Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

"The MaP Study": Mapování cesty pacienta v MMA a PA

29. července 2021 aktualizováno: ModernaTX, Inc.

Podélná, průzkumná, přírodní studie k další charakterizaci a popisu příznaků a symptomů pacientů s organickou acidemií

Podélná, explorativní, přirozená studie pacientů s MMA v důsledku deficitu mut a PA s cílem charakterizovat změny v biomarkerech krevních onemocnění v průběhu času a frekvenci a závažnost klinických příhod souvisejících s jejich onemocněním.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
97

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille cedex 15, Bouches-du-Rhône, Francie, 13005
        • Hôpital de la Timone
    • Paris
      • Paris cedex 15, Paris, Francie, 75743
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester University Hospitals
    • Greater London
      • Bloomsbury, Greater London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford Health Services
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory Univeristy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Španělsko
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Španělsko, 48903
        • Hospital De Cruces

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Jedinci jakéhokoli věku s potvrzenou diagnózou izolovaného MMA v důsledku deficitu MUT (mut0 nebo mut-) nebo izolované PA

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pouze MMA • Pacient má potvrzenou diagnózu izolovaného MMA v důsledku nedostatku MUT (mut0 nebo mut-) na základě následujících kritérií:

  • Zvýšené hladiny methylmalonové kyseliny v plazmě/séru/DBS nebo v moči
  • Přítomnost normálních sérových/plazmatických hladin vitaminu B12 a plazmatických hladin homocysteinu
  • Potvrzeno molekulárně genetickým testováním. Genetické testování lze provést po udělení informovaného souhlasu, pokud není k dispozici, molekulárně genetické výsledky však musí být potvrzeny před druhou studijní návštěvou

Pouze PA

• Pacient má potvrzenou diagnózu izolované PA na základě následujících kritérií:

  • Zvýšená plazma/DBS/moč 2-MC a/nebo 3-HP
  • Zvýšená plazma/sérum/DBS propionylkarnitin (C3)
  • Potvrzeno genetickým testováním na mutace genů PCCA nebo PCCB. Genetické testování lze provést po udělení informovaného souhlasu, pokud není k dispozici, molekulárně genetické výsledky však musí být potvrzeny před druhou studijní návštěvou

Jak MMA, tak PA

  • Pacient (a/nebo zákonně oprávněný zástupce podle místních předpisů) je ochoten a schopen podřídit se hodnocením a činnostem souvisejícím se studií
  • Pacient nebo zákonně oprávněný zástupce je ochoten a schopen poskytnout informovaný souhlas a/nebo souhlas, jak to nařizují místní předpisy

Kritéria vyloučení:

  • Odhad GFR
  • Pacientka je v době screeningu těhotná nebo kojící. (Poznámka: Pacientky, které během studie otěhotní, mohou ve studii zůstat) Pouze MMA
  • Pacienti s diagnózou izolovaných enzymatických podtypů MMA cblA, cblB nebo cblD nebo deficit methylmalonyl-CoA epimerázy nebo kombinovaná MMA s homocystinurií Pouze PA
  • Pacient má potvrzenou diagnózu mnohočetného deficitu karboxyláz

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Účastníci methylmalonové acidémie
Jedinci s izolovaným MMA (mut0 a mut-)
Účastníci propionové acidémie
Jedinci s izolovanou PA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Změna plazmatických hladin kyseliny methylmalonové (pouze MMA)
Časové okno: Výchozí stav po 12 měsících
Výchozí stav po 12 měsících
Frekvence klinických příhod souvisejících s onemocněním u zařazených účastníků (pacienti s mut0 a mut-MMA)
Časové okno: Výchozí stav po 12 měsících
Výchozí stav po 12 měsících
Změny plazmatických hladin 2-MC (pouze PA)
Časové okno: Výchozí stav po 12 měsících
Výchozí stav po 12 měsících
Změny plazmatických hladin 3-HP (pouze PA)
Časové okno: Výchozí stav po 12 měsících
Výchozí stav po 12 měsících
Frekvence klinických příhod souvisejících s onemocněním u zapsaných účastníků (pacientů s PA)
Časové okno: Výchozí stav po 12 měsících
Výchozí stav po 12 měsících

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
ModernaTX, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
20. března 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
29. května 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
29. května 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. března 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. dubna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. srpna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. července 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • mRNA-3704-P001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení