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Impatto della terapia con agalsidasi alfa sulla funzione cardiaca nei pazienti con cardiomiopatia di Fabry

23 giugno 2021 aggiornato da: Yonsei University

Impatto della terapia con agalsidasi alfa sulla funzione cardiaca nei pazienti con cardiomiopatia di Fabry (studio ACTION-Fabry)

Disegno dello studio: si tratta di uno studio osservazionale. Nessun trattamento o intervento sarà assegnato ai soggetti. Tutti i pazienti riceveranno farmaci concomitanti standard di cura completi per il trattamento della loro condizione cardiaca. 25 pazienti con malattia di Anderson-Fabry geneticamente confermata che hanno un piano per iniziare ERT con Agalsidase Alfa saranno sottoposti a deformazione 2D, ecocardiografia da stress diastolico, analisi del flusso vortex LV e CMR al basale e dopo 1 anno di trattamento con ERT con Agalsidase Alfa per seguire -su.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

  1. Obiettivi - Lo scopo di questo studio è valutare l'impatto della ERT con Agalsidase Alfa sulla funzione diastolica e sul flusso LV in pazienti con cardiomiopatia di Fabry utilizzando il ceppo LV 2D, l'ecocardiografia da stress diastolico, il flusso vorticoso LV e CMR.

  2. Endpoint primario/secondario 1) Endpoint primario:

    • Variazione rispetto al basale nel picco di esercizio E/E' mediante ecocardiografia da stress diastolico, deformazione longitudinale globale e parametri di flusso vorticoso LV a 1 anno 2) Endpoint secondari:

    • Variazioni rispetto al basale nel volume extracellulare mediante CMR (mappatura T1) a 1 anno di follow-up

      • Cambiamenti rispetto al basale nella valutazione del grado della funzione diastolica del ventricolo sinistro a riposo

        • Modifiche rispetto al basale in altri parametri dell'eco; Indice di massa LV, riduzione del picco di esercizio E/E prime a 1 anno di follow-up

          • Variazioni rispetto al basale nella qualità della vita utilizzando il questionario ⑤ Variazione rispetto al basale del picco VO2, tempo di esercizio, AT mediante ecocardiografia da stress diastolico a 1 anno di follow-up ⑥ Variazione del basale T1 (mio, ms) e del basale T1 (sangue, ms), T1 postcontrasto (mio, ms) e linea di base T1 (sangue, ms) mediante CMR
  3. Metodi di studio 1) Disegno dello studio: si tratta di uno studio osservazionale. Nessun trattamento o intervento sarà assegnato ai soggetti. Tutti i pazienti riceveranno farmaci concomitanti standard di cura completi per il trattamento della loro condizione cardiaca. 25 pazienti con malattia di Anderson-Fabry geneticamente confermata che hanno un piano per iniziare ERT con Agalsidase Alfa saranno sottoposti a deformazione 2D, ecocardiografia da stress diastolico, analisi del flusso vortex LV e CMR al basale e dopo 1 anno di trattamento con ERT con Agalsidase Alfa per seguire -su.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
25

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Geu-Ru Hong, MD, Ph.D
  • Numero di telefono: 82-2-2228-8443
  • Email: grhong@yuhs.ac

Luoghi di studio

  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03722
        • Reclutamento
        • Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti di età compresa tra 16 e 75 anni con malattia di Fabry confermata da test enzimatico e test genetico

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di età compresa tra 16 e 75 anni con malattia di Fabry confermata da test enzimatico e test genetico
  • Pazienti con LVH all'ecocardiografia 2D (setto diastolico terminale e spessore della parete posteriore ≥ 12 mm) o Pazienti che presentano alterazioni cardiache (indicative della progressione della malattia come una riduzione della deformazione longitudinale globale all'ecocardiografia della deformazione 2D o una bassa mappatura del T1 nativo alla CMR)
  • I pazienti hanno fornito il consenso informato scritto per partecipare a questo studio

Criteri di esclusione:

  • Controindicazione al trattamento enzimatico sostitutivo con Agalsidase Alfa
  • Pazienti che non possono ricevere l'ecocardiografia da sforzo in bicicletta supina, l'ecocardiografia con mezzo di contrasto o la CMR
  • Pazienti con cardiopatia valvolare emodinamicamente significativa o aritmie
  • Pazienti con anamnesi di infarto miocardico acuto o insufficienza cardiaca congestizia con frazione di eiezione ventricolare sinistra inferiore al 35%
  • Pazienti che hanno avuto qualsiasi incidente cerebrovascolare nei 6 mesi precedenti
  • Intervento programmato o pianificato nei prossimi 6 mesi
  • Pazienti con cirrosi epatica cronica
  • Pazienti allergici al mezzo di contrasto (ad es. Definity�, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Malattia di Fabry
Pazienti con malattia di Fabry che sono stati confermati dal test enzimatico e dallo studio genetico
Altro: Ecocardiografia
Flusso vorticoso LV in ecocardiografia

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
esercizio di picco E/E' mediante ecocardiografia da sforzo diastolico
Lasso di tempo: 1 anno
Variazione rispetto al basale nel picco di esercizio E/E' mediante ecocardiografia da sforzo diastolico
1 anno
deformazione longitudinale globale
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
volume extracellulare mediante CMR
Lasso di tempo: 1 anno
Variazioni rispetto al basale nel volume extracellulare mediante CMR (mappatura T1) a 1 anno di follow-up
1 anno
valutazione del grado della funzione diastolica ventricolare sinistra a riposo
Lasso di tempo: 1 anno
Cambiamenti rispetto al basale nella valutazione del grado della funzione diastolica del ventricolo sinistro a riposo
1 anno
qualità della vita tramite questionario
Lasso di tempo: 1 anno
Cambiamenti rispetto al basale nella qualità della vita utilizzando il questionario
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Yonsei University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
12 luglio 2017

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 gennaio 2025

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 luglio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 luglio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
26 luglio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 giugno 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 4-2017-0471

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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