Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania lomitapidu u pacjentów pediatrycznych z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną w trakcie stabilnej terapii hipolipemizującej

21 lutego 2018 zaktualizowane przez: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Jednoramienne, otwarte, międzynarodowe, wieloośrodkowe badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo lomitapidu u dzieci i młodzieży z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną otrzymujących stabilną terapię hipolipemizującą

Jest to jednoramienne, otwarte, międzynarodowe, wieloośrodkowe badanie kliniczne III fazy, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa lomitapidu u dzieci i młodzieży z HoFH, otrzymujących stabilną terapię hipolipemizującą, w tym aferezę LDL. Badanie składa się z 12-tygodniowego okresu wstępnego, 24-tygodniowej podstawowej fazy skuteczności, po której następuje 80-tygodniowa faza bezpieczeństwa.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Wycofane

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥5 i <18 lat ze zdiagnozowaną czynnościową HoFH
  2. Pacjent musi ważyć co najmniej 15 kg i mieć co najmniej 10 percentyl BMI oraz co najmniej 10 percentyl wzrostu dla wieku i płci na podstawie wykresów wzrostu CDC
  3. Ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego iw trakcie badania dla kobiet w wieku rozrodczym
  4. Potencjalnie aktywne seksualnie pacjentki w wieku rozrodczym muszą zachować abstynencję seksualną lub stosować dwie dopuszczalne metody antykoncepcji

Kryteria wyłączenia:

  1. Inne formy pierwotnej hiperlipoproteinemii i wtórne przyczyny hipercholesterolemii (np. zespół nerczycowy, niedoczynność tarczycy).
  2. Nieprawidłowy test czynności wątroby podczas badania przesiewowego
  3. Umiarkowane lub ciężkie zaburzenia czynności wątroby lub czynna choroba wątroby
  4. Stężenie fosfokinazy kreatynowej (CPK) w surowicy >2 × GGN.
  5. Przewlekła niewydolność nerek
  6. Historia nadużywania narkotyków w ciągu ostatnich 3 lat lub nawykowe spożywanie alkoholu
  7. Zastoinowa niewydolność serca klasy III lub IV według New York Heart Association (NYHA).
  8. Niekontrolowane nadciśnienie
  9. W ocenie PI, przedwczesne lub opóźnione dojrzewanie płciowe lub zaburzenia endokrynologiczne, które mogą mieć wpływ na wzrost
  10. Historia nowotworów złośliwych innych niż skóra lub innych nowotworów występujących w ciągu ostatnich 3 lat
  11. Historia choroby zapalnej jelit lub innego zespołu złego wchłaniania lub historia resekcji jelita, bajpasu żołądka lub innego zabiegu chirurgicznego w celu zmniejszenia masy ciała.
  12. Stosowanie mipomersenu w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego.
  13. Każda choroba, dla której przewidywana długość życia wynosi mniej niż 5 lat.
  14. Każdy pacjent, który nie jest w stanie uniknąć leczenia silnymi lub umiarkowanymi inhibitorami cytochromu P450 3A4 (CYP3A4) lub innymi lekami przeciwwskazanymi do stosowania z lomitapidem podczas badania.
  15. Udział w interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 6 tygodni w przypadku leczenia statynami lub w ciągu 6 miesięcy w przypadku jakiejkolwiek innej niezatwierdzonej terapii.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Lomitapid
Lek: Lomitapid
Inne nazwy:
  • Juxtapid, Lojuxta

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana LDL-C
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Wartość wyjściowa, tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana TC
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentowa zmiana poziomu nie-HDL-C
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentowa zmiana HDL-C
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentowa zmiana TG
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentowa zmiana VLDL-C
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Zmiana procentowa Lp(a)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentowa zmiana apo B
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentowa zmiana apo A-1
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentowa zmiana LDL-C
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Zmiany w terapii hipolipemizującej
Ramy czasowe: Tydzień 24 do Tydzień 104
Tydzień 24 do Tydzień 104
Zmiany w aferezie LDL
Ramy czasowe: Tydzień 24 do Tydzień 104
Tydzień 24 do Tydzień 104
Odsetek pacjentów, u których osiągnięto cel (LDL-C <100 mg/dl [2,6 mmol/l] u pacjentów bez udokumentowanej choroby sercowo-naczyniowej [CVD] na początku badania)
Ramy czasowe: Tydzień 24 i do Tygodnia 108
Tydzień 24 i do Tygodnia 108
Odsetek pacjentów osiągających docelowy poziom LDL-C <70 mg/dl [1,8 mmol/l]) dla pacjentów z udokumentowaną CVD na początku badania.
Ramy czasowe: Tydzień 24 i do Tygodnia 108
Tydzień 24 i do Tygodnia 108
Zmiany parametrów laboratoryjnych (w tym czynności wątroby i nerek)
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
Linia bazowa do roku 2
Zgłoszone zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
Linia bazowa do roku 2
Zmiany w elektrokardiogramie (EKG).
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
Linia bazowa do roku 2
Testy czynnościowe płuc (PFT)
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
Linia bazowa do roku 2
Stan/wiek kości (prześwietlenie nadgarstka)
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
Linia bazowa do roku 2
Pomiar wysokości
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
Linia bazowa do roku 2
Pomiar masy
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
Linia bazowa do roku 2
Pomiar masy ciała
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
Linia bazowa do roku 2
Inscenizacja Tannera
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
Linia bazowa do roku 2
Procentowa zmiana tłuszczu wątrobowego
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
Linia bazowa do roku 2
Ciśnienie krwi
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
Linia bazowa do roku 2
Tętno
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
Linia bazowa do roku 2
Temperatura
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
Linia bazowa do roku 2
Oddychanie (oddechy/min)
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
Linia bazowa do roku 2

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 maja 2016

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 marca 2017

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
27 kwietnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 maja 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
9 maja 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
22 lutego 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 lutego 2018

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AEGR-733-020

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami