Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nálezy MR zobrazování u Rettova syndromu

12. září 2016 aktualizováno: National Taiwan University Hospital

Nálezy funkčního zobrazování magnetickou rezonancí v klidovém stavu, susceptibility váženého zobrazování a zobrazování difúzního spektra u Rettova syndromu

Úvod: Rettův syndrom je neurovývojové onemocnění, které postihuje především dívky. Klinicky jsou pacienti ve věku od šesti měsíců do jednoho a půl roku normální a poté se u nich rozvinou progresivní vážné problémy s komunikací, učením, koordinací a neurovývojem se ztrátou motorických dovedností kolem dvou let. Současně se typicky objevuje stereotypní pohyb rukou. Některé z nich však zlepší schopnosti řeči a zraku a opakované pohyby rukou se mohou po několika letech snížit.

Pozadí / hypotéza: Předběžné důkazy naznačují, že mezi Rettovým syndromem a normálními lidmi existuje mnoho rozdílů ve struktuře mozku, včetně snížení objemu mozku v bílé i šedé hmotě, průtoku krve mozkem ve frontální oblasti a hustotě receptorů v bazálních gangliích. V zobrazovacích studiích MR bylo zjištěno snížení šedé hmoty parietálního laloku a pomocí DTI bylo pozorováno několik snížení kortikální bílé hmoty. Nicméně dráha související se zrakem-posterior corona radiata u dívek s Rettovým syndromem byla normální a byla zvýšena v hodnotách FA. Podobný výsledek byl objeven také u horního longitudinálního fasciculu spojeného s řečí, který se vyrovná kontrolním subjektům a pacientům se zachovanou řečí (fráze a věty). Přesto jen málo studií uvádí srovnání s mikrostrukturou mozku v různém stádiu, zejména u dospělých pacientů. Proto bude naše prospektivní studie naplánována tak, aby zjistila specifické změny struktury mozku v různých stádiích Rettova syndromu. A trajektorie mikrostruktury v mozku bude v souladu s funkčním zlepšením.

Vyšetřovatelé předpokládají, že (1) existují různé mikrostrukturální změny u pacientů se/bez zachované pohyblivosti, verbálních schopností a komunikačních dovedností; (2) existuje několik specifických změn mozkových mikrostruktur ve vizuální dráze; (3) při různém stárnutí Rettova syndromu existuje specifický měnící se vzorec mikrostruktury mozku. Pro získání specifičtějších výsledků se výzkumníci zaměřují na použití konvenční MRI, zobrazování difúzního spektra a některých nástrojů klinického hodnocení, jako je dotazník související s Rettovým syndromem, SSI, PDMS-2 a šestiminutový test chůze, aby prozkoumali jejich korelaci.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

V této studii jsme navrhli použít konvenční MR zobrazování, difúzní spektrum (DSI) a susceptibilně vážené zobrazování (SWI), abychom získali informace o struktuře mozku v nervové tkáni a objemu krevních cév. Konvenční MR zobrazení s 3T MR jednotkou se bude skládat ze sagitálního T1 váženého, ​​axiálního T2 rychlého spin-echa a tloušťky transverzálních řezů v 2,5 mm jsou získány paralelně s přední a zadní komisurou. Zobrazování difúzního spektra (DSI), specifičtější metoda k detekci křížení vláken bílé hmoty, kvantifikovaná hodnotou GFA ke zkoumání abnormalit specifických pro trakt s růstovými trajektoriemi a jejich korelací s klinickými rysy u pacientů s RTT. Byly získány skeny DSI pomocí skeneru Siemens Tim Trio 3T na NTUH. Zobrazovací data difúzního spektra byla získána v 32 kanálové hlavové cívce s následujícími parametry: TE = 2,98 ms, TR = 2000 ms, řez na desku = 208, tloušťka řezu = 1,0 mm, FoV čtení = 256 mm, velikost voxelu = 2,5 x 2,5 x 2,5 mm. Snímek vážený citlivostí (SWI), usnadněná citlivost na uložený hemosiderin, zlepšil rozpoznání mozkových mikrokrvácení (CMB). Proto plánujeme využít pokročilé techniky k získání informací o mnohočetných kortiko-subkortikálních krevních cévách od našeho pacienta.

Subjekty studie budou rekrutovány z OPD v nemocnici NTU, věkové rozmezí 2 až 30 let, 45 diagnostikovaných pacientů s rettem a 45 kontrol. Veškeré skenování bude dokončeno v nemocnici NTU. Před vstupem do vyšetřovny rodiče pacientů vyplní dotazník o tělesném vývoji u Rettova syndromu, včetně hrubé motoriky, jemné motoriky a řečových schopností. Poté jsou data DSI získána na 3T MR jednotce a data bílé hmoty analyzujeme studiem DSI (http://dsi-studio.labsolver.org) a podrobně provedeme celé mozkové dráhy pomocí TBAA, které byly rekonstruovány na Šablona NTU-DSI-122. Šedou hmotu zpracujeme a analyzujeme pomocí FreeSurfer (http://freesurfer.net) a objem cerebrálních mikrokrvácení podle dat SWI, aby se zjistil rozdíl mezi pacienty s Rett a kontrolní skupinou. Aby bylo možné získat výsledky se spolehlivostí a validitou, Peabodyho vývojové motorické škály (PDMS-2), program rozvoje motoriky bude aplikován na objektivní posouzení hrubé motoriky a jemné motoriky. PDMS-2 se skládá ze 6 předmětů: reflexy, stacionární, lokomoce, manipulace s předměty, uchopování a vizuálně-motorická integrace a může být použit při klinickém hodnocení a tréninku. Nakonec budou data o struktuře mozku porovnána s funkčními změnami u pacientů s Rettovým syndromem.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
100

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Wang Tso Lee, PhD
  • Telefonní číslo: 71618 886223123456
  • E-mail: leeped@hotmail.com

Studijní místa

  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan
        • Nábor
        • Department of Pediatrics, National Taiwan University Hospital
        • Kontakt:
          • Wang Tso Lee
          • Telefonní číslo: 71618 886-2-23123456

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

9 měsíců až 26 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Rettův syndrom je neurovývojové onemocnění, které postihuje především dívky. Klinicky jsou pacienti ve věku od šesti měsíců do jednoho a půl roku normální a poté se u nich rozvinou progresivní vážné problémy s komunikací, učením, koordinací a neurovývojem se ztrátou motorických dovedností kolem dvou let. Současně se typicky objevuje stereotypní pohyb rukou.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza: Rettův syndrom

Kritéria vyloučení:

  1. Psychiatrické diagnózy
  2. Neurologické postižení v anamnéze
  3. Neuropsychiatrické stavy
  4. Klinický důkaz genetické poruchy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Case-Control
  • Časové perspektivy: Průřezový

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Rettův syndrom
Rettův syndrom je neurovývojové onemocnění, které postihuje především dívky. Klinicky jsou pacienti ve věku od šesti měsíců do jednoho a půl roku normální a poté se u nich rozvinou progresivní vážné problémy s komunikací, učením, koordinací a neurovývojem se ztrátou motorických dovedností kolem dvou let. Současně se typicky objevuje stereotypní pohyb rukou.
Jiný: Rettův syndrom
Diagnóza Rettova syndromu
Ovládání-normální
Zdraví lidé
Jiný: Rettův syndrom
Diagnóza Rettova syndromu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
DSI data
Časové okno: 40 minut
Zobrazování difúzního spektra (DSI), specifičtější metoda k detekci křížení vláken bílé hmoty, kvantifikovaná hodnotou GFA ke zkoumání abnormalit specifických pro trakt s růstovými trajektoriemi a jejich korelací s klinickými rysy u pacientů s RTT. Byly získány skeny DSI pomocí skeneru Siemens Tim Trio 3T na NTUH. Zobrazovací data difúzního spektra byla získána v 32 kanálové hlavové cívce s následujícími parametry: TE = 2,98 ms, TR = 2000 ms, řez na desku = 208, tloušťka řezu = 1,0 mm, FoV čtení = 256 mm, velikost voxelu = 2,5 x 2,5 x 2,5 mm.
40 minut

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Peabody vývojové motorické váhy (PDMS-2),
Časové okno: během prvních 90 dnů po skenování
K objektivnímu posouzení hrubé motoriky a jemné motoriky bude aplikován program rozvoje motoriky. PDMS-2 se skládá ze 6 předmětů: reflexy, stacionární, lokomoce, manipulace s předměty, uchopování a vizuálně-motorická integrace a může být použit při klinickém hodnocení a tréninku.
během prvních 90 dnů po skenování

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
National Taiwan University Hospital

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Wang Tso Lee, PhD, NTUH

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2016

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2017

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
3. května 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. září 2016

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. září 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
16. září 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. září 2016

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 201510011RINC

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení