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"The MaP Study": mappatura del viaggio del paziente in MMA e PA

29 luglio 2021 aggiornato da: ModernaTX, Inc.

Uno studio di storia naturale longitudinale, esplorativo per caratterizzare e descrivere ulteriormente i segni e i sintomi dei pazienti con acidemia organica

Studio longitudinale, esplorativo, della storia naturale di pazienti con MMA dovuta a deficit di mut e PA per caratterizzare i cambiamenti nei biomarcatori delle malattie del sangue nel tempo e la frequenza e la gravità degli eventi clinici correlati alla loro malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
97

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille cedex 15, Bouches-du-Rhône, Francia, 13005
        • Hôpital de la Timone
    • Paris
      • Paris cedex 15, Paris, Francia, 75743
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Manchester University Hospitals
    • Greater London
      • Bloomsbury, Greater London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Spagna
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spagna, 48903
        • Hospital De Cruces
  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford Health Services
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory Univeristy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Individui di qualsiasi età con diagnosi confermata di MMA isolata dovuta a deficit di MUT (mut0 o mut-) o PA isolata

Descrizione

Criterio di inclusione:

Solo MMA • Il paziente ha una diagnosi confermata di MMA isolata dovuta a deficit di MUT (mut0 o mut-) sulla base dei seguenti criteri:

  • Livelli elevati di acido metilmalonico nel plasma/siero/DBS o nelle urine
  • Presenza di normali livelli sierici/plasmatici di vitamina B12 e di omocisteina plasmatica
  • Confermato da test genetici molecolari. I test genetici possono essere eseguiti dopo la somministrazione del consenso informato se non disponibili, tuttavia, i risultati genetici molecolari devono essere confermati prima della seconda visita di studio

Solo PA

• Il paziente ha una diagnosi confermata di PA isolata sulla base dei seguenti criteri:

  • Livelli plasmatici/DBS/urina elevati di 2-MC e/o 3-HP
  • Propionilcarnitina (C3) elevata nel plasma/siero/DBS
  • Confermato da test genetici per mutazioni dei geni PCCA o PCCB. I test genetici possono essere eseguiti dopo la somministrazione del consenso informato se non disponibili, tuttavia, i risultati genetici molecolari devono essere confermati prima della seconda visita di studio

Sia MMA che PA

  • Il paziente (e/o il rappresentante legalmente autorizzato in base alle normative locali) è disposto e in grado di rispettare le valutazioni e le attività relative allo studio
  • Il paziente o un rappresentante legalmente autorizzato è disposto e in grado di fornire il consenso informato e/o il consenso come richiesto dalla normativa locale

Criteri di esclusione:

  • VFG stimato
  • La paziente è incinta o in allattamento al momento dello screening. (Nota: le pazienti che rimangono incinte durante lo studio possono rimanere nello studio) Solo MMA
  • Pazienti con diagnosi di sottotipi enzimatici isolati di MMA cblA, cblB o cblD o deficit di metilmalonil-CoA epimerasi o MMA combinata con omocistinuria Solo PA
  • Il paziente ha una diagnosi confermata di deficit multiplo di carbossilasi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Partecipanti all'acidemia metilmalonica
Individui con MMA isolata (mut0 e mut-)
Partecipanti all'acidemia propionica
Individui con PA isolata

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dei livelli plasmatici di acido metilmalonico (solo MMA)
Lasso di tempo: Basale per 12 mesi
Basale per 12 mesi
Frequenza degli eventi clinici correlati alla malattia nei partecipanti arruolati (pazienti mut0 e mut-MMA)
Lasso di tempo: Basale per 12 mesi
Basale per 12 mesi
Variazioni dei livelli plasmatici di 2-MC (solo PA)
Lasso di tempo: Basale per 12 mesi
Basale per 12 mesi
Variazioni dei livelli plasmatici di 3-HP (solo PA)
Lasso di tempo: Basale per 12 mesi
Basale per 12 mesi
Frequenza degli eventi clinici correlati alla malattia nei partecipanti arruolati (pazienti PA)
Lasso di tempo: Basale per 12 mesi
Basale per 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
ModernaTX, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
20 marzo 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
29 maggio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
29 maggio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 marzo 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 marzo 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
2 aprile 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
2 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 luglio 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • mRNA-3704-P001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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