Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio de la eficacia y seguridad de JZP-258 en sujetos con narcolepsia con cataplejía

10 de noviembre de 2020 actualizado por: Jazz Pharmaceuticals

Un estudio multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo, de retiro aleatorio, de la eficacia y seguridad de JZP-258 en sujetos con narcolepsia con cataplejía

Este es un estudio multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo, de retiro aleatorio, de la eficacia y seguridad de JZP-258.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Los sujetos pasarán a JZP-258 en función de su estado de tratamiento al ingresar al estudio. Todos los sujetos comenzarán el tratamiento con JZP-258 al comienzo de este período y continuarán hasta la semana 12. Serán tratados con JZP-258 solo durante las últimas dos semanas de este período de 12 semanas. Una vez que la dosis de JZP-258 se haya optimizado según el criterio del investigador, estos sujetos pueden ingresar al período de dosis estable de 2 semanas con esa dosis. Los sujetos son elegibles para ingresar al Período de retiro aleatorizado doble ciego si la dosis de JZP-258 permanece sin cambios durante el Período de dosis estable y, a juicio del investigador, no hay un empeoramiento clínicamente significativo de los síntomas de narcolepsia o eventos adversos clínicamente significativos debido a al tratamiento con JZP-258 se han producido. Los sujetos regresarán para una visita de seguimiento de seguridad 2 semanas después del período de retiro aleatorio doble ciego. Los sujetos que completan el período de tratamiento doble ciego durante el estudio principal son elegibles para ingresar a una extensión de etiqueta abierta de 24 semanas. Durante este período, los sujetos recibirán JZP-258 de etiqueta abierta. Los sujetos regresarán para una visita de seguimiento de seguridad 2 semanas después del período de extensión de etiqueta abierta.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
201

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Bélgica, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Chequia
      • Ostrava-Poruba, Chequia, 70800
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Chequia, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, España, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Castelló, España, 12004
        • Hospital General de Castellon
      • Madrid, España, 28036
        • Instituto de Investigaciones del Sueño
      • Madrid, España, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92858
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford Health Services
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Estados Unidos, 80301
        • Colorado Sleep Institute
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Estados Unidos, 34741
        • Pulmonary Disease Specialists
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Estados Unidos, 46804
        • Fort Wayne Neurological Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40218
        • Kentucky Research Group
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Center for Sleep & Wake Disorders
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore/ Sleep-Wake Disorders Center
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Estados Unidos, 94305
        • Gastonia Medical Specialty Clinic
      • Huntersville, North Carolina, Estados Unidos, 28078
        • Research Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45245
        • Intrepid Research
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic, Sleep Disorder Center
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00380
        • Helsingin Uniklinikka, Vitalmed Oy
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Francia, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Sujetos masculinos o femeninos entre 18 y 70 años de edad, ambos inclusive.
  2. Tiene un diagnóstico primario de narcolepsia con cataplejía que cumple con los criterios ICSD-3 o DSM-5, y actualmente no recibe tratamiento o recibe tratamiento con o sin anticatapléjicos.
  3. Si corresponde, tratado con un estimulante o agente de alerta en dosis sin cambios durante al menos 2 meses antes de la dosificación o no tratado con un estimulante o agente de alerta.
  4. Dispuesto y capaz de cumplir con el cronograma de diseño del estudio y otros requisitos.
  5. Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

