Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dożylna terapia gentamycyną w przypadku recesywnego dystroficznego oddzielania się naskórka bullosa (RDEB)

1 listopada 2022 zaktualizowane przez: David Woodley, University of Southern California

Przywrócenie pełnej długości kolagenu typu VII u pacjentów z RDEB z nonsensownymi mutacjami po dożylnym leczeniu gentamycyną

Recesywne dystroficzne pęcherzowe oddzielanie się naskórka (RDEB) jest nieuleczalną, wyniszczającą, dziedziczną chorobą skóry spowodowaną mutacjami w genie COL7A1, który koduje kolagen typu VII (C7), główny składnik włókienek kotwiących (AF), struktur pośredniczących w przyleganiu naskórka do skóry właściwej . Trzydzieści procent pacjentów z RDEB ma nonsensowne mutacje. Badacze niedawno wykazali u 5 takich pacjentów, że śródskórna i miejscowa gentamycyna indukowała „przeczytanie” ich nonsensownych mutacji i tworzyła silne i trwałe nowe C7 i AF w połączeniu skórno-naskórkowym (DEJ) ich skóry, a także stymulowała zamykanie się ran i zmniejszone tworzenie się nowych pęcherzy. Nie wystąpiły niepożądane skutki uboczne. Tutaj badacze proponują ocenę bezpieczeństwa i skuteczności dożylnej gentamycyny u tych pacjentów. Teoretycznie to podanie dożylne daje możliwość jednoczesnego leczenia wszystkich ran skórnych pacjentów. Kamieniami milowymi będą zwiększone C7 i AF w DEJ pacjentów, poprawa wyników aktywności choroby EB i brak skutków ubocznych gentamycyny.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
9

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.
  • Nazwa: David T Woodley, MD
  • Numer telefonu: 626-533-6028
  • E-mail: dwoodley@usc.edu

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Mei Chen, Ph.D
  • Numer telefonu: 323-865-0621
  • E-mail: chenm@usc.edu

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • Rekrutacyjny
        • University of Southern California
        • Kontakt:
          • Mei Chen, Ph.D
          • Numer telefonu: 323-865-0621
          • E-mail: chenm@usc.edu
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

7 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dostarczenie podpisanego i opatrzonego datą formularza świadomej zgody
  • Deklarowana gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badania i dyspozycyjność na czas trwania badania
  • Mężczyźni lub kobiety w wieku od 7 lat mogą uczestniczyć w 14-dniowej próbie IV gentamycyny. Mężczyźni lub kobiety w wieku 18 lat i starsi mogą uczestniczyć w 3-miesięcznym badaniu IV gentamycyny.
  • Zdiagnozowano u niego recesywne dystroficzne pęcherzowe oddzielanie się naskórka (RDEB) oraz nonsensowną mutację w genie COL7A1.
  • Ocena immunofluorescencyjna biopsji skóry ujawnia brak lub zmniejszoną intensywność ekspresji C7 w ich DEJ (połączenie skórno-naskórkowe) w porównaniu z normalnymi biopsjami ludzkiej skóry.
  • Hodowane fibroblasty ze skóry pacjenta syntetyzują i wydzielają pełnej długości łańcuchy alfa C7 o masie cząsteczkowej 290 kDa w obecności suplementowanej gentamycyny (400 μg/ml w hodowli).
  • Możliwość siedzenia lub leżenia przez ponad 30 minut w przypadku wlewów dożylnych. Dla osób biorących udział w 3-miesięcznym badaniu, chęć kontynuowania leczenia w domu pod nadzorem licencjonowanych i przeszkolonych pielęgniarek infuzyjnych.

Kryteria wyłączenia:

  • Niedawna ekspozycja na gentamycynę w ciągu ostatnich 6 tygodni.
  • Istniejące wcześniej znane upośledzenie słuchu.
  • Istniejące wcześniej znane zaburzenia czynności nerek.
  • Istniejące wcześniej znane alergie na aminoglikozydy lub związki siarczanowe.
  • Ciąża lub laktacja
  • Bieżące stosowanie leków o znanej ototoksyczności lub nefrotoksyczności.
  • Bieżąca rejestracja do innego eksperymentalnego badania klinicznego obejmującego leczenie ogólnoustrojowe produktami wytwarzającymi C7 lub C7 do leczenia RDEB.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Dożylna gentamycyna
Dożylne podawanie gentamycyny (7,5 mg/kg) dziennie przez 14 dni, po czym przerwane lub dwa razy w tygodniu przez trzy miesiące, po czym przerwane.
Lek: Gentamycyna
Krótkoterminowa dożylna terapia gentamycyną powinna mieć tę zaletę, że leczy jednocześnie wszystkie liczne rany skóry pacjenta. Sześciu pacjentów (trzech dorosłych i 3 dzieci) będzie otrzymywać dożylnie gentamycynę (7,5 mg/kg) codziennie przez 14 dni, a następnie zaprzestanie podawania. Trzech dorosłych pacjentów będzie otrzymywało dożylnie gentamycynę (7,5 mg/kg mc.) co dwa tygodnie przez trzy miesiące, a następnie zaprzestanie leczenia.
Inne nazwy:
  • Siarczan gentamycyny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ekspresja kolagenu typu VII pełnej długości
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zwiększona ekspresja pełnej długości kolagenu typu VII, oceniana metodą immunofluorescencji
6 miesięcy
Generowanie włókien kotwiących
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Generowanie nowych włókienek kotwiących ocenianych za pomocą mikroskopii immunoelektronowej
6 miesięcy
Brak skutków ubocznych gentamycyny
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Brak działań niepożądanych gentamycyny, zwłaszcza wykrycie jakiejkolwiek ototoksyczności lub nefrotoksyczności
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poprawione wyniki aktywności choroby
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Poprawa wyników aktywności choroby epidermolysis bullosa
6 miesięcy
Poprawiony wynik jakości życia
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Poprawiony wynik jakości życia
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University of Southern California

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: David T. Woodley, MD, Professor, University of Southern California
  • Główny śledczy: Mei Chen, Ph.D, Professor, University of Southern California

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
5 lipca 2018

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
2 stycznia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 stycznia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
8 stycznia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
3 listopada 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 listopada 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • HS-17-00995

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami