Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerhed, PK og PD af FDL169 hos patienter med cystisk fibrose

11. april 2018 opdateret af: Flatley Discovery Lab LLC

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelt studie til evaluering af sikkerhed, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af FDL169 i cystisk fibrose (CF) personer, der er homozygote for F508del-CFTR-mutationen

Dette er et multicenter, randomiseret, placebokontrolleret, dosis-eskaleringsstudie. Tilmelding er planlagt til at finde sted på cirka 14 globale websteder. Cirka 24 forsøgspersoner med CF.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, randomiseret dobbeltblindt, placebo-kontrolleret dosis-eskalering og parallelarm, dosis-rangerende undersøgelse. Tilmelding er planlagt til at finde sted på cirka 14 globale websteder. Cirka 24 forsøgspersoner med CF, som er homozygote for F508del-CFTR-mutationen, vil blive indskrevet i to kohorter.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
27

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Melbourne, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Queenland
      • South Brisbane, Queenland, Australien, 4101
        • Mater Misericordiae Ltd
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australien, 4032
        • The Prince Charles Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige, BT9 7AB
        • NICRN Respiratory Research Office, Belfast City Hospital
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L14 3PE
        • Research Dept., Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M23 9QZ
        • The Medicines Evaluation Unit (MEU)
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet
        • FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
      • Praha, Tjekkiet
        • FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite - Universitatsmedizin Berlin CVK
      • Donaustauf, Tyskland, 93093
        • Klinik Donaustauf, Zentrum für Pneumologie
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik
      • Frankfurt, Tyskland
        • Universitätsklinikum Frankfurt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner med en bekræftet diagnose af CF defineret som en svedkloridværdi ≥60 mmol/L ved kvantitativ pilocarpiniontoforese eller to CF-fremkaldende mutationer, dokumenteret i forsøgspersonens journal eller bekræftet ved screening.
  • Alder 18 og derover på datoen for informeret samtykke.
  • Vægt ≥40 kg.
  • Homozygot for F508del-CFTR-mutationen. Genotyping skal bekræftes ved screening.
  • Evne til at udføre en gyldig, reproducerbar spirometritest med demonstration af et forceret ekspiratorisk volumen på 1 sek (FEV1) >40 % af forventet normal for alder, køn og højde.
  • Screening af laboratorietests uden klinisk signifikante abnormiteter, der ville interferere med undersøgelsens vurderinger (som vurderet af investigator).
  • Forsøgspersoner, der er seksuelt aktive, skal acceptere at følge undersøgelsens præventionskrav.

Ekskluderingskriterier:

  • En akut øvre eller nedre luftvejsinfektion, pulmonal eksacerbation eller ændringer i behandling for lungesygdom inden for 4 uger før dag 1.
  • Større komplikationer af lungesygdomme (herunder massiv hæmoptyse, pneumothorax eller pleural effusion) inden for 8 uger før screening.
  • Nedsat nyrefunktion eller kendt portal hypertension.
  • Anamnese med forlænget QT og/eller QTcF (Fridericias korrektion) interval (>450 msek) eller QTcF >450 msek ved screening.
  • Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation.
  • Historie om alkoholmisbrug eller stofmisbrug (herunder cannabis, kokain og opiater) i løbet af det seneste år (som vurderet af efterforskeren).
  • Brug af ivacaftor eller lumacaftor inden for 4 uger efter dag 1
  • Enhver ændring (initiering, ændring i lægemiddeltype, dosisændring, ændring af tidsplanen, afbrydelse, seponering eller genstart) i et kronisk behandlings-/profylakseregime for CF eller for CF-relaterede tilstande inden for 4 uger før dag 1.
  • Igangværende immunsuppressiv behandling (inklusive systemiske kortikosteroider).
  • Hæmoglobin <10 g/dL.
  • Unormal leverfunktion, ved screening.
  • Unormal nyrefunktion ved screening.
  • Løbende deltagelse i et andet klinisk studie eller forudgående deltagelse uden passende udvaskning (minimum 10 halveringstider eller 30 dage, alt efter hvad der er længst) før screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: FDL 169 testformulering (dosisniveau 1)
Multipel dosis (dosisniveau 1) FDL 169 testformulering administreret som gentagne doser til CF-personer
Medicin: FDL169
CFTR-korrektor
Eksperimentel: FDL 169 testformulering (dosisniveau 2)
Multipel dosis (dosisniveau 2) FDL 169 testformulering administreret som gentagne doser til CF-personer
Medicin: FDL169
CFTR-korrektor
Eksperimentel: FDL 169 testformulering (dosisniveau 3)
Multipel dosis (dosisniveau 3) FDL 169 testformulering administreret som gentagne doser til CF-personer
Medicin: FDL169
CFTR-korrektor
Placebo komparator: Placebo
Multiple dose placebo som gentagne doser hos CF-personer
Medicin: Placebo
Placebo for FDL169

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger
Tidsramme: 28 dage
Sikkerhed og tolerabilitet af FDL169 som bestemt af forekomsten af ​​bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er).
28 dage

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetiske parametre, Cmax
Tidsramme: 28 dage
De farmakokinetiske parametre for FDL169: maksimal plasmakoncentration (Cmax).
28 dage
Farmakokinetiske parametre, Tmax
Tidsramme: 28 dage
De farmakokinetiske parametre for FDL169: maksimal koncentration (Tmax).
28 dage
Farmakokinetiske parametre, AUC
Tidsramme: 28 dage
De farmakokinetiske parametre for FDL169: areal under plasmakoncentrationskurven (AUC).
28 dage
Farmakokinetiske parametre, CL/F
Tidsramme: 28 dage
De farmakokinetiske parametre for FDL169: clearance (CL/F).
28 dage
Farmakokinetiske parametre, V/F
Tidsramme: 28 dage
De farmakokinetiske parametre for FDL169: tilsyneladende distributionsvolumen (V/F).
28 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Flatley Discovery Lab LLC

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Claudia Ordonez, MD, Flatley Discovery Lab

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. august 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
3. april 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
3. april 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. marts 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. marts 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. marts 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. april 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. april 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • FDL169-2015-04

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger