Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zhodnoťte účinnost a bezpečnost lomitapidu u dětských pacientů s homozygotní familiární hypercholesterolémií při stabilní léčbě snižující hladinu lipidů

21. února 2018 aktualizováno: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 3, jednoramenná, otevřená, mezinárodní, multicentrická studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti lomitapidu u pediatrických pacientů s homozygotní familiární hypercholesterolémií při stabilní léčbě snižující hladinu lipidů

Toto je jednoramenná, otevřená, mezinárodní, multicentrická klinická studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti lomitapidu u pediatrických pacientů s HoFH, kteří dostávají stabilní léčbu snižující hladinu lipidů, včetně aferézy LDL. Studie se skládá z 12týdenního zaváděcího období, primární 24týdenní fáze účinnosti, po níž následuje 80týdenní bezpečnostní fáze.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku ≥5 a <18 let s diagnostikovaným funkčním HoFH
  2. Pacient musí vážit alespoň 15 kg a být na nebo nad 10. percentilem BMI a alespoň 10. percentilem výšky pro věk a pohlaví na základě růstových grafů CDC
  3. Negativní těhotenský test při screeningu a během studie u žen v plodném věku
  4. Potenciálně sexuálně aktivní pacientky, které jsou v plodném věku, musí být sexuálně abstinující nebo musí dodržovat dvě přijatelné metody antikoncepce

Kritéria vyloučení:

  1. Jiné formy primární hyperlipoproteinémie a sekundární příčiny hypercholesterolémie (např. nefrotický syndrom, hypotyreóza).
  2. Abnormální jaterní test při screeningu
  3. Středně těžké nebo těžké poškození jater nebo aktivní onemocnění jater
  4. Hladina sérové ​​kreatinfosfokinázy (CPK) > 2 × ULN.
  5. Chronická renální insuficience
  6. Anamnéza zneužívání drog během posledních 3 let nebo obvyklá konzumace alkoholu
  7. Městnavé srdeční selhání třídy III nebo IV podle New York Heart Association (NYHA).
  8. Nekontrolovaná hypertenze
  9. Podle úsudku PI předčasná nebo opožděná puberta nebo endokrinní porucha, která by ovlivnila růst
  10. Nekožní malignita nebo jiná rakovina v anamnéze během posledních 3 let
  11. Anamnéza zánětlivého onemocnění střev nebo jiného malabsorpčního syndromu nebo anamnéza resekce střeva, bypassu žaludku nebo jiného chirurgického zákroku na snížení hmotnosti.
  12. Použití mipomersenu do 6 měsíců od screeningu.
  13. Jakýkoli zdravotní stav, u kterého je předpokládaná délka života kratší než 5 let.
  14. Každý pacient, který se během studie nemůže vyhnout léčbě silnými nebo středně silnými inhibitory cytochromu P450 3A4 (CYP3A4) nebo jinými léky kontraindikovanými pro použití s ​​lomitapidem.
  15. Účast v intervenční klinické studii do 6 týdnů u statinové terapie nebo do 6 měsíců u jakékoli jiné neschválené terapie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Lomitapide
Lék: Lomitapide
Ostatní jména:
  • Juxtapid, Lojuxta

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna LDL-C
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Výchozí stav, týden 24

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna v TC
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentuální změna v non-HDL-C
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentuální změna v HDL-C
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentuální změna TG
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentuální změna VLDL-C
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentuální změna v Lp(a)
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentuální změna v apo B
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentuální změna v apo A-1
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentuální změna LDL-C
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Změny v hypolipidemické léčbě
Časové okno: Týden 24 až týden 104
Týden 24 až týden 104
Změny v LDL aferéze
Časové okno: Týden 24 až týden 104
Týden 24 až týden 104
Procento pacientů, kteří dosáhli cíle (LDL-C <100 mg/dl [2,6 mmol/l] u pacientů bez prokázaného kardiovaskulárního onemocnění [CVD] na začátku studie
Časové okno: Týden 24 a až týden 108
Týden 24 a až týden 108
Procento pacientů, kteří dosáhli cílového LDL-C <70 mg/dl [1,8 mmol/l]) u pacientů s dokumentovanou CVD na začátku studie.
Časové okno: Týden 24 a až týden 108
Týden 24 a až týden 108
Změny laboratorních parametrů (včetně funkce jater a ledvin)
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Hlášené nežádoucí příhody
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Změny na elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Testy funkce plic (PFT)
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Stav kostí/věk (rentgen zápěstí)
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Měření výšky
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Měření hmotnosti
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Měření tělesné hmotnosti
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Tanner Staging
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Procentuální změna jaterního tuku
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Krevní tlak
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Tepová frekvence
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Teplota
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Dýchání (dechy/min)
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2016

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2017

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. dubna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. května 2016

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. května 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. února 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. února 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AEGR-733-020

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení