Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti, PK a PD FDL169 u subjektů s cystickou fibrózou

11. dubna 2018 aktualizováno: Flatley Discovery Lab LLC

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní studie k hodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) FDL169 u pacientů s cystickou fibrózou (CF) homozygotních pro mutaci F508del-CFTR

Toto je multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie s eskalací dávky. Registrace je plánována na přibližně 14 globálních pracovišť. Přibližně 24 subjektů s CF.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii s eskalací dávek a paralelním ramenem s rozsahem dávek. Registrace je plánována na přibližně 14 globálních pracovišť. Přibližně 24 subjektů s CF, kteří jsou homozygotní pro mutaci F508del-CFTR, bude zařazeno do dvou kohort.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

27

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Melbourne, Austrálie, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Queenland
      • South Brisbane, Queenland, Austrálie, 4101
        • Mater Misericordiae Ltd
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Austrálie, 4032
        • The Prince Charles Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin CVK
      • Donaustauf, Německo, 93093
        • Klinik Donaustauf, Zentrum für Pneumologie
      • Essen, Německo
        • Ruhrlandklinik
      • Frankfurt, Německo
        • Universitätsklinikum Frankfurt
  • Spojené království
      • Belfast, Spojené království, BT9 7AB
        • NICRN Respiratory Research Office, Belfast City Hospital
      • Liverpool, Spojené království, L14 3PE
        • Research Dept., Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Spojené království, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Spojené království, M23 9QZ
        • The Medicines Evaluation Unit (MEU)
      • Southampton, Spojené království, SO16 6YD
        • NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility
  • Česko
      • Brno, Česko
        • FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
      • Praha, Česko
        • FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy s potvrzenou diagnózou CF definovanou jako hodnota chloridu potu ≥60 mmol/l kvantitativní pilokarpinovou iontoforézou nebo dvěma mutacemi způsobujícími CF, zdokumentované v lékařském záznamu subjektu nebo potvrzené při screeningu.
  • Věk 18 a více v den informovaného souhlasu.
  • Hmotnost ≥40 kg.
  • Homozygot pro mutaci F508del-CFTR. Genotypizace bude potvrzena při screeningu.
  • Schopnost provést validní, reprodukovatelný spirometrický test s průkazem usilovného výdechového objemu za 1 sekundu (FEV1) > 40 % předpokládaného normálu pro věk, pohlaví a výšku.
  • Screeningové laboratorní testy bez klinicky významných abnormalit, které by interferovaly s hodnocením studie (podle posouzení zkoušejícího).
  • Subjekty, které jsou sexuálně aktivní, musí souhlasit s dodržováním antikoncepčních požadavků studie.

Kritéria vyloučení:

  • Akutní infekce horních nebo dolních cest dýchacích, exacerbace plic nebo změny v léčbě plicního onemocnění během 4 týdnů před 1. dnem.
  • Hlavní komplikace onemocnění plic (včetně masivní hemoptýzy, pneumotoraxu nebo pleurálního výpotku) během 8 týdnů před screeningem.
  • Porucha funkce ledvin nebo známá portální hypertenze.
  • Anamnéza prodlouženého intervalu QT a/nebo QTcF (korekce Fridericii) (>450 ms) nebo QTcF >450 ms při screeningu.
  • Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací.
  • Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drogové závislosti (včetně konopí, kokainu a opiátů) během posledního roku (podle posouzení vyšetřovatele).
  • Použití ivakaftoru nebo lumakaftoru do 4 týdnů ode dne 1
  • Jakákoli změna (zahájení, změna typu léku, úprava dávky, úprava schématu, přerušení, přerušení nebo opětovné zahájení) v režimu chronické léčby/profylaxe CF nebo stavů souvisejících s CF během 4 týdnů před 1. dnem.
  • Pokračující imunosupresivní léčba (včetně systémových kortikosteroidů).
  • Hemoglobin <10 g/dl.
  • Abnormální funkce jater při screeningu.
  • Abnormální funkce ledvin při screeningu.
  • Průběžná účast v jiné klinické studii nebo předchozí účast bez příslušného vymývání (minimálně 10 poločasů nebo 30 dní, podle toho, co je delší) před návštěvou screeningu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Testovací přípravek FDL 169 (úroveň dávky 1)
Vícenásobná dávka (úroveň dávky 1) Testovaná formulace FDL 169 podávaná jako opakované dávky u subjektů s CF
Lék: FDL169
CFTR korektor
Experimentální: Testovací přípravek FDL 169 (úroveň dávky 2)
Vícenásobná dávka (úroveň dávky 2) Testovaná formulace FDL 169 podávaná jako opakované dávky u subjektů s CF
Lék: FDL169
CFTR korektor
Experimentální: Testovací přípravek FDL 169 (úroveň dávky 3)
Vícenásobná dávka (úroveň dávky 3) Testovaná formulace FDL 169 podávaná jako opakované dávky u subjektů s CF
Lék: FDL169
CFTR korektor
Komparátor placeba: Placebo
Vícedávkové placebo jako opakované dávky u subjektů s CF
Lék: Placebo
Placebo pro FDL169

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod vyžadujících léčbu
Časové okno: 28 dní
Bezpečnost a snášenlivost FDL169, jak je stanoveno výskytem nežádoucích účinků (AE) a závažných nežádoucích účinků (SAE).
28 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetické parametry, Cmax
Časové okno: 28 dní
Farmakokinetické parametry FDL169: maximální plazmatická koncentrace (Cmax).
28 dní
Farmakokinetické parametry, Tmax
Časové okno: 28 dní
Farmakokinetické parametry FDL169: maximální koncentrace (Tmax).
28 dní
Farmakokinetické parametry, AUC
Časové okno: 28 dní
Farmakokinetické parametry FDL169: plocha pod křivkou plazmatické koncentrace (AUC).
28 dní
Farmakokinetické parametry, CL/F
Časové okno: 28 dní
Farmakokinetické parametry FDL169: clearance (CL/F).
28 dní
Farmakokinetické parametry, V/F
Časové okno: 28 dní
Farmakokinetické parametry FDL169: zdánlivý distribuční objem (V/F).
28 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Flatley Discovery Lab LLC

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Claudia Ordonez, MD, Flatley Discovery Lab

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. srpna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

3. dubna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

3. dubna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. března 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. března 2017

První zveřejněno (Aktuální)

28. března 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. dubna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. dubna 2018

Naposledy ověřeno

1. dubna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FDL169-2015-04

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na FDL169

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jamaica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit