Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intravenózní léčba gentamicinem pro recesivní dystrofickou epidermolysis Bullosa (RDEB)

1. listopadu 2022 aktualizováno: David Woodley, University of Southern California

Obnova plného kolagenu typu VII u pacientů s RDEB s nesmyslnými mutacemi po intravenózní léčbě gentamicinem

Recesivní dystrofická epidermolysis bullosa (RDEB) je nevyléčitelné, devastující, dědičné kožní onemocnění způsobené mutacemi v genu COL7A1, který kóduje kolagen typu VII (C7), hlavní složku kotvících fibril (AF), struktur, které zprostředkovávají epidermální-dermální adherenci. . Třicet procent pacientů s RDEB má nesmyslné mutace. Výzkumníci nedávno prokázali na 5 takových pacientech, že intradermální a topický gentamicin vyvolal „přečtení“ jejich nesmyslných mutací a vytvořil robustní a trvalé nové C7 a AF na dermální-epidermální junkci (DEJ) jejich kůže a také stimuloval uzavírání ran a snížená tvorba nových puchýřů. Nevyskytly se žádné nežádoucí vedlejší účinky. Zde výzkumníci navrhují vyhodnotit bezpečnost a účinnost intravenózního gentamicinu u těchto pacientů. Teoreticky má toto intravenózní podávání možnost léčit současně všechna poranění kůže pacientů. Milníky budou zvýšení C7 a AF v DEJ pacientů, zlepšené skóre aktivity onemocnění EB a absence vedlejších účinků gentamicinu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
9

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: David T Woodley, MD
  • Telefonní číslo: 626-533-6028
  • E-mail: dwoodley@usc.edu

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Mei Chen, Ph.D
  • Telefonní číslo: 323-865-0621
  • E-mail: chenm@usc.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • Nábor
        • University of Southern California
        • Kontakt:
          • Mei Chen, Ph.D
          • Telefonní číslo: 323-865-0621
          • E-mail: chenm@usc.edu
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

7 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Poskytování podepsaného a datovaného formuláře informovaného souhlasu
  • Prohlásila ochotu dodržovat všechny studijní postupy a dostupnost po dobu trvání studie
  • 14denní IV gentamicinové studie se mohou zúčastnit muži nebo ženy ve věku 7 a více let. Tříměsíční IV gentamicinové studie se mohou zúčastnit muži nebo ženy ve věku od 18 let.
  • Byla diagnostikována recesivní dystrofická bulóza epidermolysis (RDEB) a nesmyslná mutace v genu COL7A1.
  • Imunofluorescenční hodnocení kožních biopsií odhaluje nepřítomnost nebo sníženou intenzitu exprese C7 v jejich DEJ (dermální epidermální junkce) ve srovnání s normálními biopsiemi lidské kůže.
  • Kultivované fibroblasty z kůže pacienta syntetizují a vylučují C7 alfa řetězce plné délky 290 kDa v přítomnosti doplněného gentamicinu (400 μg/ml v kultuře).
  • Schopnost sedět nebo ležet déle než 30 minut pro IV infuze. Pro ty, kteří se účastní 3měsíční studie, aby byli ochotni pokračovat v léčbě doma pod dohledem licencovaných a vyškolených infuzních sester.

Kritéria vyloučení:

  • Nedávná expozice gentamicinu během posledních 6 týdnů.
  • Preexistující známá porucha sluchu.
  • Preexistující známá porucha funkce ledvin.
  • Preexistující známé alergie na aminoglykosidy nebo sulfátové sloučeniny.
  • Těhotenství nebo kojení
  • Současné užívání léků se známou ototoxicitou nebo nefrotoxicitou.
  • Aktuální zařazení do další experimentální klinické studie zahrnující systémovou léčbu přípravky produkujícími C7 nebo C7 pro léčbu RDEB.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Intravenózní gentamicin
Intravenózní gentamicin (7,5 mg/kg) denně po dobu 14 dnů a poté vysazení nebo dvakrát týdně po dobu tří měsíců a poté ukončení.
Lék: Gentamicin
Krátkodobá intravenózní terapie gentamicinem by měla mít výhodu současného ošetření všech vícečetných kožních ran pacienta. Šest pacientů (tři dospělí a 3 děti) bude dostávat intravenózně gentamicin (7,5 mg/kg) denně po dobu 14 dnů a poté bude léčba zastavena. Tři dospělí pacienti budou dostávat intravenózně gentamicin (7,5 mg/kg) jednou za dva týdny po dobu tří měsíců a poté bude léčba zastavena.
Ostatní jména:
  • Gentamicin sulfát

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Exprese kolagenu typu VII v plné délce
Časové okno: 6 měsíců
Zvýšená exprese kompletního kolagenu typu VII hodnocená imunofluorescencí
6 měsíců
Generování kotvících fibril
Časové okno: 6 měsíců
Generování nových kotvících fibril, jak bylo hodnoceno imuno-elektronovou mikroskopií
6 měsíců
Absence vedlejších účinků gentamicinu
Časové okno: 6 měsíců
Absence vedlejších účinků gentamicinu, zejména detekce jakékoli ototoxicity nebo nefrotoxicity
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vylepšené skóre aktivity onemocnění
Časové okno: 6 měsíců
Zlepšené skóre aktivity onemocnění epidermolysis bullosa
6 měsíců
Zlepšené skóre kvality života
Časové okno: 6 měsíců
Zlepšené skóre kvality života
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Southern California

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: David T. Woodley, MD, Professor, University of Southern California
  • Vrchní vyšetřovatel: Mei Chen, Ph.D, Professor, University of Southern California

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
5. července 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. ledna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. listopadu 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. listopadu 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • HS-17-00995

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení