Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti JZP-258 u pacientů s narkolepsií s kataplexií

10. listopadu 2020 aktualizováno: Jazz Pharmaceuticals

Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná, multicentrická studie účinnosti a bezpečnosti JZP-258 u pacientů s narkolepsií a kataplexií

Toto je dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná multicentrická studie účinnosti a bezpečnosti JZP-258 s randomizovaným vysazením.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Subjekty budou převedeny na JZP-258 na základě jejich stavu léčby při vstupu do studie. Všechny subjekty zahájí léčbu JZP-258 na začátku tohoto období a pokračují až do týdne 12. Poslední dva týdny tohoto 12týdenního období budou léčeni samotným JZP-258. Jakmile byla dávka JZP-258 optimalizována podle úsudku zkoušejícího, mohou tito jedinci vstoupit do 2týdenního období stabilní dávky s touto dávkou. Subjekty jsou způsobilé vstoupit do dvojitě zaslepeného randomizovaného ochranného období, pokud dávka JZP-258 zůstane během období stabilní dávky nezměněna a podle úsudku zkoušejícího nedojde ke klinicky významnému zhoršení symptomů narkolepsie nebo klinicky významným nežádoucím účinkům v důsledku k léčbě JZP-258. Subjekty se vrátí na bezpečnostní následnou návštěvu 2 týdny po dvojitě zaslepené randomizované ochranné lhůtě. Subjekty, které dokončí dvojitě zaslepené léčebné období během hlavní studie, jsou způsobilé vstoupit do 24týdenního otevřeného prodloužení. Během tohoto období budou subjekty dostávat otevřený štítek JZP-258. Subjekty se vrátí na bezpečnostní následnou návštěvu 2 týdny po období Open-Label Extension Period.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
201

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Edegem, Belgie, 2650
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgie, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko, 00380
        • Helsingin Uniklinikka, Vitalmed Oy
  • Francie
      • Lille, Francie, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Francie, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92858
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford Health Services
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Spojené státy, 80301
        • Colorado Sleep Institute
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Spojené státy, 34741
        • Pulmonary Disease Specialists
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Spojené státy, 46804
        • Fort Wayne Neurological Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40218
        • Kentucky Research Group
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
        • Center for Sleep & Wake Disorders
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore/ Sleep-Wake Disorders Center
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Spojené státy, 94305
        • Gastonia Medical Specialty Clinic
      • Huntersville, North Carolina, Spojené státy, 28078
        • Research Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45245
        • Intrepid Research
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic, Sleep Disorder Center
  • Česko
      • Ostrava-Poruba, Česko, 70800
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Česko, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Castelló, Španělsko, 12004
        • Hospital General de Castellon
      • Madrid, Španělsko, 28036
        • Instituto de Investigaciones del Sueño
      • Madrid, Španělsko, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Mužské nebo ženské subjekty ve věku od 18 do 70 let včetně.
  2. Mít primární diagnózu narkolepsie s kataplexií, která splňuje kritéria ICSD-3 nebo kritéria DSM-5, a v současné době neléčená nebo léčená antikatapletiky nebo bez nich.
  3. Je-li to vhodné, léčen stimulantem nebo varovným činidlem v nezměněných dávkách po dobu alespoň 2 měsíců před podáním nebo neléčen stimulantem nebo varovným prostředkem.
  4. Ochota a schopnost dodržet harmonogram studia a další požadavky.
  5. Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Narkolepsie sekundární k jinému zdravotnímu stavu (např. poranění nebo léze CNS)
  2. Anamnéza nebo přítomnost jakéhokoli nestabilního nebo klinicky významného zdravotního stavu, poruchy chování nebo psychiatrické poruchy (včetně aktivních sebevražedných myšlenek) nebo historie nebo přítomnost jiné neurologické poruchy nebo chirurgické anamnézy, které by mohly ovlivnit bezpečnost subjektu a/nebo narušit provádění studie podle názoru vyšetřovatele.
  3. Léčba jakýmikoli sedativními činidly centrálního nervového systému, včetně, aniž by byl výčet omezující, benzodiazepinů, nebenzodiazepinových anxiolytik/hypnotik/sedativ, neuroleptik, opioidů, barbiturátů, fenytoinu, etosuximidu nebo inhibitorů MCT, např. diklofenak, valproát, ibuprofen, do 2 týdnů před zařazením do studie (ukončení za účelem zařazení do studie je povoleno pouze tehdy, pokud to zkoušející považuje za bezpečné a schválí to lékařský monitor).
  4. Léčba antidepresivy pro kataplexii, pokud vysazení antidepresiva během zkřížené titrace s JZP-258 může být nebezpečné kvůli předchozí anamnéze deprese.
  5. Podle názoru zkoušejícího není pro subjekt bezpečné dostávat léčbu placebem po dobu 2 týdnů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Jiný: Placebo
Odpovídající roztok placeba (vodný roztok obsahující citrát sodný, kyselinu jablečnou a sukralózu; všechny složky byly kompendální [United States Pharmacopeia/ National Formulary])
Experimentální: JZP-258
Lék: JZP-258
JZP-258 perorální roztok 0,5 g/ml, což odpovídá 0,413 g/ml oxybutyrátu
Ostatní jména:
  • Xyrem®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna týdenního počtu kataplexických útoků
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty (2 týdny období stabilní dávky) na 2 týdny dvojitě zaslepeného randomizovaného ochranného období (DB RWP)
Účastníci vyplnili denní deník Cataplexy Frequency Diary každou noc před spaním. Účastníci měli zaznamenat počet kataplexických útoků, které měli každý den.
Změna z výchozí hodnoty (2 týdny období stabilní dávky) na 2 týdny dvojitě zaslepeného randomizovaného ochranného období (DB RWP)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre Epworthské škály ospalosti (ESS).
Časové okno: Od konce období stabilní dávky do konce dvojitě slepého randomizovaného ochranného období
Toto je klíčový sekundární koncový bod. Epworth Sleepiness Scale (ESS) byl dotazník s 8 otázkami, který si sami zadali. Účastníci byli požádáni, aby na 4bodové škále (0-3) ohodnotili své obvyklé šance, že si zdřímnou nebo usnou, když se zabývají osmi různými aktivitami. Většina účastníků se těmto aktivitám věnovala alespoň příležitostně, i když ne nutně každý den. Skóre ESS (součet skóre 8 položek, 0–3) se může pohybovat od 0 do 24. Čím vyšší je skóre ESS, tím vyšší je průměrná náchylnost účastníků ke spánku v denním životě (ASP), neboli jejich „denní ospalost“.
Od konce období stabilní dávky do konce dvojitě slepého randomizovaného ochranného období
Celkový počet účastníků se zhoršujícím se globálním dojmem změny (PGIC) u pacientů s narkolepsií
Časové okno: Na konci dvojitě zaslepeného náhodného výběrového období
Na konci Double Blind Randomized Abdrawal Period (DB RWP) účastníci hodnotili změnu svého stavu na 7bodové škále v rozmezí od 1 = „velmi se zlepšil“ do 7 = „velmi mnohem horší“ od poslední návštěvy. Tento koncový bod měří procento účastníků se zhoršením celkového skóre PGIc pro narkolepsii (definované jako skóre mnohem horší nebo velmi horší).
Na konci dvojitě zaslepeného náhodného výběrového období
Celkový počet účastníků se zhoršujícím se klinickým globálním dojmem změny (CGIc) pro narkolepsii
Časové okno: Na konci dvojitě zaslepeného náhodného výběrového období
Na konci dvojitě zaslepeného randomizovaného ochranného období vyšetřovatelé hodnotili svůj dojem z jakékoli změny v závažnosti celkového stavu účastníka narkolepsie od začátku dvojitě zaslepeného randomizovaného ochranného období na 7bodové škále od 1 = „velmi velmi zlepšený“ na 7 = „velmi mnohem horší“. Tento koncový bod měří procento účastníků se zhoršením celkového skóre CGI pro narkolepsii, které je definováno jako skóre mnohem horší nebo velmi horší.
Na konci dvojitě zaslepeného náhodného výběrového období
Změna ve skóre 36-položkového krátkého formuláře zdravotního průzkumu verze 2 (SF-36v2)
Časové okno: Na konci období stabilní dávky do konce dvojitě slepého randomizovaného ochranného období
SF-36v2 je víceúčelový krátký zdravotní průzkum s 36 otázkami/položkami. Poskytuje 8stupňový profil skóre funkčního zdraví a duševní pohody, stejně jako psychometricky založená souhrnná měření fyzických a duševních složek. Dvě souhrnná skóre byla odvozena pomocí SF-36v2. Souhrn fyzických složek měří dimenze funkčního zdraví, které jsou pro respondenty smysluplné, včetně dopadu zdraví a změn souvisejících se zdravím na fyzické funkce, bolest a schopnost vykonávat každodenní role. Škála složek Souhrn duševních složek měří dopad zdraví a změn souvisejících se zdravím na pohodu, včetně vitality, sociálních funkcí a emocionální pohody. Účastníci sami hlásí položky v souhrnu, které mají 2–6 možností na položku (např. žádný čas, občas, atd.). Sumy skóre položek byly transformovány do rozsahu od 0 do 100; nula = nejhorší HRQL, 100 = nejlepší HRQL. Vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav.
Na konci období stabilní dávky do konce dvojitě slepého randomizovaného ochranného období
Změna v 5úrovňovém skóre indexu přechodu pro chodce EQ-5D (EQ-5D-5L) a vizuální analogové stupnici
Časové okno: Na konci období stabilní dávky do konce dvojitě slepého randomizovaného ochranného období
EQ-5D-5L je měřítkem zdravotního výsledku, který zahrnuje popisný systém skládající se z 5 dimenzí (mobilita, péče o sebe, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese). EQ-5D-5L zahrnuje 5 úrovní závažnosti pro každou z 5 dimenzí popisného systému (1= žádné problémy, 2= mírné problémy, 3= střední problémy, 4= vážné problémy a 5= extrémní problémy), které odrážejí zvyšující se úrovně obtížnosti. 5místné zdravotní stavy pro každou dimenzi jsou převedeny na jedinou hodnotu pro každou zemi (0 = ekvivalent smrti, 1 = ekvivalent nejlepšího představitelného zdraví a hodnoty pod 0 = zdravotní stav hodnocený jako horší než smrt omezený na -1), pomocí EQ -5D-5L kalkulačka indexu přechodu pro chodce podle doporučení skupiny EuroQol. Vizuální analogová škála (VAS) použitá v rámci této škály zaznamenávala sebehodnocení zdraví účastníků na VAS a koncové body vedly k souboru číselných hodnot v rozsahu od 0 (= nejhorší představitelný zdravotní stav) do 100 (= nejlepší představitelný zdravotní stav) .
Na konci období stabilní dávky do konce dvojitě slepého randomizovaného ochranného období

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Jazz Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Director Clinical Trial Disclosure & Transparency, Jazz Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
14. března 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
24. ledna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
10. července 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. ledna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. ledna 2017

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. ledna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. listopadu 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. listopadu 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 15-006
  • 2016-000426-20 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení