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Studio di Idursulfase-beta (GC1111) nella sindrome di Hunter

21 gennaio 2016 aggiornato da: Green Cross Corporation

Studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, con controllo attivo, a dosaggio variabile per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica e la sicurezza dell'idursulfasi-beta (GC1111) nei pazienti con sindrome di Hunter (mucopolisaccaridosi II)

Questo studio valuta l'efficacia e la sicurezza di tre dosi di GC1111 in pazienti con sindrome di Hunter. I partecipanti saranno randomizzati a una delle tre dosi di GC1111 o comparatore.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Sconosciuto

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, con controllo attivo, dose-ranging, in cui il paziente riceverà una delle tre dosi di GC1111 (0,5 mg/kg, 1,0 mg/kg e 1,5 mg/kg) o ELAPRASE 0,5 mg /kg. A circa 20 pazienti verrà somministrato ciascun farmaco in studio una volta alla settimana come infusione endovenosa per 24 settimane. L'efficacia di GC1111 sarà valutata in Six-Minute Walk Test (6MWT), glicosaminoglicani nelle urine (uGAG), volume di fegato e milza, percentuale prevista di capacità vitale forzata (FVC) e dimensioni e funzione cardiache. Saranno valutate anche l'immunogenicità, la farmacocinetica (PK) e la sicurezza.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
20

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 35 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile di età compresa tra 5 e 35 anni
  • Modulo di consenso informato firmato
  • Pazienti con diagnosi di sindrome di Hunter
  • Precedentemente non trattato con una terapia enzimatica sostitutiva

Criteri di esclusione:

  • Storia di tracheostomia, trapianto di midollo osseo o trapianto di sangue del cordone ombelicale
  • Trattamento con un altro prodotto sperimentale entro 30 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio
  • Ipersensibilità nota a uno qualsiasi degli ingredienti del farmaco oggetto dello studio
  • Paziente con grave sindrome da cacciatore che non può eseguire 6MWT
  • Pazienti di sesso femminile

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Braccio 1
0,5 mg/kg, iv, infusione settimanale di idursulfase beta per 24 settimane
Biologico: idursulfasi beta
IV, infusione settimanale per 24 settimane
Altri nomi:
  • GC1111
Sperimentale: Braccio 2
1,0 mg/kg, iv, infusione settimanale di idursulfasi beta per 24 settimane
Biologico: idursulfasi beta
IV, infusione settimanale per 24 settimane
Altri nomi:
  • GC1111
Sperimentale: Braccio 3
1,5 mg/kg, iv, infusione settimanale di idursulfase beta per 24 settimane
Biologico: idursulfasi beta
IV, infusione settimanale per 24 settimane
Altri nomi:
  • GC1111
Comparatore attivo: Braccio 4
0,5 mg/kg, iv, infusione settimanale di idursulfasi per 24 settimane
Biologico: idursulfasi
0,5 mg/kg, iv, infusione settimanale per 24 settimane
Altri nomi:
  • Elaprasi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale dei GAG urinari (glicosaminoglicani) alla settimana 25
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 25
Dal basale alla settimana 25

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del GAG urinario alla settimana 25
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 25
Dal basale alla settimana 25
Variazione rispetto al basale nel Six Minute Walk Test alla settimana 25
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 25
Dal basale alla settimana 25
Variazione percentuale rispetto al basale nel Six Minute Walk Test alla settimana 25
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 25
Dal basale alla settimana 25
Variazione rispetto al basale del volume del fegato alla settimana 25
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 25
Volume del fegato misurato dalla risonanza magnetica
Dal basale alla settimana 25
Variazione percentuale rispetto al basale del volume del fegato alla settimana 25
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 25
Volume del fegato misurato dalla risonanza magnetica
Dal basale alla settimana 25
Variazione rispetto al basale del volume della milza alla settimana 25
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 25
Volume della milza misurato dalla risonanza magnetica
Dal basale alla settimana 25
Variazione percentuale rispetto al basale del volume della milza alla settimana 25
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 25
Volume della milza misurato dalla risonanza magnetica
Dal basale alla settimana 25
Incidenza di eventi avversi ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 25
Dal basale alla settimana 25
Modifiche alla sicurezza rispetto al basale nei test clinici di laboratorio, esame fisico e segni vitali
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 25
Dal basale alla settimana 25
Immunogenicità
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 25
anti-farmaco-anticorpo
Dal basale alla settimana 25
Profilo farmacocinetico - Area sotto la curva tempo concentrazione sierica (AUClast)
Lasso di tempo: 1 e 17 settimana
1 e 17 settimana
Profilo farmacocinetico - Massima concentrazione plasmatica di picco osservata (Cmax)
Lasso di tempo: 1 e 17 settimana
1 e 17 settimana
Profilo farmacocinetico - Tempo in cui si osserva la Cmax (Tmax)
Lasso di tempo: 1 e 17 settimana
1 e 17 settimana

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Green Cross Corporation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 dicembre 2016

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2019

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 gennaio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 gennaio 2016

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
26 gennaio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
26 gennaio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 gennaio 2016

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GC1111B_P2

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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