Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv terapie agalsidázou Alfa na srdeční funkci u pacientů s Fabryho kardiomyopatií

23. června 2021 aktualizováno: Yonsei University

Vliv terapie agalsidázou Alfa na srdeční funkci u pacientů s Fabryho kardiomyopatií (ACTION-Fabry Trial)

Design studie: Toto je pozorovací studie. Subjektům nebude přidělena žádná léčba ani intervence. Všichni pacienti dostanou plnou standardní péči souběžnou medikaci pro léčbu jejich srdečního stavu. 25 pacientů s geneticky potvrzenou Anderson-Fabryho nemocí, kteří mají plán zahájit ERT s Agalsidase Alfa, podstoupí 2D kmen, diastolickou zátěžovou echokardiografii, analýzu LV vortex flow a CMR na začátku a po 1 roce léčby ERT s Agalsidase Alfa pro sledování -nahoru.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Fabryho nemoc

Intervence / Léčba

Jiný: Echokardiografie

Detailní popis

Cíle - Účelem této studie je zhodnotit vliv ERT s Agalsidase Alfa na diastolickou funkci a průtok LK u pacientů s Fabryho kardiomyopatií pomocí 2D kmene LK, diastolické zátěžové echokardiografie, vírového průtoku LK a CMR.
Primární / sekundární cílový bod 1) Primární cílový bod:
- Změna od výchozí hodnoty v maximální zátěži E/E' pomocí diastolické zátěžové echokardiografie, globálního podélného napětí a parametrů vírového průtoku LK po 1 roce 2) Sekundární cílové parametry:
- Změny extracelulárního objemu od výchozí hodnoty podle CMR (mapování T1) po 1 roce sledování
  - Změny oproti výchozí hodnotě v hodnocení stupně klidové diastolické funkce LK
    - Změny od výchozí hodnoty v jiných parametrech echa; Hmotnostní index LK, snížení špičkové zátěže E/E prime po 1 roce sledování
      - Změny od výchozí hodnoty v kvalitě života pomocí dotazníku ⑤ Změna od výchozí hodnoty v maximální VO2, době cvičení, AT pomocí diastolické zátěžové echokardiografie po 1 roce sledování ⑥ Změna výchozí hodnoty T1 (myo, ms) & výchozí hodnoty T1 (krev, ms), T1 postkontrast (myo, ms) a základní linie T1 (krev, ms) podle CMR
Metody studie 1) Design studie: Toto je observační studie. Subjektům nebude přidělena žádná léčba ani intervence. Všichni pacienti dostanou plnou standardní péči souběžnou medikaci pro léčbu jejich srdečního stavu. 25 pacientů s geneticky potvrzenou Anderson-Fabryho nemocí, kteří mají plán zahájit ERT s Agalsidase Alfa, podstoupí 2D kmen, diastolickou zátěžovou echokardiografii, analýzu LV vortex flow a CMR na začátku a po 1 roce léčby ERT s Agalsidase Alfa pro sledování -nahoru.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Jméno: Geu-Ru Hong, MD, Ph.D
Telefonní číslo: 82-2-2228-8443
E-mail: grhong@yuhs.ac

Studijní místa

Korejská republika
- - Seoul, Korejská republika, 03722
    - Nábor
    - Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti ve věku 16 ~ 75 let s Fabryho chorobou potvrzenou enzymovým testem a genovým testem

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti ve věku 16~75 let s Fabryho chorobou potvrzenou enzymatickým testem a genovým testem
Pacienti, kteří mají LVH při 2D echokardiografii (koncová diastolická přepážka a tloušťka zadní stěny ≥ 12 mm) nebo pacienti, kteří mají srdeční změny (indikující progresi onemocnění, jako je snížená globální podélná zátěž při 2D kmenové echokardiografii nebo nízké nativní mapování T1 na CMR)
Pacienti poskytli písemný informovaný souhlas s účastí v této studii

Kritéria vyloučení:

Kontraindikace enzymové substituční léčby přípravkem Agalsidase Alfa
Pacienti, kteří nemohou podstoupit zátěžovou echokardiografii na kole, kontrastní echokardiografii nebo CMR
Pacienti s hemodynamicky významným onemocněním srdečních chlopní nebo arytmií
Pacienti, kteří mají v anamnéze akutní infarkt myokardu nebo městnavé srdeční selhání se sníženou ejekční frakcí LK méně než 35 %
Pacienti, kteří měli jakoukoli cévní mozkovou příhodu v předchozích 6 měsících
Plánovaná nebo plánovaná operace v příštích 6 měsících
Pacienti s chronickou jaterní cirhózou
Pacienti, kteří jsou alergičtí na kontrastní látky (např. Definity�, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Observační modely: Pouze případ
Časové perspektivy: Budoucí

Počet skupin / kohort

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta	Intervence / Léčba
Fabryho nemoc Pacienti s Fabryho chorobou, kteří byli potvrzeni enzymovým testem a genovou studií	Jiný: Echokardiografie Vortexový tok LV v echokardiografii

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
vrchol zátěže E/E' pomocí diastolické zátěžové echokardiografie Časové okno: 1 rok	Změna od výchozí hodnoty ve špičkové zátěži E/E' pomocí diastolické zátěžové echokardiografie	1 rok
globální podélné napětí Časové okno: 1 rok		1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
extracelulárního objemu pomocí CMR Časové okno: 1 rok	Změny extracelulárního objemu od výchozí hodnoty podle CMR (mapování T1) po 1 roce sledování	1 rok
hodnocení stupně klidové diastolické funkce LK Časové okno: 1 rok	Změny oproti výchozí hodnotě v hodnocení stupně klidové diastolické funkce LK	1 rok
kvalita života pomocí dotazníku Časové okno: 1 rok	Změny od výchozího stavu v kvalitě života pomocí dotazníku	1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Yonsei University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. července 2017

Primární dokončení (Očekávaný)

1. ledna 2025

Dokončení studie (Očekávaný)

1. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. července 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. července 2017

První zveřejněno (Aktuální)

26. července 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. června 2021

Naposledy ověřeno

1. června 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

4-2017-0471

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Vliv terapie agalsidázou Alfa na srdeční funkci u pacientů s Fabryho kardiomyopatií