovaného souhlasu
  • Pacienti s diagnostikovaným syndromem lovce
  • Dříve neléčeno enzymatickou substituční terapií

Kritéria vyloučení:

  • Tracheostomie, transplantace kostní dřeně nebo transplantace pupečníkové krve v anamnéze
  • Léčba jiným hodnoceným produktem během 30 dnů před zahájením podávání studovaného léku
  • Známá přecitlivělost na kteroukoli složku studovaného léku
  • Pacient s těžkým loveckým syndromem, který nemůže provádět 6MWT
  • Pacientky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Rameno 1
0,5 mg/kg, iv, týdenní infuze idursulfázy beta po dobu 24 týdnů
Biologický: idursulfáza beta
IV, týdenní infuze po dobu 24 týdnů
Ostatní jména:
  • GC1111
Experimentální: Rameno 2
1,0 mg/kg, iv, týdenní infuze idursulfázy beta po dobu 24 týdnů
Biologický: idursulfáza beta
IV, týdenní infuze po dobu 24 týdnů
Ostatní jména:
  • GC1111
Experimentální: Rameno 3
1,5 mg/kg, iv, týdenní infuze idursulfázy beta po dobu 24 týdnů
Biologický: idursulfáza beta
IV, týdenní infuze po dobu 24 týdnů
Ostatní jména:
  • GC1111
Aktivní komparátor: Rameno 4
0,5 mg/kg, iv, týdenní infuze idursulfázy po dobu 24 týdnů
Biologický: idursulfáza
0,5 mg/kg, iv, týdenní infuze po dobu 24 týdnů
Ostatní jména:
  • Elaprase

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě v moči GAG (glykosaminoglykany) v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav do týdne 25
Výchozí stav do týdne 25

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v GAG v moči v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav do týdne 25
Výchozí stav do týdne 25
Změna od výchozí hodnoty v testu Six Minute Walk Test v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav do týdne 25
Výchozí stav do týdne 25
Procentuální změna od výchozí hodnoty v testu Six Minute Walk Test ve 25. týdnu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 25
Výchozí stav do týdne 25
Změna objemu jater oproti výchozí hodnotě v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav do týdne 25
Objem jater měřený pomocí MRI
Výchozí stav do týdne 25
Procentuální změna objemu jater oproti výchozí hodnotě ve 25. týdnu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 25
Objem jater měřený pomocí MRI
Výchozí stav do týdne 25
Změna objemu sleziny od výchozí hodnoty v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav do týdne 25
Objem sleziny měřený pomocí MRI
Výchozí stav do týdne 25
Procentuální změna objemu sleziny od výchozí hodnoty ve 25. týdnu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 25
Objem sleziny měřený pomocí MRI
Výchozí stav do týdne 25
Výskyt nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Výchozí stav do týdne 25
Výchozí stav do týdne 25
Bezpečnostní změny oproti výchozímu stavu v klinických laboratorních testech, fyzikálním vyšetření a vitálních funkcích
Časové okno: Výchozí stav do týdne 25
Výchozí stav do týdne 25
Imunogenicita
Časové okno: Výchozí stav do týdne 25
protidrogová protilátka
Výchozí stav do týdne 25
Farmakokinetický profil – plocha pod křivkou sérové ​​koncentrace v čase (AUClast)
Časové okno: 1 a 17 týden
1 a 17 týden
Farmakokinetický profil – Maximální pozorovaná maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: 1 a 17 týden
1 a 17 týden
Farmakokinetický profil – čas, kdy je pozorována Cmax (Tmax)
Časové okno: 1 a 17 týden
1 a 17 týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Green Cross Corporation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2016

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2019

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. ledna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. ledna 2016

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
26. ledna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
26. ledna 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. ledna 2016

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • GC1111B_P2

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení