Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zhodnoťte účinnost a bezpečnost lomitapidu u dětských pacientů s homozygotní familiární hypercholesterolémií při stabilní léčbě snižující hladinu lipidů

21. února 2018 aktualizováno: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 3, jednoramenná, otevřená, mezinárodní, multicentrická studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti lomitapidu u pediatrických pacientů s homozygotní familiární hypercholesterolémií při stabilní léčbě snižující hladinu lipidů

Toto je jednoramenná, otevřená, mezinárodní, multicentrická klinická studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti lomitapidu u pediatrických pacientů s HoFH, kteří dostávají stabilní léčbu snižující hladinu lipidů, včetně aferézy LDL. Studie se skládá z 12týdenního zaváděcího období, primární 24týdenní fáze účinnosti, po níž následuje 80týdenní bezpečnostní fáze.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 3

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku ≥5 a <18 let s diagnostikovaným funkčním HoFH
  2. Pacient musí vážit alespoň 15 kg a být na nebo nad 10. percentilem BMI a alespoň 10. percentilem výšky pro věk a pohlaví na základě růstových grafů CDC
  3. Negativní těhotenský test při screeningu a během studie u žen v plodném věku
  4. Potenciálně sexuálně aktivní pacientky, které jsou v plodném věku, musí být sexuálně abstinující nebo musí dodržovat dvě přijatelné metody antikoncepce

Kritéria vyloučení:

  1. Jiné formy primární hyperlipoproteinémie a sekundární příčiny hypercholesterolémie (např. nefrotický syndrom, hypotyreóza).
  2. Abnormální jaterní test při screeningu
  3. Středně těžké nebo těžké poškození jater nebo aktivní onemocnění jater
  4. Hladina sérové ​​kreatinfosfokinázy (CPK) > 2 × ULN.
  5. Chronická renální insuficience
  6. Anamnéza zneužívání drog během posledních 3 let nebo obvyklá konzumace alkoholu
  7. Městnavé srdeční selhání třídy III nebo IV podle New York Heart Association (NYHA).
  8. Nekontrolovaná hypertenze
  9. Podle úsudku PI předčasná nebo opožděná puberta nebo endokrinní porucha, která by ovlivnila růst
  10. Nekožní malignita nebo jiná rakovina v anamnéze během posledních 3 let
  11. Anamnéza zánětlivého onemocnění střev nebo jiného malabsorpčního syndromu nebo anamnéza resekce střeva, bypassu žaludku nebo jiného chirurgického zákroku na snížení hmotnosti.
  12. Použití mipomersenu do 6 měsíců od screeningu.
  13. Jakýkoli zdravotní stav, u kterého je předpokládaná délka života kratší než 5 let.
  14. Každý pacient, který se během studie nemůže vyhnout léčbě silnými nebo středně silnými inhibitory cytochromu P450 3A4 (CYP3A4) nebo jinými léky kontraindikovanými pro použití s ​​lomitapidem.
  15. Účast v intervenční klinické studii do 6 týdnů u statinové terapie nebo do 6 měsíců u jakékoli jiné neschválené terapie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Lomitapide
Lék: Lomitapide
Ostatní jména:
  • Juxtapid, Lojuxta

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna LDL-C
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Výchozí stav, týden 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna v TC
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentuální změna v non-HDL-C
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentuální změna v HDL-C
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentuální změna TG
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentuální změna VLDL-C
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentuální změna v Lp(a)
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentuální změna v apo B
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentuální změna v apo A-1
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentuální změna LDL-C
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Změny v hypolipidemické léčbě
Časové okno: Týden 24 až týden 104
Týden 24 až týden 104
Změny v LDL aferéze
Časové okno: Týden 24 až týden 104
Týden 24 až týden 104
Procento pacientů, kteří dosáhli cíle (LDL-C <100 mg/dl [2,6 mmol/l] u pacientů bez prokázaného kardiovaskulárního onemocnění [CVD] na začátku studie
Časové okno: Týden 24 a až týden 108
Týden 24 a až týden 108
Procento pacientů, kteří dosáhli cílového LDL-C <70 mg/dl [1,8 mmol/l]) u pacientů s dokumentovanou CVD na začátku studie.
Časové okno: Týden 24 a až týden 108
Týden 24 a až týden 108
Změny laboratorních parametrů (včetně funkce jater a ledvin)
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Hlášené nežádoucí příhody
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Změny na elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Testy funkce plic (PFT)
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Stav kostí/věk (rentgen zápěstí)
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Měření výšky
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Měření hmotnosti
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Měření tělesné hmotnosti
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Tanner Staging
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Procentuální změna jaterního tuku
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Krevní tlak
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Tepová frekvence
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Teplota
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2
Dýchání (dechy/min)
Časové okno: Výchozí stav do roku 2
Výchozí stav do roku 2

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2016

Primární dokončení (Očekávaný)

1. března 2017

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. dubna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. května 2016

První zveřejněno (Odhad)

9. května 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. února 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. února 2018

Naposledy ověřeno

1. února 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AEGR-733-020

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Homozygotní familiární hypercholesterolémie

Klinické studie na Lomitapide

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Estonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit