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"The MaP Study": mapeando a jornada do paciente em MMA e PA

29 de julho de 2021 atualizado por: ModernaTX, Inc.

Um estudo longitudinal, exploratório e de história natural para caracterizar e descrever ainda mais os sinais e sintomas de pacientes com acidemias orgânicas

Estudo longitudinal, exploratório e de história natural de pacientes com MMA devido à deficiência de mut e PA para caracterizar as mudanças nos biomarcadores de doenças sanguíneas ao longo do tempo e a frequência e gravidade dos eventos clínicos relacionados à sua doença.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
97

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Espanha
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Espanha, 48903
        • Hospital De Cruces
  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford Health Services
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Univeristy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • França
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille cedex 15, Bouches-du-Rhône, França, 13005
        • Hôpital de la Timone
    • Paris
      • Paris cedex 15, Paris, França, 75743
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Manchester University Hospitals
    • Greater London
      • Bloomsbury, Greater London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Indivíduos de qualquer idade com diagnóstico confirmado de MMA isolado por deficiência de MUT (mut0 ou mut-) ou PA isolado

Descrição

Critério de inclusão:

Apenas MMA • O paciente tem um diagnóstico confirmado de MMA isolado devido à deficiência de MUT (mut0 ou mut-) com base nos seguintes critérios:

  • Níveis elevados de ácido metilmalônico no plasma/soro/DBS ou na urina
  • Presença de níveis séricos/plasmáticos normais de vitamina B12 e homocisteína plasmática
  • Confirmado por teste genético molecular. O teste genético pode ser realizado após a administração do consentimento informado, se não estiver disponível, no entanto, os resultados genéticos moleculares devem ser confirmados antes da segunda visita do estudo

Apenas PA

• O paciente tem um diagnóstico confirmado de PA isolada com base nos seguintes critérios:

  • Plasma/DBS/urina elevados 2-MC e/ou 3-HP
  • Propionilcarnitina plasmática/soro/DBS elevada (C3)
  • Confirmado por testes genéticos para mutações dos genes PCCA ou PCCB. O teste genético pode ser realizado após a administração do consentimento informado, se não estiver disponível, no entanto, os resultados genéticos moleculares devem ser confirmados antes da segunda visita do estudo

MMA e PA

  • O paciente (e/ou representante legalmente autorizado, conforme aplicável aos regulamentos locais) deseja e é capaz de cumprir as avaliações e atividades relacionadas ao estudo
  • O paciente ou representante legalmente autorizado está disposto e é capaz de fornecer consentimento informado e/ou consentimento conforme exigido pela regulamentação local

Critério de exclusão:

  • TFG estimada
  • A paciente está grávida ou amamentando no momento da triagem. (Nota: As pacientes que engravidam durante o estudo podem permanecer no estudo) Apenas MMA
  • Pacientes diagnosticados com subtipos enzimáticos isolados de MMA cblA, cblB ou cblD ou deficiência de metilmalonil-CoA epimerase ou MMA combinado com homocistinúria PA Somente
  • Paciente tem diagnóstico confirmado de deficiência múltipla de carboxilase

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Participantes de Acidemia Metilmalônica
Indivíduos com MMA isolado (mut0 e mut-)
Participantes de Acidemia Propiônica
Indivíduos com PA isolada

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Alteração nos níveis plasmáticos de ácido metilmalônico (somente MMA)
Prazo: Linha de base até 12 meses
Linha de base até 12 meses
Frequência de eventos clínicos relacionados à doença em participantes inscritos (pacientes mut0 e mut-MMA)
Prazo: Linha de base até 12 meses
Linha de base até 12 meses
Alterações nos níveis plasmáticos de 2-MC (somente PA)
Prazo: Linha de base até 12 meses
Linha de base até 12 meses
Alterações nos níveis plasmáticos de 3-HP (somente PA)
Prazo: Linha de base até 12 meses
Linha de base até 12 meses
Frequência de eventos clínicos relacionados à doença em participantes inscritos (pacientes PA)
Prazo: Linha de base até 12 meses
Linha de base até 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
ModernaTX, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
20 de março de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
29 de maio de 2021

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
29 de maio de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
13 de março de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
29 de março de 2018

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
2 de abril de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
2 de agosto de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
29 de julho de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • mRNA-3704-P001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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