  1. Narcolepsia secundaria a otra afección médica (p. ej., lesión o lesión del SNC)
  2. Historial o presencia de cualquier condición médica inestable o clínicamente significativa, trastorno psiquiátrico o del comportamiento (incluida la ideación suicida activa), o historial o presencia de otro trastorno neurológico o historial quirúrgico que podría afectar la seguridad del sujeto y/o interferir con la realización del estudio. a juicio del Investigador.
  3. Tratamiento con cualquier agente sedante del sistema nervioso central, incluidos, entre otros, benzodiazepinas, ansiolíticos/hipnóticos/sedantes no benzodiacepínicos, neurolépticos, opioides, barbitúricos, fenitoína, etosuximida o inhibidores de MCT, p. diclofenaco, valproato, ibuprofeno, dentro de las 2 semanas anteriores a la inscripción (la interrupción con el fin de la inscripción en el estudio solo se permite si el investigador lo considera seguro y lo aprueba el monitor médico).
  4. Tratamiento con un antidepresivo para la cataplejía, si la retirada del antidepresivo durante la titulación cruzada con JZP-258 pudiera ser insegura debido a un historial previo de depresión.
  5. No es seguro para el sujeto recibir tratamiento con placebo durante 2 semanas, en opinión del investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador de placebos: Placebo
Otro: Placebo
Solución de placebo correspondiente (solución acuosa que contiene citrato de sodio, ácido málico y sucralosa; todos los ingredientes fueron compendiales [Farmacopea de los Estados Unidos/Formulario Nacional])
Experimental: JZP-258
Droga: JZP-258
JZP-258 solución oral 0,5 g/ml, que equivale a 0,413 g/ml de oxibato
Otros nombres:
  • Xyrem®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el número semanal de ataques de cataplexia
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio (2 semanas del Período de dosis estable) a las 2 semanas del Período de retiro aleatorizado doble ciego (DB RWP)
Los participantes completaron un diario de frecuencia de cataplejía cada noche antes de acostarse. Los participantes debían registrar el número de ataques de cataplejía que tenían cada día.
Cambio desde el inicio (2 semanas del Período de dosis estable) a las 2 semanas del Período de retiro aleatorizado doble ciego (DB RWP)

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación de la escala de somnolencia de Epworth (ESS)
Periodo de tiempo: Desde el final del Período de dosis estable hasta el final del Período de retiro aleatorizado doble ciego
Este es el punto final secundario clave. La Escala de Somnolencia de Epworth (ESS) fue un cuestionario autoadministrado con 8 preguntas. Se pidió a los participantes que calificaran, en una escala de 4 puntos (0-3), sus posibilidades habituales de quedarse dormidos mientras realizaban ocho actividades diferentes. La mayoría de los participantes se involucraron en esas actividades al menos ocasionalmente, aunque no necesariamente todos los días. La puntuación ESS (la suma de las puntuaciones de 8 elementos, 0-3) puede oscilar entre 0 y 24. Cuanto mayor sea la puntuación ESS, mayor será la propensión promedio al sueño de los participantes en la vida diaria (ASP), o su "somnolencia diurna".
Desde el final del Período de dosis estable hasta el final del Período de retiro aleatorizado doble ciego
Número de participantes con empeoramiento de la impresión global de cambio del paciente (PGIc) para la narcolepsia en general
Periodo de tiempo: Al final del período de retiro aleatorizado doble ciego
Al final del período de retiro aleatorio doble ciego (DB RWP), los participantes calificaron el cambio en su condición en una escala de 7 puntos que va desde 1 = "muy mejorado" a 7 = "mucho peor" desde la última visita. Este punto final mide el porcentaje de participantes con puntajes PGIc de narcolepsia que empeoran en general (definido como puntajes Mucho peor o Mucho peor).
Al final del período de retiro aleatorizado doble ciego
Número de participantes con empeoramiento de la impresión clínica global de cambio (CGIc) para la narcolepsia en general
Periodo de tiempo: Al final del período de retiro aleatorizado doble ciego
Al final del Período de retiro aleatorizado doble ciego, los investigadores calificaron su impresión de cualquier cambio en la gravedad de la condición general de narcolepsia del participante desde el comienzo del Período de retiro aleatorizado doble ciego en una escala de 7 puntos que va desde 1 = "mucho mejorado" a 7 = "mucho peor". Este punto final mide el porcentaje de participantes con puntajes CGIc de narcolepsia que empeoran en general, definidos como puntajes Mucho peor o Mucho peor.
Al final del período de retiro aleatorizado doble ciego
Cambio en las puntuaciones de la Encuesta de salud de formato breve de 36 ítems, versión 2 (SF-36v2)
Periodo de tiempo: Al final del período de dosis estable hasta el final del período de retiro aleatorizado doble ciego
El SF-36v2 es una encuesta de salud breve y multipropósito con 36 preguntas/elementos. Produce un perfil de 8 escalas de puntajes funcionales de salud y bienestar, así como medidas de resumen de componentes generales físicos y mentales con base psicométrica. Se obtuvieron dos puntajes resumidos usando el SF-36v2. El Resumen del Componente Físico mide las dimensiones de la salud funcional que son significativas para los encuestados, incluido el impacto de la salud y los cambios relacionados con la salud en la función física, el dolor y la capacidad para llevar a cabo las funciones diarias. La escala del componente Resumen del componente mental mide el impacto de la salud y los cambios relacionados con la salud en el bienestar, incluida la vitalidad, la función social y el bienestar emocional. Los participantes informan sobre los elementos en un resumen que tiene entre 2 y 6 opciones por elemento (p. ninguna de las veces, algunas de las veces, etc.). Las sumas de las puntuaciones de los ítems se transformaron en un rango de 0 a 100; cero= peor CVRS, 100=mejor CVRS. Las puntuaciones más altas indican un mejor estado de salud.
Al final del período de dosis estable hasta el final del período de retiro aleatorizado doble ciego
Cambio en la puntuación del índice de paso de peatones EQ-5D (EQ-5D-5L) de 5 niveles y la escala analógica visual
Periodo de tiempo: Al final del período de dosis estable hasta el final del período de retiro aleatorizado doble ciego
El EQ-5D-5L es una medida de resultado de salud que incluye un sistema descriptivo que consta de 5 dimensiones (movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión). El EQ-5D-5L incluye 5 niveles de severidad para cada una de las 5 dimensiones del sistema descriptivo (1= sin problemas, 2= problemas leves, 3= problemas moderados, 4= problemas severos y 5= problemas extremos) que reflejan niveles crecientes de dificultad. Los estados de salud de 5 dígitos para cada dimensión se convierten en un solo valor por país (0 = equivalente a la muerte, 1 = equivalente a la mejor salud imaginable y valores por debajo de 0 = estados de salud calificados como peores que la muerte con un tope de -1), usando el EQ -Calculadora del valor del índice de paso de peatones 5D-5L según lo recomendado por el grupo EuroQol. Una escala analógica visual (VAS) utilizada dentro de esta escala registró la salud autoevaluada de los participantes en una VAS y los puntos finales dieron como resultado un conjunto de valores numéricos que van desde 0 (= peor estado de salud imaginable) hasta 100 (= mejor estado de salud imaginable) .
Al final del período de dosis estable hasta el final del período de retiro aleatorizado doble ciego

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Jazz Pharmaceuticals

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Director Clinical Trial Disclosure & Transparency, Jazz Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
14 de marzo de 2017

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
24 de enero de 2019

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
10 de julio de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
23 de enero de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
24 de enero de 2017

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
25 de enero de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
12 de noviembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
10 de noviembre de 2020

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de noviembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 15-006
  • 2016-000426-20 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Configuración de cookies

Usamos cookies para asegurarnos de brindarle la mejor experiencia en nuestro sitio web. Para más detalles lea atentamente nuestra Política de Privacidad y Cookies. ...>>>Puede cambiar sus preferencias o retirar su consentimiento en cualquier momento eliminando las cookies de su sitio web o computadora como se describe en la política. Acéptelo y elija sus preferencias marcando las casillas correspondientes en la sección "Administrar configuración" a continuación. Lea atentamente nuestras Términos de servicio antes de continuar con el uso de cualquier parte de este sitio web.
«Administrar configuraciones