Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv terapie agalsidázou Alfa na srdeční funkci u pacientů s Fabryho kardiomyopatií

23. června 2021 aktualizováno: Yonsei University

Vliv terapie agalsidázou Alfa na srdeční funkci u pacientů s Fabryho kardiomyopatií (ACTION-Fabry Trial)

Design studie: Toto je pozorovací studie. Subjektům nebude přidělena žádná léčba ani intervence. Všichni pacienti dostanou plnou standardní péči souběžnou medikaci pro léčbu jejich srdečního stavu. 25 pacientů s geneticky potvrzenou Anderson-Fabryho nemocí, kteří mají plán zahájit ERT s Agalsidase Alfa, podstoupí 2D kmen, diastolickou zátěžovou echokardiografii, analýzu LV vortex flow a CMR na začátku a po 1 roce léčby ERT s Agalsidase Alfa pro sledování -nahoru.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

  1. Cíle - Účelem této studie je zhodnotit vliv ERT s Agalsidase Alfa na diastolickou funkci a průtok LK u pacientů s Fabryho kardiomyopatií pomocí 2D kmene LK, diastolické zátěžové echokardiografie, vírového průtoku LK a CMR.

  2. Primární / sekundární cílový bod 1) Primární cílový bod:

    • Změna od výchozí hodnoty v maximální zátěži E/E' pomocí diastolické zátěžové echokardiografie, globálního podélného napětí a parametrů vírového průtoku LK po 1 roce 2) Sekundární cílové parametry:

    • Změny extracelulárního objemu od výchozí hodnoty podle CMR (mapování T1) po 1 roce sledování

      • Změny oproti výchozí hodnotě v hodnocení stupně klidové diastolické funkce LK

        • Změny od výchozí hodnoty v jiných parametrech echa; Hmotnostní index LK, snížení špičkové zátěže E/E prime po 1 roce sledování

          • Změny od výchozí hodnoty v kvalitě života pomocí dotazníku ⑤ Změna od výchozí hodnoty v maximální VO2, době cvičení, AT pomocí diastolické zátěžové echokardiografie po 1 roce sledování ⑥ Změna výchozí hodnoty T1 (myo, ms) & výchozí hodnoty T1 (krev, ms), T1 postkontrast (myo, ms) a základní linie T1 (krev, ms) podle CMR
  3. Metody studie 1) Design studie: Toto je observační studie. Subjektům nebude přidělena žádná léčba ani intervence. Všichni pacienti dostanou plnou standardní péči souběžnou medikaci pro léčbu jejich srdečního stavu. 25 pacientů s geneticky potvrzenou Anderson-Fabryho nemocí, kteří mají plán zahájit ERT s Agalsidase Alfa, podstoupí 2D kmen, diastolickou zátěžovou echokardiografii, analýzu LV vortex flow a CMR na začátku a po 1 roce léčby ERT s Agalsidase Alfa pro sledování -nahoru.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
25

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Geu-Ru Hong, MD, Ph.D
  • Telefonní číslo: 82-2-2228-8443
  • E-mail: grhong@yuhs.ac

Studijní místa

  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika, 03722
        • Nábor
        • Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti ve věku 16 ~ 75 let s Fabryho chorobou potvrzenou enzymovým testem a genovým testem

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ve věku 16~75 let s Fabryho chorobou potvrzenou enzymatickým testem a genovým testem
  • Pacienti, kteří mají LVH při 2D echokardiografii (koncová diastolická přepážka a tloušťka zadní stěny ≥ 12 mm) nebo pacienti, kteří mají srdeční změny (indikující progresi onemocnění, jako je snížená globální podélná zátěž při 2D kmenové echokardiografii nebo nízké nativní mapování T1 na CMR)
  • Pacienti poskytli písemný informovaný souhlas s účastí v této studii

Kritéria vyloučení:

  • Kontraindikace enzymové substituční léčby přípravkem Agalsidase Alfa
  • Pacienti, kteří nemohou podstoupit zátěžovou echokardiografii na kole, kontrastní echokardiografii nebo CMR
  • Pacienti s hemodynamicky významným onemocněním srdečních chlopní nebo arytmií
  • Pacienti, kteří mají v anamnéze akutní infarkt myokardu nebo městnavé srdeční selhání se sníženou ejekční frakcí LK méně než 35 %
  • Pacienti, kteří měli jakoukoli cévní mozkovou příhodu v předchozích 6 měsících
  • Plánovaná nebo plánovaná operace v příštích 6 měsících
  • Pacienti s chronickou jaterní cirhózou
  • Pacienti, kteří jsou alergičtí na kontrastní látky (např. Definity�, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Fabryho nemoc
Pacienti s Fabryho chorobou, kteří byli potvrzeni enzymovým testem a genovou studií
Jiný: Echokardiografie
Vortexový tok LV v echokardiografii

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
vrchol zátěže E/E' pomocí diastolické zátěžové echokardiografie
Časové okno: 1 rok
Změna od výchozí hodnoty ve špičkové zátěži E/E' pomocí diastolické zátěžové echokardiografie
1 rok
globální podélné napětí
Časové okno: 1 rok
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
extracelulárního objemu pomocí CMR
Časové okno: 1 rok
Změny extracelulárního objemu od výchozí hodnoty podle CMR (mapování T1) po 1 roce sledování
1 rok
hodnocení stupně klidové diastolické funkce LK
Časové okno: 1 rok
Změny oproti výchozí hodnotě v hodnocení stupně klidové diastolické funkce LK
1 rok
kvalita života pomocí dotazníku
Časové okno: 1 rok
Změny od výchozího stavu v kvalitě života pomocí dotazníku
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Yonsei University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
12. července 2017

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2025

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. července 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. července 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
26. července 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. června 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 4-2017-0471

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení