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파브리 심근병증 환자의 심장 기능에 대한 Agalsidase Alfa 요법의 영향

2021년 6월 23일 업데이트: Yonsei University

파브리 심근병증 환자의 심장 기능에 대한 아갈시다제 알파 요법의 영향(ACTION-Fabry 시험)

연구 설계: 이것은 관찰 연구입니다. 피험자에게 치료나 중재가 지정되지 않습니다. 모든 환자는 심장 상태의 치료를 위해 완전한 표준 치료 병용 약물을 받게 됩니다. 유전적으로 확인된 앤더슨-파브리병 환자 중 아갈시다제 알파로 ERT를 시작할 계획이 있는 25명의 환자는 기준선에서 그리고 추적 관찰을 위해 아갈시다제 알파로 ERT로 치료한 지 1년 후에 2D 변형, 이완기 스트레스 심장초음파검사, 좌심실 와류 분석 및 CMR을 받게 됩니다. -위로.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
모병

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

  1. 목적 - 이 연구의 목적은 좌심실 2D 변형, 이완기 스트레스 심초음파, 좌심실 와류 및 CMR을 사용하여 파브리 심근병증 환자의 좌심실 이완기 기능 및 흐름에 대한 Agalsidase Alfa와 ERT의 영향을 평가하는 것입니다.

  2. 1차/2차 종점 1) 1차 종점:

    • 이완기 스트레스 심장초음파검사, 전체 세로 변형 및 좌심실 와류 매개변수에 의한 최고 운동 E/E'의 기준선에서 1년의 변화 2) 2차 종점:

    • 1년 추적 조사에서 CMR(T1 매핑)에 의한 세포외 부피의 기준선으로부터의 변화

      • 좌심실 확장기 기능의 정도 평가에서 기준선으로부터의 변화

        • 다른 반향 매개변수의 기준선에서 변경 좌심실 질량 지수, 최대 운동 감소 E/E 프라임 1년 추적 관찰

          • 설문지를 이용한 삶의 질 기준선 대비 변화 ⑤ 1년 추시 시 확장기 스트레스 심장초음파에 의한 최대 VO2, 운동 시간, AT 기준선 대비 변화 ⑥ T1 기준선(myo, ms) 및 T1 기준선(혈액, ms), T1의 변화 CMR에 의한 조영후(myo, ms) 및 T1 기준선(혈액, ms)
  3. 연구 방법 1) 연구 설계: 이것은 관찰 연구입니다. 피험자에게 치료나 중재가 지정되지 않습니다. 모든 환자는 심장 상태의 치료를 위해 완전한 표준 치료 병용 약물을 받게 됩니다. 유전적으로 확인된 앤더슨-파브리병 환자 중 아갈시다제 알파로 ERT를 시작할 계획이 있는 25명의 환자는 기준선에서 그리고 추적 관찰을 위해 아갈시다제 알파로 ERT로 치료한 지 1년 후에 2D 변형, 이완기 스트레스 심장초음파검사, 좌심실 와류 분석 및 CMR을 받게 됩니다. -위로.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
관찰

등록 (예상)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
25

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.
  • 이름: Geu-Ru Hong, MD, Ph.D
  • 전화번호: 82-2-2228-8443
  • 이메일: grhong@yuhs.ac

연구 장소

  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국, 03722
        • 모병
        • Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

16년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

16세 ~ 75세의 파브리병 환자를 효소분석 및 유전자 검사로 확진

설명

포함 기준:

  • 16세 이상 75세 이하의 파브리병 환자를 효소분석 및 유전자 검사로 확인
  • 2D 심초음파에서 LVH가 있는 환자(이완기 중격 말단 및 후벽 두께 ≥ 12mm) 또는 심장 변화가 있는 환자(2D 변형 심초음파에서 전반적인 세로 변형 감소 또는 CMR에서 낮은 기본 T1 매핑과 같은 질병 진행을 나타냄)
  • 환자는 이 연구에 참여하기 위해 서면 동의서를 제공했습니다.

제외 기준:

  • Agalsidase Alfa로 효소 대체 치료에 대한 금기
  • 앙와위 자전거 스트레스 심초음파, 조영 심초음파 또는 CMR을 받을 수 없는 환자
  • 혈역학적으로 유의한 판막성 심장 질환 또는 부정맥이 있는 환자
  • 급성 심근경색 또는 좌심실 박출률이 35% 미만인 울혈성 심부전의 병력이 있는 환자
  • 최근 6개월 이내 뇌혈관 질환이 있었던 환자
  • 향후 6개월 이내에 예정되었거나 예정된 수술
  • 만성 간경변 환자
  • 조영제에 알레르기가 있는 환자(예: Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 케이스 전용
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트

그룹/코호트

생물 의학 또는 건강 결과에 대해 평가되는 관찰 연구의 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
파브리병
효소 분석 및 유전자 연구를 통해 확진된 파브리병 환자
다른: 심초음파
심초음파에서 좌심실 와류 흐름

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
이완기 스트레스 심초음파에 의한 최대 운동 E/E'
기간: 일년
이완기 스트레스 심초음파에 의한 최고 운동 E/E'의 기준선으로부터의 변화
일년
글로벌 세로 변형
기간: 일년
일년

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
CMR에 의한 세포 외 부피
기간: 일년
1년 추적 조사에서 CMR(T1 매핑)에 의한 세포외 부피의 기준선으로부터의 변화
일년
휴식 좌심실 확장기 기능의 정도 평가
기간: 일년
좌심실 확장기 기능의 정도 평가에서 기준선으로부터의 변화
일년
설문지를 이용한 삶의 질
기간: 일년
설문지를 사용한 삶의 질 기준치로부터의 변화
일년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Yonsei University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2017년 7월 12일

기본 완료 (예상)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2025년 1월 1일

연구 완료 (예상)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2025년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2017년 7월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2017년 7월 23일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2017년 7월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2021년 6월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2021년 6월 23일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2021년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • 4-2017-0471

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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