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Valutare l'efficacia e la sicurezza di Lomitapide nei pazienti pediatrici con ipercolesterolemia familiare omozigote in terapia ipolipemizzante stabile

21 febbraio 2018 aggiornato da: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3, a braccio singolo, in aperto, internazionale, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di Lomitapide in pazienti pediatrici con ipercolesterolemia familiare omozigote in terapia ipolipemizzante stabile

Si tratta di uno studio clinico di fase 3 a braccio singolo, in aperto, internazionale, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di lomitapide nei pazienti pediatrici con HoFH che stanno ricevendo una terapia ipolipemizzante stabile, inclusa l'aferesi delle LDL. Lo studio comprende un periodo di run-in di 12 settimane, una fase di efficacia primaria di 24 settimane, seguita da una fase di sicurezza di 80 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina di età ≥5 e <18 anni con diagnosi di HoFH funzionale
  2. Il paziente deve pesare almeno 15 kg ed essere pari o superiore al 10° percentile di BMI e almeno al 10° percentile di altezza per età e sesso in base ai grafici di crescita del CDC
  3. Test di gravidanza negativo allo Screening e durante lo studio per le donne in età fertile
  4. Le pazienti potenzialmente sessualmente attive in età fertile devono essere sessualmente astinenti o seguire due metodi contraccettivi accettabili

Criteri di esclusione:

  1. Altre forme di iperlipoproteinemia primaria e cause secondarie di ipercolesterolemia (ad esempio, sindrome nefrosica, ipotiroidismo).
  2. Test di funzionalità epatica anormale allo screening
  3. Compromissione epatica moderata o grave o malattia epatica attiva
  4. Livello sierico di creatina fosfochinasi (CPK) > 2 × ULN.
  5. Insufficienza renale cronica
  6. Storia di abuso di droghe negli ultimi 3 anni o consumo abituale di alcol
  7. Insufficienza cardiaca congestizia di classe III o IV della New York Heart Association (NYHA).
  8. Ipertensione incontrollata
  9. A giudizio dell'IP, pubertà precoce o ritardata o disturbo endocrino che pregiudicherebbe la crescita
  10. Storia di tumori maligni non cutanei o altri tumori verificatisi negli ultimi 3 anni
  11. Storia di malattia infiammatoria intestinale o altra sindrome da malassorbimento o storia di resezione intestinale, bypass gastrico o altra procedura chirurgica per la perdita di peso.
  12. Uso di mipomersen entro 6 mesi dallo screening.
  13. Qualsiasi condizione medica per la quale si prevede che l'aspettativa di vita sia inferiore a 5 anni.
  14. Qualsiasi paziente che non sia in grado di evitare il trattamento con inibitori forti o moderati del citocromo P450 3A4 (CYP3A4) o altri farmaci controindicati per l'uso con lomitapide durante lo studio.
  15. Partecipazione a uno studio clinico interventistico entro 6 settimane per una terapia con statine o entro 6 mesi per qualsiasi altra terapia non approvata.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Lomitapide
Droga: Lomitapide
Altri nomi:
  • Juxtapid, Lojuxta

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione percentuale di LDL-C
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Basale, settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di cambiamento in TC
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Variazione percentuale di colesterolo non HDL
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Variazione percentuale di HDL-C
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Variazione percentuale in TG
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Variazione percentuale di VLDL-C
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Variazione percentuale di Lp(a)
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Variazione percentuale di apo B
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Variazione percentuale dell'apo A-1
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Variazione percentuale di LDL-C
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Cambiamenti nella terapia ipolipemizzante
Lasso di tempo: Dalla settimana 24 alla settimana 104
Dalla settimana 24 alla settimana 104
Cambiamenti nell'aferesi LDL
Lasso di tempo: Dalla settimana 24 alla settimana 104
Dalla settimana 24 alla settimana 104
Percentuale di pazienti che hanno raggiunto l'obiettivo (C-LDL <100 mg/dL [2,6 mmol/L] per i pazienti senza malattia cardiovascolare documentata [CVD] al basale
Lasso di tempo: Settimana 24 e fino alla settimana 108
Settimana 24 e fino alla settimana 108
Percentuale di pazienti che hanno raggiunto l'obiettivo C-LDL <70 mg/dL [1,8 mmol/L]) per i pazienti con CVD documentata al basale.
Lasso di tempo: Settimana 24 e fino alla settimana 108
Settimana 24 e fino alla settimana 108
Cambiamenti nei parametri di laboratorio (compresa la funzionalità epatica e renale)
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 2
Baseline fino all'anno 2
Eventi avversi segnalati
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 2
Baseline fino all'anno 2
Alterazioni dell'elettrocardiogramma (ECG).
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 2
Baseline fino all'anno 2
Test di funzionalità polmonare (PFT)
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 2
Baseline fino all'anno 2
Salute ossea/età (radiografia del polso)
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 2
Baseline fino all'anno 2
Misurazione dell'altezza
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 2
Baseline fino all'anno 2
Misura del peso
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 2
Baseline fino all'anno 2
Misurazione della massa corporea
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 2
Baseline fino all'anno 2
Messa in scena di Tanner
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 2
Baseline fino all'anno 2
Variazione percentuale del grasso epatico
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 2
Baseline fino all'anno 2
Pressione sanguigna
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 2
Baseline fino all'anno 2
Frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 2
Baseline fino all'anno 2
Temperatura
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 2
Baseline fino all'anno 2
Respirazione (respiri/min)
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 2
Baseline fino all'anno 2

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 maggio 2016

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 marzo 2017

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
27 aprile 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 maggio 2016

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
9 maggio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
22 febbraio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 febbraio 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AEGR-733-020

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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