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Uno studio per valutare la sicurezza, PK e PD di FDL169 in soggetti con fibrosi cistica

11 aprile 2018 aggiornato da: Flatley Discovery Lab LLC

Uno studio parallelo randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di FDL169 nei soggetti con fibrosi cistica (CF) omozigoti per la mutazione F508del-CFTR

Questo è uno studio di aumento della dose multicentrico, randomizzato, controllato con placebo. L'iscrizione è prevista per circa 14 siti globali. Circa 24 soggetti con FC.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, con aumento della dose e a bracci paralleli, con misurazione della dose. L'iscrizione è prevista per circa 14 siti globali. Circa 24 soggetti con FC che sono omozigoti per la mutazione F508del-CFTR saranno arruolati in due coorti.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
27

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Melbourne, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Queenland
      • South Brisbane, Queenland, Australia, 4101
        • Mater Misericordiae Ltd
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital
  • Cechia
      • Brno, Cechia
        • FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
      • Praha, Cechia
        • FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charite - Universitatsmedizin Berlin CVK
      • Donaustauf, Germania, 93093
        • Klinik Donaustauf, Zentrum für Pneumologie
      • Essen, Germania
        • Ruhrlandklinik
      • Frankfurt, Germania
        • Universitätsklinikum Frankfurt
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito, BT9 7AB
        • NICRN Respiratory Research Office, Belfast City Hospital
      • Liverpool, Regno Unito, L14 3PE
        • Research Dept., Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Regno Unito, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Regno Unito, M23 9QZ
        • The Medicines Evaluation Unit (MEU)
      • Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
        • NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Soggetti di sesso maschile o femminile con una diagnosi confermata di CF definita come un valore di cloruro nel sudore ≥60 mmol/L mediante iontoforesi quantitativa della pilocarpina o due mutazioni che causano CF, documentate nella cartella clinica del soggetto o confermate allo screening.
  • Età pari o superiore a 18 anni alla data del consenso informato.
  • Peso ≥40 chilogrammi.
  • Omozigote per la mutazione F508del-CFTR. Genotipizzazione da confermare allo screening.
  • Capacità di eseguire un test spirometrico valido e riproducibile con dimostrazione di un volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) >40% del normale previsto per età, sesso e altezza.
  • Screening dei test di laboratorio senza anomalie clinicamente significative che interferirebbero con le valutazioni dello studio (come giudicato dallo sperimentatore).
  • I soggetti sessualmente attivi devono accettare di seguire i requisiti di contraccezione dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Un'infezione acuta del tratto respiratorio superiore o inferiore, esacerbazione polmonare o cambiamenti nella terapia per la malattia polmonare entro 4 settimane prima del giorno 1.
  • Complicanze maggiori di malattie polmonari (inclusi emottisi massiva, pneumotorace o versamento pleurico) entro 8 settimane prima dello screening.
  • Funzionalità renale compromessa o ipertensione portale nota.
  • Anamnesi di prolungamento dell'intervallo QT e/o QTcF (correzione di Fridericia) (>450 msec) o QTcF >450 msec allo Screening.
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico.
  • Storia di abuso di alcol o tossicodipendenza (inclusi cannabis, cocaina e oppiacei) durante l'anno passato (come giudicato dall'investigatore).
  • Uso di ivacaftor o lumacaftor, entro 4 settimane dal giorno 1
  • Qualsiasi modifica (inizio, modifica del tipo di farmaco, modifica della dose, modifica del programma, interruzione, interruzione o ripresa) in un regime di trattamento/profilassi cronico per la FC o per condizioni correlate alla FC nelle 4 settimane precedenti il ​​Giorno 1.
  • Terapia immunosoppressiva in corso (inclusi corticosteroidi sistemici).
  • Emoglobina <10 g/dL.
  • Funzionalità epatica anormale, allo screening.
  • Funzionalità renale anormale allo screening.
  • Partecipazione in corso a un altro studio clinico o partecipazione precedente senza un appropriato periodo di dimezzamento (minimo 10 emivite o 30 giorni, a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima della visita di screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Formulazione di prova FDL 169 (livello di dose 1)
Dose multipla (livello di dose 1) Formulazione di test FDL 169 somministrata come dosi ripetute in soggetti CF
Droga: FDL169
Correttore CFTR
Sperimentale: Formulazione di prova FDL 169 (livello di dose 2)
Dose multipla (livello di dose 2) Formulazione di test FDL 169 somministrata come dosi ripetute in soggetti CF
Droga: FDL169
Correttore CFTR
Sperimentale: Formulazione di prova FDL 169 (livello di dose 3)
Dose multipla (livello di dose 3) Formulazione di test FDL 169 somministrata come dosi ripetute in soggetti CF
Droga: FDL169
Correttore CFTR
Comparatore placebo: Placebo
Dose multipla di placebo come dosi ripetute in soggetti CF
Droga: Placebo
Placebo per FDL169

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: 28 giorni
Sicurezza e tollerabilità di FDL169 come determinato dall'incidenza di eventi avversi (AE) e di eventi avversi gravi (SAE).
28 giorni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parametri di Pharmacokinetic, Cmax
Lasso di tempo: 28 giorni
I parametri farmacocinetici di FDL169: concentrazione plasmatica massima (Cmax).
28 giorni
Parametri di Pharmacokinetic, Tmax
Lasso di tempo: 28 giorni
I parametri farmacocinetici di FDL169: concentrazione massima (Tmax).
28 giorni
Parametri farmacocinetici, AUC
Lasso di tempo: 28 giorni
I parametri farmacocinetici di FDL169: area sotto la curva di concentrazione plasmatica (AUC).
28 giorni
Parametri farmacocinetici, CL/F
Lasso di tempo: 28 giorni
I parametri farmacocinetici di FDL169: clearance (CL/F).
28 giorni
Parametri farmacocinetici, V/F
Lasso di tempo: 28 giorni
I parametri farmacocinetici di FDL169: volume apparente di distribuzione (V/F).
28 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Flatley Discovery Lab LLC

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: Claudia Ordonez, MD, Flatley Discovery Lab

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
23 agosto 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
3 aprile 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
3 aprile 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
16 marzo 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 marzo 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
28 marzo 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 aprile 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 aprile 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • FDL169-2015-04

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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