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I risultati dell'imaging RM nella sindrome di Rett

12 settembre 2016 aggiornato da: National Taiwan University Hospital

I risultati della risonanza magnetica funzionale allo stato di riposo, dell'imaging ponderato per la suscettibilità e dell'imaging dello spettro di diffusione nella sindrome di Rett

Introduzione: la sindrome di Rett è una malattia del neurosviluppo che colpisce principalmente le ragazze. Clinicamente, i pazienti sono normali prima dei sei mesi fino a un anno e mezzo, e poi sviluppano gravi problemi progressivi di comunicazione, apprendimento, coordinazione e sviluppo neurologico, con perdita delle capacità motorie intorno ai due anni. Allo stesso tempo, in genere appare il movimento stereotipato della mano. Tuttavia, alcuni di loro miglioreranno le abilità nel parlare e nello sguardo, e i movimenti ripetitivi delle mani potrebbero diminuire dopo pochi anni.

Contesto / ipotesi: prove preliminari suggeriscono che ci sono molte differenze nella struttura del cervello tra la sindrome di Rett e le persone normali, inclusa la riduzione del volume cerebrale sia nella sostanza bianca che nella sostanza grigia, il flusso sanguigno cerebrale nell'area frontale e la densità dei recettori nei gangli della base. Negli studi di imaging RM, sono state riscontrate diminuzioni della materia grigia del lobo parietale e diverse riduzioni della sostanza bianca corticale sono state osservate mediante DTI. Tuttavia, il percorso correlato alla vista - corona radiata posteriore nelle ragazze con sindrome di Rett era normale per essere aumentato nei valori di FA. Il risultato simile è stato riscontrato anche nel fascicolo longitudinale superiore, associato alla parola, che equivale a soggetti di controllo e pazienti con parola conservata (frasi e frasi). Nonostante ciò, pochi studi hanno menzionato il confronto con la microstruttura cerebrale nei diversi stadi, specialmente nell'adulto pazienti. Pertanto, il nostro studio prospettico sarà pianificato per capire lo specifico modello di cambiamento della struttura cerebrale nelle diverse fasi della sindrome di Rett. E la traiettoria della microstruttura nel cervello sarà in accordo con il miglioramento funzionale.

Gli investigatori suppongono che (1) ci siano diversi cambiamenti microstrutturali per i pazienti con/senza mobilità preservata, capacità verbali e abilità comunicative; (2) ci sono alcuni cambiamenti specifici delle microstrutture cerebrali nel percorso visivo; (3) c'è uno specifico modello di cambiamento della microstruttura cerebrale nel diverso invecchiamento della sindrome di Rett. Per acquisire risultati più specifici, i ricercatori mirano ad applicare la risonanza magnetica convenzionale, l'imaging a spettro di diffusione e alcuni strumenti di valutazione clinica come il questionario relativo alla sindrome di Rett, SSI, PDMS-2 e il test del cammino di sei minuti per indagare sulla loro correlazione.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Sconosciuto

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

In questo studio abbiamo proposto di utilizzare l'imaging RM convenzionale, l'imaging dello spettro di diffusione (DSI) e l'imaging ponderato di suscettibilità (SWI), per acquisire le informazioni sulla struttura cerebrale nel tessuto neurale e sul volume dei vasi sanguigni. L'imaging RM convenzionale con unità RM 3T sarà costituito da spin-echo sagittale T1 pesato, assiale T2 veloce e lo spessore delle sezioni trasversali in 2,5 mm è ottenuto parallelamente alla linea di commessura anteriore e posteriore. Imaging dello spettro di diffusione (DSI), un metodo più specifico per rilevare l'attraversamento delle fibre della sostanza bianca, quantificato dal valore GFA per studiare le anomalie specifiche del tratto con le traiettorie di crescita e le loro correlazioni con le caratteristiche cliniche in pazienti con scansioni RTT.DSI sono state acquisite utilizzando uno scanner Siemens Tim Trio 3T presso NTUH. I dati di imaging dello spettro di diffusione sono stati ottenuti nella bobina principale a 32 canali con i seguenti parametri: TE = 2,98 ms, TR = 2000 ms, fetta per lastra = 208, spessore della fetta = 1,0 mm, Lettura FoV = 256 mm, dimensione voxel = 2,5x2,5x2,5 mm. L'immagine pesata di suscettibilità (SWI), la sensibilità facilitata all'emosiderina depositata, ha migliorato il riconoscimento dei microsanguinamenti cerebrali (CMB). Pertanto, intendiamo utilizzare le tecniche avanzate per ottenere informazioni sui molteplici vasi sanguigni cortico-sottocorticali dal nostro paziente.

I soggetti dello studio saranno reclutati dall'OPD nell'ospedale NTU, fascia di età da 2 a 30 anni, 45 pazienti rett diagnosticati e 45 controlli. Tutte le scansioni verranno completate nell'ospedale NTU. Prima di entrare nella sala di scansione, i genitori dei pazienti completeranno un questionario sullo sviluppo fisico nella sindrome di Rett, comprese le capacità motorie grossolane, motorie fini e abilità linguistiche. Successivamente, i dati DSI vengono acquisiti presso l'unità 3T MR e analizzeremo i dati della materia bianca dallo studio DSI (http://dsi-studio.labsolver.org) ed eseguiremo in dettaglio gli interi tratti cerebrali da TBAA che sono stati ricostruiti sul Modello NTU-DSI-122. Elaboreremo e analizzeremo la materia grigia utilizzando FreeSurfer (http://freesurfer.net) e il volume dei microsanguinamenti cerebrali dai dati SWI per scoprire la differenza tra i pazienti Rett e il gruppo di controllo. Al fine di ottenere i risultati con affidabilità e validità, verranno applicate le scale motorie di sviluppo di Peabody (PDMS-2), un programma di sviluppo motorio per valutare oggettivamente le capacità motorie grossolane e fini. PDMS-2 è composto da 6 soggetti: riflessi, stazionario, locomozione, manipolazione di oggetti, presa e integrazione visivo-motoria e può essere utilizzato nella valutazione clinica e nell'addestramento. Infine, i dati sulla struttura del cervello saranno confrontati con i cambiamenti funzionali nei pazienti con sindrome di Rett.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Wang Tso Lee, PhD
  • Numero di telefono: 71618 886223123456
  • Email: leeped@hotmail.com

Luoghi di studio

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Reclutamento
        • Department of Pediatrics, National Taiwan University Hospital
        • Contatto:
          • Wang Tso Lee
          • Numero di telefono: 71618 886-2-23123456

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 9 mesi a 26 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La sindrome di Rett è una malattia del neurosviluppo che colpisce principalmente le ragazze. Clinicamente, i pazienti sono normali prima dei sei mesi fino a un anno e mezzo, e poi sviluppano gravi problemi progressivi di comunicazione, apprendimento, coordinazione e sviluppo neurologico, con perdita delle capacità motorie intorno ai due anni. Allo stesso tempo, in genere appare il movimento stereotipato della mano.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi: Sindrome di Rett

Criteri di esclusione:

  1. Diagnosi psichiatriche
  2. Storia di compromissione neurologica
  3. Condizioni neuropsichiatriche
  4. Evidenze cliniche di una malattia genetica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Caso di controllo
  • Prospettive temporali: Trasversale

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sindrome di Rett
La sindrome di Rett è una malattia del neurosviluppo che colpisce principalmente le ragazze. Clinicamente, i pazienti sono normali prima dei sei mesi fino a un anno e mezzo, e poi sviluppano gravi problemi progressivi di comunicazione, apprendimento, coordinazione e sviluppo neurologico, con perdita delle capacità motorie intorno ai due anni. Allo stesso tempo, in genere appare il movimento stereotipato della mano.
Altro: Sindrome di Rett
Diagnosi della sindrome di Rett
Controllo-normale
Persone sane
Altro: Sindrome di Rett
Diagnosi della sindrome di Rett

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dati DSI
Lasso di tempo: 40 minuti
Imaging dello spettro di diffusione (DSI), un metodo più specifico per rilevare l'attraversamento delle fibre della sostanza bianca, quantificato dal valore GFA per studiare le anomalie specifiche del tratto con le traiettorie di crescita e le loro correlazioni con le caratteristiche cliniche in pazienti con scansioni RTT.DSI sono state acquisite utilizzando uno scanner Siemens Tim Trio 3T presso NTUH. I dati di imaging dello spettro di diffusione sono stati ottenuti nella bobina principale a 32 canali con i seguenti parametri: TE = 2,98 ms, TR = 2000 ms, fetta per lastra = 208, spessore della fetta = 1,0 mm, Lettura FoV = 256 mm, dimensione voxel = 2,5x2,5x2,5 mm.
40 minuti

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Bilance motorie di sviluppo Peabody (PDMS-2),
Lasso di tempo: entro i primi 90 giorni dopo la scansione
Verrà applicato un programma di sviluppo motorio per valutare obiettivamente le capacità motorie grossolane e fini. PDMS-2 è composto da 6 soggetti: riflessi, stazionario, locomozione, manipolazione di oggetti, presa e integrazione visivo-motoria e può essere utilizzato nella valutazione clinica e nell'addestramento.
entro i primi 90 giorni dopo la scansione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
National Taiwan University Hospital

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Wang Tso Lee, PhD, NTUH

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 marzo 2016

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 settembre 2017

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 settembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
3 maggio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 settembre 2016

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 settembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
16 settembre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 settembre 2016

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 201510011RINC

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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