Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie se zvyšováním dávky monoterapie pixantronem u dětských pacientů s relapsem nebo refrakterní rakovinou

27. ledna 2020 aktualizováno: CTI BioPharma

Fáze 1, studie eskalace dávky monoterapie pixantronem u pediatrických pacientů s relapsem nebo refrakterní rakovinou

Jedná se o fázi 1, otevřenou studii s eskalací dávky za účelem vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky a protinádorové aktivity pixantronu u pediatrických pacientů s relabujícími nebo refrakterními solidními nádory (kromě pacientů s nádory CNS) nebo lymfomem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Přibližně 35 způsobilých pacientů dostane až šest 28denních cyklů monoterapie pixantronem, se dvěma dalšími cykly u pacientů, kteří nadále profitují z léčby. Každý pacient dostane pixantron podávaný intravenózně ve dnech 1, 8 a 15 každého 28denního cyklu. Budou tři věkové kohorty, definované jako věková kohorta 1 (12 až méně než 18 let, plus mladí dospělí (ve věku 18–21 let)), věková kohorta 2 (5 až méně než 12 let) a věková kohorta 3 (6 měsíců až méně než 5 let). Během eskalace dávky se nejprve tři pacienti nashromáždí na počáteční úroveň dávky. Pokud nejsou identifikovány žádné DLT, bude tato úroveň dávky prohlášena za nepřekračující MTD a tři pacienti budou zařazeni do další vyšší úrovně dávky. Každá následující úroveň eskalace dávky bude narůstat podle výše uvedeného schématu stanovení DLT/MTD. Plánovaná fáze sekvenčního zvyšování dávky bude dostávat 40 mg/m2, 50 mg/m2, 60 mg/m2 nebo 70 mg/m2 pixantronové báze (ve dnech 1, 8 a 15), jak je tolerováno, na základě vyhodnocení DLT. Eskalace dávek se bude řídit standardním plánem eskalace kohorty 3+3 pacientů. Žádní pacienti z věkové kohorty 3 nebudou zařazeni, dokud nebude 6 pacientů z věkových kohort 1 a 2 (kombinováno) hodnotitelných na toxicitu. Po stanovení MTD nastane expanzní fáze, aby bylo možné získat lepší odhady bezpečnosti, snášenlivosti a protinádorové aktivity monoterapie pixantronem u pediatrických pacientů léčených na MTD. Pacientům bude nabídnuto 3 roky sledování po prodloužené fázi studie s periodickým hodnocením parametrů srdeční funkce.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient a/nebo opatrovník podepsali formulář informovaného souhlasu a souhlas schválený institucionální revizní radou nebo institucionální etickou komisí, je-li to vhodné a nutné, na základě věku
  2. Věk 6 měsíců až 21 let (počáteční kvalifikační diagnóza musí být provedena ve věku 18 let nebo dříve a pacient musí být v péči dětského hematologa/onkologa)
  3. Pacientovi byla diagnostikována lymfom nebo jakákoliv nehematologická malignita (kromě nádorů centrálního nervového systému [CNS]), pro kterou je pacient považován za relabujícího nebo refrakterního. (POZNÁMKA: Metastázy do CNS jsou přípustné u pacientů, u kterých se během prvních 30 dnů nepředpokládá riziko progrese, kteří jsou neurologicky stabilní, a pokud užívají kortikosteroidy, byli na stabilní dávce kortikosteroidů po dobu alespoň 2 týdnů.) Pacienti, kteří mají > 1 malignitu probíhající během screeningu, nejsou způsobilí

  4. Pacient musí mít jeden nebo více z následujících stavů léčby:

    • Selhaly alespoň 2 předchozí řady chemoterapie
    • Nemá k dispozici žádnou kurativní chemoterapii
    • Nepovažuje se za kandidáta na dostupné možnosti chemoterapie
  5. Při narůstající dávce mohou mít pacienti neměřitelné onemocnění (jako je postižení kostní dřeně / kosti nebo difúzní nádory)
  6. Při narůstající dávce mohou mít pacienti neměřitelné onemocnění v případech, kdy by standardní péče naznačovala potřebu adjuvantní chemoterapie po definitivní operaci nebo ozařování, ale pro které nejsou dostupné žádné standardní možnosti chemoterapie
  7. V přírůstku expanzní kohorty musí mít pacienti onemocnění, které je hodnotitelné nebo měřitelné z hlediska odpovědi a progrese podle standardních kritérií pro jejich diagnózu (viz přílohy: RECIST 1.1 Kritéria pro hodnocení solidních nádorů, včetně neuroblastomu, příloha 18.4], Hodnocení neuroblastomu [ Příloha 18.6] a kritéria stadia lymfomu a reakce na onemocnění [Příloha 18.5])
  8. Karnofsky-Lansky výkonnostní stav (podle věku pacienta) ≥50 (Příloha 18.1)

  9. Pacient musí mít jedno nebo více z následujících měření srdeční funkce pomocí echokardiogramu:

    • Ejekční frakce levé komory (LVEF) ≥ 55 %
    • Zkracovací frakce levé komory (LVSF) ≥27 %
  10. Hemoglobin ≥ 8 g/dl (může být po transfuzi)
  11. Počet krevních destiček ≥75 × 109/l
  12. Absolutní počet neutrofilů (ANC) ≥0,75 × 109/l
  13. Přímý/konjugovaný bilirubin v séru ≤1,5 ​​× horní hranice normálu (ULN); mohou být zařazeni pacienti s klinicky diagnostikovaným Gilbertovým syndromem a celkovým bilirubinem ≤ 5 × ULN
  14. Aspartátaminotransferáza (AST; také nazývaná sérová glutamát-oxalooctová transamináza [SGOT]) a alaninaminotransferáza (ALT; také nazývaná sérová glutamát-pyruvická transamináza [SGPT]) ≤ 2,5 × ULN nebo ≤ 5 × ULN, pokud je elevace způsobena postižením jater nádorem
  15. Sérový kreatinin ≤2 × ULN

  16. Pacienti musí splňovat následující kritéria s ohledem na předchozí léčbu rakoviny, radioterapii a transplantaci kmenových buněk:

    1. Myelosupresivní chemoterapie: Od dokončení myelosupresivní chemoterapie (4 týdny v případě předchozí nitrosomočoviny) a vymizení všech nehematologických toxicit na ≤ 1. stupně musí uplynout alespoň 3 týdny.

    2. Biologické (antineoplastické činidlo):

      • Perorální inhibitory tyrosinkinázy nebo jiná podobná činidla. Od dokončení terapie biologickým agens musí uplynout alespoň 7 dní a před zařazením se musí všechny nehematologické toxicity upravit na ≤ 1.
      • Anti-IGFR-1R a další monoklonální protilátky: kratší ze 3 poločasů nebo 6 týdnů musí uplynout od předchozí terapie monoklonálními protilátkami a vymizení všech nehematologických toxicit na ≤ stupeň 1 před zařazením
    3. Myeloidní růstový faktor: Nesmí dostat během 1 týdne před vstupem do této studie (2 týdny v případě PEG-filgrastimu)
    4. Radioterapie: Před zařazením musí uplynout alespoň 4 týdny a všechny nehematologické toxicity se musí upravit na ≤ 1. stupeň. Dříve ozářené léze nelze použít k posouzení odpovědi, pokud tato místa nejsou místy progrese onemocnění
    5. Transplantace kmenových buněk (SCT): U autologní SCT musí uplynout ≥ 3 měsíce. U alogenní SCT musí uplynout ≥ 6 měsíců a nesmí existovat žádný důkaz aktivní reakce štěpu proti hostiteli
  17. Všechny akutní toxicity související s předchozí léčbou se upravily na stupeň ≤1, kromě alopecie a hematologických parametrů specifikovaných v kritériích pro zařazení
  18. Ochota a schopnost dodržovat plán návštěv a hodnocení požadované protokolem studie, včetně účinné kontroly porodnosti (oddíl 5.4) u sexuálně aktivních pacientek

Kritéria vyloučení:

  1. Vyšetřovatel předpověděl délku života méně než dva měsíce
  2. Výzkumník předpokládaná neschopnost tolerovat nežádoucí účinky monoterapie pixantronem po dobu kratší než dva měsíce
  3. Předchozí léčba antracykliny s kumulativní dávkou přesahující 450 mg/m2 (vypočteno na základě ekvivalentů doxorubicinu)
  4. Společná terminologická kritéria pro nežádoucí účinky (CTCAE) Active National Cancer Institute (NCI) infekce ≥ 3. stupně nebo infekce nižšího stupně považovaná za rezistentní nebo rezistentní vůči dostupným antimikrobiálním látkám nebo infekce vyžadující pokračující léčbu antibiotiky
  5. Velká operace ≤ 7 dní a/nebo s neúplným/neadekvátním hojením ran před zahájením studijní léčby
  6. Známá akutní nebo chronická infekce virem hepatitidy B nebo hepatitidy C
  7. Známá séropozitivita na virus lidské imunodeficience (HIV)
  8. Jakákoli experimentální/zkušební terapie ≤ 28 dní před zahájením studijní léčby
  9. Infarkt myokardu za posledních 6 měsíců
  10. Srdeční selhání třídy II, III nebo IV podle New York Heart Association
  11. Jakákoli kontraindikace, známá alergie nebo přecitlivělost na jakýkoli testovaný lék (léky)
  12. Těhotné nebo kojící
  13. Plánovaná radioterapie nebo chirurgické zákroky pro kvalifikovanou malignitu
  14. Jakékoli psychologické, rodinné, sociologické nebo geografické podmínky, které potenciálně brání dodržování studijních postupů nebo plánů následných kontrol
  15. Jiná závažná a/nebo nekontrolovaná zdravotní onemocnění, která by mohla ohrozit účast ve studii, nebo jakýkoli zdravotní nebo psychiatrický stav, který by podle názoru zkoušejícího činil podávání studovaného léku nebezpečným nebo by znemožňoval interpretaci údajů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Léčba: Pixantrone
Každý pacient dostane monoterapii pixantronem podávanou intravenózně jednou ve dnech 1, 8 a 15 až šest 28denních cyklů monoterapie pixantronem, se dvěma dalšími cykly u pacientů, kteří nadále profitují z léčby. Nejméně 6 pacientů z každé věkové kohorty 1 a 2 bude nashromážděno do kohort s eskalací dávky. Studie bude otevřena pacientům ve věkové kohortě 3 až poté, co bude alespoň u 6 pacientů ve věkové kohortě 1 a 2 (kombinováno) vyhodnocena toxicita. Během fáze eskalace dávky budou nahrazeni účastníci, kteří jsou pro DLT neocenitelní z důvodů jednoznačně nesouvisejících s toxicitou. Akruální kvóta expanzní kohorty – Celkem se nashromáždí nejméně 15 hodnotitelných pacientů léčených MTD/optimální dávkou, z toho 7 pacientů bude ve věkové kohortě 2.
Lék: Pixantrone
Pixantrone
Ostatní jména:
  • Pixantrone (BBR 2778)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
MTD, definovaná jako nejvyšší hladina dávky, při které ne více než 1/6 pacientů zažívá DLT
Časové okno: 28 dní
Eskalace dávky – Studie se bude řídit standardním návrhem eskalace kohorty 3+3 pacientů, přičemž se vyhodnotí až 4 úrovně dávek.
28 dní
Protinádorová aktivita pixantronu na MTD
Časové okno: Cca. 1 rok
Skupina expanze dávky – Protinádorová aktivita bude shrnuta podle typu onemocnění, úrovně dávky a věkové kohorty pro všechny pacienty v hodnotitelné populaci. Nejlepší celková míra odpovědi, definovaná jako podíl pacientů, kteří dosáhli úplné nebo částečné odpovědi, bude shrnuta podle typu onemocnění a bude poskytnut 95% interval spolehlivosti. Podobné shrnutí bude poskytnuto pro úplnou míru odpovědí.
Cca. 1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
CTI BioPharma

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Leo Mascarenhas, MD. MS., CHLA

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
24. října 2016

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
10. července 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
10. července 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
3. června 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. června 2016

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. června 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. ledna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. ledna 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PIX111

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení