Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti, PK a PD FDL169 u subjektů s cystickou fibrózou

11. dubna 2018 aktualizováno: Flatley Discovery Lab LLC

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní studie k hodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) FDL169 u pacientů s cystickou fibrózou (CF) homozygotních pro mutaci F508del-CFTR

Toto je multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie s eskalací dávky. Registrace je plánována na přibližně 14 globálních pracovišť. Přibližně 24 subjektů s CF.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii s eskalací dávek a paralelním ramenem s rozsahem dávek. Registrace je plánována na přibližně 14 globálních pracovišť. Přibližně 24 subjektů s CF, kteří jsou homozygotní pro mutaci F508del-CFTR, bude zařazeno do dvou kohort.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
27

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Melbourne, Austrálie, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Queenland
      • South Brisbane, Queenland, Austrálie, 4101
        • Mater Misericordiae Ltd
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Austrálie, 4032
        • The Prince Charles Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charite - Universitatsmedizin Berlin CVK
      • Donaustauf, Německo, 93093
        • Klinik Donaustauf, Zentrum für Pneumologie
      • Essen, Německo
        • Ruhrlandklinik
      • Frankfurt, Německo
        • Universitätsklinikum Frankfurt
  • Spojené království
      • Belfast, Spojené království, BT9 7AB
        • NICRN Respiratory Research Office, Belfast City Hospital
      • Liverpool, Spojené království, L14 3PE
        • Research Dept., Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Spojené království, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Spojené království, M23 9QZ
        • The Medicines Evaluation Unit (MEU)
      • Southampton, Spojené království, SO16 6YD
        • NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility
  • Česko
      • Brno, Česko
        • FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
      • Praha, Česko
        • FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy s potvrzenou diagnózou CF definovanou jako hodnota chloridu potu ≥60 mmol/l kvantitativní pilokarpinovou iontoforézou nebo dvěma mutacemi způsobujícími CF, zdokumentované v lékařském záznamu subjektu nebo potvrzené při screeningu.
  • Věk 18 a více v den informovaného souhlasu.
  • Hmotnost ≥40 kg.
  • Homozygot pro mutaci F508del-CFTR. Genotypizace bude potvrzena při screeningu.
  • Schopnost provést validní, reprodukovatelný spirometrický test s průkazem usilovného výdechového objemu za 1 sekundu (FEV1) > 40 % předpokládaného normálu pro věk, pohlaví a výšku.
  • Screeningové laboratorní testy bez klinicky významných abnormalit, které by interferovaly s hodnocením studie (podle posouzení zkoušejícího).
  • Subjekty, které jsou sexuálně aktivní, musí souhlasit s dodržováním antikoncepčních požadavků studie.

Kritéria vyloučení:

  • Akutní infekce horních nebo dolních cest dýchacích, exacerbace plic nebo změny v léčbě plicního onemocnění během 4 týdnů před 1. dnem.
  • Hlavní komplikace onemocnění plic (včetně masivní hemoptýzy, pneumotoraxu nebo pleurálního výpotku) během 8 týdnů před screeningem.
  • Porucha funkce ledvin nebo známá portální hypertenze.
  • Anamnéza prodlouženého intervalu QT a/nebo QTcF (korekce Fridericii) (>450 ms) nebo QTcF >450 ms při screeningu.
  • Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací.
  • Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drogové závislosti (včetně konopí, kokainu a opiátů) během posledního roku (podle posouzení vyšetřovatele).
  • Použití ivakaftoru nebo lumakaftoru do 4 týdnů ode dne 1
  • Jakákoli změna (zahájení, změna typu léku, úprava dávky, úprava schématu, přerušení, přerušení nebo opětovné zahájení) v režimu chronické léčby/profylaxe CF nebo stavů souvisejících s CF během 4 týdnů před 1. dnem.
  • Pokračující imunosupresivní léčba (včetně systémových kortikosteroidů).
  • Hemoglobin <10 g/dl.
  • Abnormální funkce jater při screeningu.
  • Abnormální funkce ledvin při screeningu.
  • Průběžná účast v jiné klinické studii nebo předchozí účast bez příslušného vymývání (minimálně 10 poločasů nebo 30 dní, podle toho, co je delší) před návštěvou screeningu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Testovací přípravek FDL 169 (úroveň dávky 1)
Vícenásobná dávka (úroveň dávky 1) Testovaná formulace FDL 169 podávaná jako opakované dávky u subjektů s CF
Lék: FDL169
CFTR korektor
Experimentální: Testovací přípravek FDL 169 (úroveň dávky 2)
Vícenásobná dávka (úroveň dávky 2) Testovaná formulace FDL 169 podávaná jako opakované dávky u subjektů s CF
Lék: FDL169
CFTR korektor
Experimentální: Testovací přípravek FDL 169 (úroveň dávky 3)
Vícenásobná dávka (úroveň dávky 3) Testovaná formulace FDL 169 podávaná jako opakované dávky u subjektů s CF
Lék: FDL169
CFTR korektor
Komparátor placeba: Placebo
Vícedávkové placebo jako opakované dávky u subjektů s CF
Lék: Placebo
Placebo pro FDL169

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod vyžadujících léčbu
Časové okno: 28 dní
Bezpečnost a snášenlivost FDL169, jak je stanoveno výskytem nežádoucích účinků (AE) a závažných nežádoucích účinků (SAE).
28 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetické parametry, Cmax
Časové okno: 28 dní
Farmakokinetické parametry FDL169: maximální plazmatická koncentrace (Cmax).
28 dní
Farmakokinetické parametry, Tmax
Časové okno: 28 dní
Farmakokinetické parametry FDL169: maximální koncentrace (Tmax).
28 dní
Farmakokinetické parametry, AUC
Časové okno: 28 dní
Farmakokinetické parametry FDL169: plocha pod křivkou plazmatické koncentrace (AUC).
28 dní
Farmakokinetické parametry, CL/F
Časové okno: 28 dní
Farmakokinetické parametry FDL169: clearance (CL/F).
28 dní
Farmakokinetické parametry, V/F
Časové okno: 28 dní
Farmakokinetické parametry FDL169: zdánlivý distribuční objem (V/F).
28 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Flatley Discovery Lab LLC

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Claudia Ordonez, MD, Flatley Discovery Lab

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
23. srpna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
3. dubna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
3. dubna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. března 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. března 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. března 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. dubna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. dubna 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • FDL169-2015-04

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení